Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Velaglucerase Alfa (VPRIV) givet som standardpatientbehandling hos små børn med Gauchers sygdom (PEDS)

28. marts 2024 opdateret af: Takeda

Gauchers sygdom under spædbarn og tidlig barndom og erfaring med enzymerstatningsterapi (ERT) ved brug af Velaglucerase Alfa (VPRIV): En kombineret retrospektiv og prospektiv kohorteundersøgelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære, om velaglucerase alfa (VPRIV) forbedrer vækst og symptomer hos deltagere op til 5 år med Gauchers sygdom. Symptomer vil blive kontrolleret med blodprøver.

Denne undersøgelse handler om at indsamle data, der er tilgængelig i deltagerens journal samt data fra hver enkelt deltagers igangværende behandling. Ingen undersøgelsesmedicin vil blive udleveret til deltagere i denne undersøgelse. Studiesponsoren vil ikke være involveret i, hvordan deltagerne behandles, men vil give instruktioner om, hvordan klinikkerne vil registrere, hvad der sker under undersøgelsen.

Når deltagerne starter studiet, vil de besøge studieklinikken hver 6. måned efter deres første besøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

11

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Neonatale og pædiatriske deltagere inkluderet har en diagnose af GD type I og III og behandles i øjeblikket med total ERT (VPRIV) i mindre end eller lig med (<=) 36 måneder fra tidspunktet for behandlingsstart.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerens pårørende er i stand til og villig til at give informeret samtykke.
  • Deltageren er en mand eller kvinde, der er yngre end eller lig med 4 år ved behandlingsstart.
  • Deltageren har modtaget og bekræftet en aktuel diagnose af GD type 1 eller type 3 (biokemisk og/eller genetisk).
  • Deltageren har modtaget intravenøs (IV) Velaglucerase alfa-behandling for GD.
  • Efter investigators mening er deltagerens omsorgsperson i stand til at forstå og overholde protokolkrav.
  • Deltagerens juridisk acceptable repræsentant underskriver og daterer en skriftlig, informeret samtykkeerklæring og enhver påkrævet privatlivsautorisation forud for påbegyndelsen af ​​undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er et umiddelbar familiemedlem, ansat på studiestedet eller er i et afhængigt forhold til en medarbejder på studiestedet, som er involveret i udførelsen af ​​denne undersøgelse (f.eks. barn, søskende) eller kan give samtykke under tvang.
  • Deltageren vurderes af investigator som værende ikke kvalificeret af nogen anden grund.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Standard of Care (SoC)
Neonatale og pædiatriske deltagere, der har været på ERT (VPRIV), vil blive fulgt op i 36 måneder fra tidspunktet for behandlingsstart i henhold til SOC.
Andet: Standard for pleje
Neonatale og pædiatriske deltagere, der har været på ERT (VPRIV), vil blive vurderet i henhold til SOC.
Andre navne:
  • SOC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobin (Hb) niveau
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Forøgelse af hæmoglobinniveauer op til 11,0 gram pr. deciliter (g/dL) vil blive vurderet.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procent ændring fra baseline i stigning i blodpladetal
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentvis ændring fra baseline for stigning i blodpladetal vil blive vurderet.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procent ændring fra baseline i levervolumen
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentvis ændring fra baseline i levervolumen vil blive vurderet.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procent ændring fra baseline for miltvolumen
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procent ændring fra baseline for miltvolumen vil blive vurderet.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentdel af deltagere med vækstnormalisering
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentdel af deltagere med vækstnormalisering vil blive vurderet.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentdel af deltagere med forbedring i knoglesygdom
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentdel af deltagere med forbedring af knoglesygdomme vil blive vurderet.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentdel af deltagere med forbedring i trombocytopeni
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
Procentdel af deltagere med forbedring af trombocytopeni vil blive vurderet.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har givet et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE er enhver begivenhed, der resulterer i: død; livstruende; kræver indlæggelse på hospital eller resulterer i forlængelse af eksisterende indlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medicinsk vigtig begivenhed. AE'er omfatter SAE'er, ikke-alvorlige AE'er.
Fra start af ERT-initiering op til 5 års alderen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

22. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Anden identifikator: Takeda)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Standard for pleje

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner