Sirolimus för retinalt astrocytiskt hamartom
Intravitreal injektion av Sirolimus vid behandling av aggressiv retinal astrocytisk hamartom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Retinala astrocytiska hamartom (RAH) är godartade tumörer i gliaceller som härrör från astrocyter i näthinnans nervfiberskikt. De är ofta förknippade med tuberös skleroskomplex (TSC) och, mer sällan, neurofibromatos typ 1 (NF1). RAH kan orsakas av dysreglerade tumörsuppressorgener TSC1 eller TSC2, som spelar en roll i cellcykelreglering i retinala astrocyter via PDGF-signaleringsvägen. Nedreglering av TSC1 eller TSC2 kan resultera i hyperaktivering av mTOR. Sirolimus är en hämmare av mTOR och hämmar därför celltillväxt och proliferation av astrocyter. Systemiska mTOR-hämmare (sirolimus och everolimus) har visat en imponerande minskning av storleken på RAH i djurmodeller och många mänskliga fallserier.
Denna enpatientstudie undersöker användningen av samtidig oral och intravitreal Sirolimus för att behandla en patient med multipla retinala astrocytiska hamartom (RAH) i båda ögonen för att förbättra det intraokulära svaret och minska behandlingstiden. Patienten har inga andra kliniska egenskaper som tyder på neurofibromatos och en förmodad diagnos av tuberös skleros övervägs, med endast två hypopigmenterade hudlesioner noterade.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Intravitreal Sirolimus
|
En intravitreal injektion av 20 µL läkemedel kommer att ges genom ögats pars plana. Det injicerade ögat kommer att behandlas med topikala antibiotika och steroid ögondroppar ordinerade i 7 till 10 dagar efter injektionen. Den första injektionen ges endast i det sämre ögat trots att båda ögonen visar tecken på utsöndring. Injektion i det andra ögat kommer att övervägas endast två månader efter att säkerheten för denna första injektion har fastställts. Behandlingens säkerhet och effekt kommer att fastställas genom upprepade ögonundersökningar på ögonkliniken en dag, en vecka och en månad efter varje injektion. Intervallet mellan injektioner föreslås grovt sett vara mellan 3 till 8 veckor baserat på läkemedelsavlagringen i ögat. Totalt kommer 3-12 injektioner att ges per öga, under 6-24 månader.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Storleken på retinala astrocytiska hamartom jämfört med baslinjen
Tidsram: 21 månader
|
Mäts med oftalmologisk avbildning
|
21 månader
|
|
Mängden näthinneexsudat jämfört med baslinjen
Tidsram: 21 månader
|
Mäts med oftalmologisk avbildning
|
21 månader
|
|
Progression/regression av näthinneavlossning jämfört med baslinjen
Tidsram: 21 månader
|
Mäts med oftalmologisk avbildning
|
21 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Synskärpa jämfört med baslinjen
Tidsram: 21 månader
|
Uppmätt med logMAR virtuell aktivitetstest
|
21 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1000072947
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .