망막 성상세포 과오종에 대한 Sirolimus
공격적인 망막성상세포과오종 치료에서 Sirolimus 유리체강내 주사
연구 개요
상세 설명
망막 성상세포 과오종(RAH)은 망막의 신경섬유층에 있는 성상세포에서 발생하는 신경교세포의 양성 종양입니다. 이들은 종종 결절성 경화증(TSC)과 관련이 있으며 드물게는 신경섬유종증 1형(NF1)과 관련이 있습니다. RAH는 PDGF 신호 전달 경로를 통해 망막 성상세포에서 세포 주기 조절에 역할을 하는 조절 이상 종양 억제 유전자 TSC1 또는 TSC2에 의해 유발될 수 있습니다. TSC1 또는 TSC2의 하향 조절은 mTOR의 과활성화를 초래할 수 있습니다. Sirolimus는 mTOR의 억제제이므로 성상 세포의 세포 성장과 증식을 억제합니다. 전신 mTOR 억제제(시롤리무스 및 에베롤리무스)는 동물 모델 및 많은 인간 사례 시리즈에서 RAH 크기의 인상적인 감소를 보여주었습니다.
이 단일 환자 연구는 안구 반응을 개선하고 치료 기간을 줄이기 위해 양쪽 눈의 다발성 망막 성상 세포 과오종(RAH) 환자를 치료하기 위해 동시 경구 및 유리체강내 Sirolimus의 사용을 조사하고 있습니다. 환자는 신경섬유종증을 암시하는 다른 임상적 특징이 없으며 결절성 경화증으로 추정되는 진단이 고려되고 있으며 단지 2개의 저색소침착 피부 병변이 언급되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 유리체강내 시롤리무스
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20μL의 약물을 유리체강내 주사하여 눈의 평면부를 통해 투여합니다. 주입된 눈은 주입 후 7~10일 동안 처방된 국소 항생제와 스테로이드 안약으로 치료됩니다. 첫 번째 주사는 양쪽 눈에 삼출 징후가 있음에도 불구하고 상태가 더 나쁜 눈에만 제공됩니다. 반대쪽 눈에 대한 주사는 첫 번째 주사의 안전성이 결정된 후 2개월 후에만 고려됩니다. 치료의 안전성과 유효성은 각 주사 후 1일, 1주, 1개월 동안 안과에서 반복적인 안과 검사를 통해 결정됩니다. 주사 간격은 눈에 존재하는 약물 침착을 기준으로 대략 3~8주 사이로 제안됩니다. 6~24개월에 걸쳐 눈당 총 3~12회 주사가 이루어집니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선과 비교한 망막 성상세포 과오종의 크기
기간: 21개월
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안과 영상으로 측정
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21개월
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기준선과 비교한 망막 삼출물의 양
기간: 21개월
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안과 영상으로 측정
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21개월
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기준선과 비교한 망막 박리 진행/퇴행
기간: 21개월
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안과 영상으로 측정
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21개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선과 비교한 시력
기간: 21개월
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LogMAR 가상 활동 테스트를 사용하여 측정됨
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21개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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