ゴーシェ病の幼児の標準的な患者ケアとして与えられるベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) の研究 (PEDS)
2024年3月28日 更新者：Takeda
乳児期および幼児期のゴーシェ病と、ベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）を使用した酵素補充療法（ERT）の経験：レトロスペクティブとプロスペクティブを組み合わせたコホート研究
この研究の主な目的は、ベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) がゴーシェ病の 5 歳までの参加者の成長と症状を改善するかどうかを調べることです。 血液検査で症状を確認します。
この研究は、参加者の医療記録で利用可能なデータと、各参加者の進行中の治療からのデータを収集することに関するものです。 この研究の参加者には、研究薬は提供されません。 治験依頼者は、参加者の治療方法には関与しませんが、診療所が治験中に起こったことをどのように記録するかについての指示を提供します。
参加者が研究を開始すると、最初の訪問から6か月ごとに研究クリニックを訪問します。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
11
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
含まれる新生児および小児科の参加者は、GD タイプ I および III の診断を受けており、現在、治療開始時から 36 か月以内 (<=) の総 ERT (VPRIV) で治療されています。
説明
包含基準:
- -参加者の介護者は、インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。
- -参加者は、治療開始時の年齢が4歳以下の男性または女性です。
- 参加者は、GD タイプ 1 またはタイプ 3 の現在の診断を受け、確認しました (生化学的および/または遺伝的)。
- -参加者は、GDの静脈内（IV）ベラグルセラーゼアルファ治療を受けています。
- 研究者の意見では、参加者の介護者はプロトコル要件を理解し、遵守することができます。
- 参加者の法的に認められた代表者は、書面によるインフォームド コンセント フォームと必要なプライバシー許可に署名し、日付を記入してから、研究手順を開始します。
除外基準:
- 参加者は、近親者、治験施設の従業員、またはこの治験の実施に関与している治験施設の従業員と依存関係にある（例：子供、兄弟）、または強制的に同意する可能性がある。
- 参加者は、その他の理由により不適格であると研究者によって判断されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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スタンダード オブ ケア (SoC)
ERT（VPRIV）を受けている新生児および小児科の参加者は、SOCに従って治療開始時から36か月間追跡されます。
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ERT（VPRIV）を受けている新生児および小児科の参加者は、SOCに従って評価されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビン (Hb) レベルのベースラインからの変化
時間枠：ERT開始から5歳まで
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デシリットルあたり 11.0 グラム (g/dL) までのヘモグロビン レベルの増加が評価されます。
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ERT開始から5歳まで
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血小板数増加のベースラインからの変化率
時間枠：ERT開始から5歳まで
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血小板数増加のベースラインからの変化率が評価されます。
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ERT開始から5歳まで
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肝容積のベースラインからの変化率
時間枠：ERT開始から5歳まで
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肝臓体積のベースラインからの変化率を評価します。
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ERT開始から5歳まで
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脾臓容積のベースラインからの変化率
時間枠：ERT開始から5歳まで
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脾臓容積のベースラインからの変化率を評価します。
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ERT開始から5歳まで
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成長の正常化を伴う参加者の割合
時間枠：ERT開始から5歳まで
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成長が正常化した参加者の割合が評価されます。
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ERT開始から5歳まで
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骨疾患が改善した参加者の割合
時間枠：ERT開始から5歳まで
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骨疾患が改善した参加者の割合が評価されます。
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ERT開始から5歳まで
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血小板減少症が改善した参加者の割合
時間枠：ERT開始から5歳まで
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血小板減少症が改善した参加者の割合が評価されます。
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ERT開始から5歳まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：ERT開始から5歳まで
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
SAE とは、次の結果となるすべてのイベントです。生命を脅かす;入院患者の入院を必要とする、または既存の入院の延長をもたらす;永続的または重大な障害/無能力;先天異常/先天性欠損症または医学的に重要な出来事。
AE には、SAE、重篤ではない AE が含まれます。
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ERT開始から5歳まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月8日
一次修了 (実際)
2023年4月17日
研究の完了 (実際)
2023年4月17日
試験登録日
最初に提出
2021年1月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月21日
最初の投稿 (実際)
2021年1月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月28日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MACS-2020-052801
- TAK-669-4019 (その他の識別子：Takeda)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。