Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusi verkkokalvon astrosyyttiseen hamartoomaan

perjantai 22. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Ashwin Mallipatna, The Hospital for Sick Children

Sirolimuusin lasiaisensisäinen injektio aggressiivisen verkkokalvon astrosyyttisen hamartooman hoidossa

Yksittäinen potilastutkimus, jossa käytettiin intravitreaalista sirolimuusia potilaan, jolla on useita verkkokalvon astrosyyttisiä hamartoomia (RAH) molemmissa silmissä, hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Verkkokalvon astrosyyttiset hamartoomit (RAH) ovat hyvänlaatuisia gliasolujen kasvaimia, jotka syntyvät verkkokalvon hermosyyttikerroksen astrosyyteistä. Ne liittyvät usein tuberkuloosiskleroosikompleksiin (TSC) ja harvemmin tyypin 1 neurofibromatoosiin (NF1). RAH voi johtua säätelemättömistä kasvainsuppressorigeeneistä TSC1 tai TSC2, joilla on rooli verkkokalvon astrosyyttien solusyklin säätelyssä PDGF-signalointireitin kautta. TSC1:n tai TSC2:n heikentyminen voi johtaa mTOR:n hyperaktivoitumiseen. Sirolimuusi on mTOR:n estäjä, joten se estää solujen kasvua ja astrosyyttien lisääntymistä. Systeemiset mTOR-estäjät (sirolimuusi ja everolimuusi) ovat osoittaneet vaikuttavaa RAH:n koon pienenemistä eläinmalleissa ja monissa ihmistapaussarjoissa.

Tämä yksittäinen potilastutkimus tutkii samanaikaisesti suun ja lasiaisensisäisen sirolimuusin käyttöä potilaan, jolla on useita verkkokalvon astrosyyttisiä hamartoomia (RAH) molemmissa silmissä, parantamaan silmänsisäistä vastetta ja lyhentämään hoidon kestoa. Potilaalla ei ole muita neurofibromatoosiin viittaavia kliinisiä piirteitä, ja oletettua tuberkuloosiskleroosin diagnoosia harkitaan, ja vain kaksi hypopigmentoitunutta ihovauriota havaitaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Yksittäinen tapaus, jossa on diagnosoitu useita verkkokalvon astrosyyttisiä hamartoomia (RAH) molemmissa silmissä ja välitön uhka näkökyvylle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Intravitreaalinen sirolimuusi
Lääke: Sirolimus

20 µl:n intravitreaalinen injektio lääkettä annetaan silmän pars planan kautta. Injektoitua silmää hoidetaan paikallisilla antibiootti- ja steroidisilla silmätipoilla, jotka määrätään 7–10 päivän ajan injektion jälkeen. Ensimmäinen injektio annetaan vain huonompaan silmään, vaikka molemmissa silmissä on eritteen merkkejä. Injektiota toiseen silmään harkitaan vasta kahden kuukauden kuluttua tämän ensimmäisen injektion turvallisuuden määrittämisestä.

Hoidon turvallisuus ja tehokkuus määritetään toistuvilla silmätutkimuksilla silmäklinikalla yhden päivän, viikon ja kuukauden kuluttua kunkin pistoksen jälkeen.

Injektioiden välisen aikavälin oletetaan olevan karkeasti 3–8 viikkoa silmässä olevan lääkekertymän perusteella. Silmää kohden annetaan yhteensä 3-12 injektiota 6-24 kuukauden aikana.

Muut nimet:
  • DE-109

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verkkokalvon astrosyyttisten hamartomien koko verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Mitattu oftalmisella kuvantamisella
21 kuukautta
Verkkokalvon eritteen määrä verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Mitattu oftalmisella kuvantamisella
21 kuukautta
Verkkokalvon irtautumisen eteneminen/regressio verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Mitattu oftalmisella kuvantamisella
21 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näöntarkkuus verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 21 kuukautta
Mitattu logMAR-virtuaaliaktiivisuustestillä
21 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000072947

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvon astrosyyttinen hamartoma

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Spain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa