Un estudio de velaglucerasa alfa (VPRIV) administrado como atención estándar de pacientes en niños pequeños con enfermedad de Gaucher (PEDS)
28 de marzo de 2024 actualizado por: Takeda
Enfermedad de Gaucher durante la infancia y la primera infancia y experiencia con la terapia de reemplazo enzimático (ERT) con velaglucerasa alfa (VPRIV): un estudio de cohorte retrospectivo y prospectivo combinado
El objetivo principal de este estudio es saber si la velaglucerasa alfa (VPRIV) mejora el crecimiento y los síntomas en participantes de hasta 5 años con enfermedad de Gaucher. Los síntomas se comprobarán con análisis de sangre.
Este estudio consiste en recopilar datos disponibles en el registro médico del participante, así como datos del tratamiento en curso de cada participante. No se proporcionarán medicamentos del estudio a los participantes en este estudio. El patrocinador del estudio no participará en cómo se trata a los participantes, pero proporcionará instrucciones sobre cómo las clínicas registrarán lo que sucede durante el estudio.
Cuando los participantes comiencen el estudio, visitarán la clínica del estudio cada 6 meses después de su primera visita.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
11
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes neonatales y pediátricos incluidos tienen un diagnóstico de EG tipo I y III y actualmente están siendo tratados con ERT total (VPRIV) por menos o igual a (<=) 36 meses desde el momento del inicio del tratamiento.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El cuidador del participante puede y está dispuesto a dar su consentimiento informado.
- El participante es hombre o mujer menor o igual a 4 años de edad al inicio del tratamiento.
- El participante ha recibido y confirmado un diagnóstico actual de GD tipo 1 o tipo 3 (bioquímica y/o genética).
- El participante ha estado recibiendo tratamiento intravenoso (IV) con velaglucerasa alfa para la EG.
- En opinión del investigador, el cuidador del participante es capaz de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
- El representante legalmente aceptable del participante firma y fecha un formulario de consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida antes del inicio de cualquier procedimiento del estudio.
Criterio de exclusión:
- El participante es un miembro de la familia inmediata, un empleado del sitio de estudio o tiene una relación dependiente con un empleado del sitio de estudio que está involucrado en la realización de este estudio (por ejemplo, un niño, un hermano) o puede dar su consentimiento bajo coacción.
- El participante es juzgado por el investigador como no elegible por cualquier otra razón.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Estándar de atención (SoC)
Los participantes neonatales y pediátricos que hayan estado en ERT (VPRIV) serán seguidos durante 36 meses desde el momento del inicio del tratamiento según el SOC.
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Los participantes neonatales y pediátricos que han estado en ERT (VPRIV) serán evaluados según el SOC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el nivel de hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Se evaluará el aumento de los niveles de hemoglobina hasta 11,0 gramos por decilitro (g/dL).
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Cambio porcentual desde el inicio en el aumento del recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Se evaluará el cambio porcentual desde el inicio para el aumento del recuento de plaquetas.
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Cambio porcentual desde el inicio en el volumen hepático
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Se evaluará el cambio porcentual desde el inicio en el volumen hepático.
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Cambio porcentual desde el inicio para el volumen del bazo
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Se evaluará el cambio porcentual desde el valor inicial para el volumen del bazo.
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Porcentaje de participantes con normalización del crecimiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Se evaluará el porcentaje de participantes con normalización del crecimiento.
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Porcentaje de participantes con mejoría en la enfermedad ósea
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Se evaluará el porcentaje de participantes con mejoría en la enfermedad ósea.
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Porcentaje de participantes con mejoría en la trombocitopenia
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Se evaluará el porcentaje de participantes con mejoría en la trombocitopenia.
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administra un medicamento y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Un SAE es cualquier evento que resulte en: muerte; potencialmente mortal; requiere hospitalización como paciente internado o resulta en la prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médicamente importante.
Los EA incluyen SAE, EA no graves.
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Desde el inicio del inicio del ERT hasta los 5 años de edad
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de enero de 2021
Finalización primaria (Actual)
17 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
17 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- MACS-2020-052801
- TAK-669-4019 (Otro identificador: Takeda)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .