Sirolimus for retinal astrocytisk hamartom
Intravitreal injeksjon av Sirolimus ved behandling av aggressiv retinal astrocytisk hamartoma
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Retinale astrocytiske hamartomer (RAH) er godartede svulster i gliaceller som oppstår fra astrocytter i nervefiberlaget i netthinnen. De er ofte assosiert med tuberøs sklerosekompleks (TSC) og, mer sjelden, nevrofibromatose type 1 (NF1). RAH kan være forårsaket av dysregulerte tumorsuppressorgener TSC1 eller TSC2, som spiller en rolle i cellesyklusregulering i retinale astrocytter via PDGF-signalveien. Nedregulering av TSC1 eller TSC2 kan resultere i hyperaktivering av mTOR. Sirolimus er en hemmer av mTOR, og hemmer derfor cellevekst og spredning av astrocytter. Systemiske mTOR-hemmere (sirolimus og everolimus) har vist en imponerende reduksjon i størrelsen på RAH i dyremodeller og mange humane case-serier.
Denne enkeltpasientstudien undersøker bruken av samtidig oral og intravitreal Sirolimus for å behandle en pasient med multiple retinale astrocytiske hamartomer (RAH) i begge øyne for å forbedre intraokulær respons og redusere behandlingsvarigheten. Pasienten har ingen andre kliniske trekk som tyder på nevrofibromatose, og en antatt diagnose tuberøs sklerose vurderes, med kun to hypopigmenterte hudlesjoner.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intravitreal Sirolimus
|
En intravitreal injeksjon av 20 µL medikament vil bli gitt gjennom øyets pars plana. Det injiserte øyet vil bli behandlet med aktuelle antibiotika og steroid øyedråper foreskrevet i 7 til 10 dager etter injeksjonen. Den første injeksjonen vil kun gis i det dårligste øyet til tross for at begge øyne viser tegn på eksudasjon. Injeksjon i det andre øyet vil vurderes kun to måneder etter at sikkerheten til denne første injeksjonen er bestemt. Sikkerhet og effekt av behandlingen vil bli bestemt ved gjentatte øyeundersøkelser i øyeklinikken én dag, én uke og én måned etter hver injeksjon. Intervallet mellom injeksjoner er grovt sett foreslått å være mellom 3 til 8 uker basert på legemiddelavsetningen i øyet. Totalt vil det gis 3-12 injeksjoner per øye, over 6-24 måneder.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Størrelse på retinale astrocytiske hamartomer sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
|
Målt ved oftalmisk avbildning
|
21 måneder
|
|
Mengde netthinneeksudat sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
|
Målt ved oftalmisk avbildning
|
21 måneder
|
|
Netthinneavløsning progresjon/regresjon sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
|
Målt ved oftalmisk avbildning
|
21 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Synsstyrke sammenlignet med baseline
Tidsramme: 21 måneder
|
Målt ved hjelp av logMAR virtuell aktivitetstest
|
21 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1000072947
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .