西罗莫司治疗视网膜星形细胞错构瘤
玻璃体内注射西罗莫司治疗侵袭性视网膜星形细胞错构瘤
研究概览
详细说明
视网膜星形胶质细胞错构瘤 (RAH) 是由视网膜神经纤维层中的星形胶质细胞产生的神经胶质细胞良性肿瘤。 它们通常与结节性硬化症 (TSC) 相关，更罕见的是与 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 相关。 RAH 可能是由失调的肿瘤抑制基因 TSC1 或 TSC2 引起的，这些基因通过 PDGF 信号通路在视网膜星形胶质细胞的细胞周期调节中发挥作用。 TSC1 或 TSC2 的下调可导致 mTOR 过度激活。 西罗莫司是 mTOR 的抑制剂，因此可抑制星形胶质细胞的细胞生长和增殖。 全身性 mTOR 抑制剂（西罗莫司和依维莫司）在动物模型和许多人类病例系列中显示出显着的 RAH 大小减小。
这项单一患者研究正在研究使用同时口服和玻璃体内注射西罗莫司来治疗患有双眼多发性视网膜星形细胞错构瘤 (RAH) 的患者，以改善眼内反应并缩短治疗时间。 该患者没有其他提示神经纤维瘤病的临床特征，并且正在考虑结节性硬化症的推测诊断，仅发现两个色素减退性皮肤病变。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：玻璃体内西罗莫司
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通过眼睛平坦部注射 20 µL 药物的玻璃体内。 注射后的眼睛将使用局部抗生素和类固醇滴眼液治疗 7 至 10 天。 尽管双眼都有渗出迹象，但第一次注射只会注射到病情最严重的眼睛。 在确定第一次注射的安全性两个月后，才会考虑向另一只眼睛注射。 治疗的安全性和有效性将通过每次注射后一天、一周和一个月在眼科诊所重复进行眼部检查来确定。 根据眼内药物沉积情况，粗略建议注射间隔为 3 至 8 周。 每只眼睛将在 6-24 个月内总共注射 3-12 次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线相比的视网膜星形细胞错构瘤的大小
大体时间：21个月
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通过眼科成像测量
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21个月
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与基线相比的视网膜渗出物量
大体时间：21个月
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通过眼科成像测量
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21个月
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与基线相比，视网膜脱离进展/消退
大体时间：21个月
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通过眼科成像测量
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21个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线相比的视力
大体时间：21个月
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使用 logMAR 虚拟活动测试测量
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21个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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