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Sirolimus für retinales astrozytisches Hamartom

22. März 2024 aktualisiert von: Ashwin Mallipatna, The Hospital for Sick Children

Intravitreale Injektion von Sirolimus bei der Behandlung des aggressiven retinalen astrozytischen Hamartoms

Eine Einzelpatientenstudie mit intravitrealem Sirolimus zur Behandlung eines Patienten mit mehreren retinalen astrozytischen Hamartomen (RAH) beider Augen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Retinale astrozytäre Hamartome (RAH) sind gutartige Tumore von Gliazellen, die von Astrozyten in der Nervenfaserschicht der Netzhaut ausgehen. Sie sind oft mit dem tuberösen Sklerosekomplex (TSC) und seltener mit der Neurofibromatose Typ 1 (NF1) assoziiert. RAH kann durch fehlregulierte Tumorsuppressorgene TSC1 oder TSC2 verursacht werden, die über den PDGF-Signalweg eine Rolle bei der Zellzyklusregulation in retinalen Astrozyten spielen. Die Herunterregulierung von TSC1 oder TSC2 kann zu einer Hyperaktivierung von mTOR führen. Sirolimus ist ein Inhibitor von mTOR und hemmt daher das Zellwachstum und die Proliferation von Astrozyten. Systemische mTOR-Inhibitoren (Sirolimus und Everolimus) haben in Tiermodellen und vielen menschlichen Fallserien eine beeindruckende Reduzierung der Größe von RAH gezeigt.

Diese Einzelpatientenstudie untersucht die gleichzeitige Anwendung von oralem und intravitrealem Sirolimus zur Behandlung eines Patienten mit mehreren retinalen astrozytären Hamartomen (RAH) beider Augen, um die intraokulare Reaktion zu verbessern und die Behandlungsdauer zu verkürzen. Der Patient hat keine anderen klinischen Merkmale, die auf eine Neurofibromatose hindeuten, und eine vermutete Diagnose einer tuberösen Sklerose wird in Betracht gezogen, wobei nur zwei hypopigmentierte Hautläsionen festgestellt wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einzelfall diagnostiziert mit multiplen retinalen astrozytären Hamartomen (RAH) beider Augen mit drohender Sehgefährdung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intravitrealer Sirolimus
Arzneimittel: Sirolimus

Eine intravitreale Injektion von 20 µL des Arzneimittels wird durch die Pars plana des Auges verabreicht. Das injizierte Auge wird 7 bis 10 Tage nach der Injektion mit topischen Antibiotika- und Steroid-Augentropfen behandelt. Die erste Injektion wird nur in das schlechtere Auge verabreicht, obwohl beide Augen Anzeichen von Exsudation aufweisen. Eine Injektion in das andere Auge wird erst zwei Monate nach Feststellung der Sicherheit dieser ersten Injektion in Betracht gezogen.

Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung werden durch wiederholte Augenuntersuchungen in der Augenklinik einen Tag, eine Woche und einen Monat nach jeder Injektion bestimmt.

Der Abstand zwischen den Injektionen wird grob auf 3 bis 8 Wochen geschätzt, basierend auf der im Auge vorhandenen Medikamentenablagerung. Insgesamt werden 3–12 Injektionen pro Auge über einen Zeitraum von 6–24 Monaten verabreicht.

Andere Namen:
  • DE-109

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Größe der retinalen astrozytären Hamartome im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 21 Monate
Gemessen durch ophthalmologische Bildgebung
21 Monate
Menge an Netzhautexsudat im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 21 Monate
Gemessen durch ophthalmologische Bildgebung
21 Monate
Fortschreiten/Regression der Netzhautablösung im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 21 Monate
Gemessen durch ophthalmologische Bildgebung
21 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sehschärfe im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 21 Monate
Gemessen mit dem virtuellen Aktivitätstest logMAR
21 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1000072947

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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