Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Velaglucerase Alfa (VPRIV) gegeven als standaard patiëntenzorg bij jonge kinderen met de ziekte van Gaucher (PEDS)

28 maart 2024 bijgewerkt door: Takeda

De ziekte van Gaucher tijdens de zuigelingentijd en vroege kinderjaren en ervaring met enzymsubstitutietherapie (ERT) met behulp van Velaglucerase Alfa (VPRIV): een gecombineerde retrospectieve en prospectieve cohortstudie

Het hoofddoel van deze studie is om erachter te komen of velaglucerase alfa (VPRIV) de groei en symptomen verbetert bij deelnemers tot 5 jaar met de ziekte van Gaucher. Symptomen worden gecontroleerd met bloedonderzoek.

Deze studie gaat over het verzamelen van gegevens die beschikbaar zijn in het medisch dossier van de deelnemer, evenals gegevens van de lopende behandeling van elke deelnemer. Er zullen geen onderzoeksgeneesmiddelen worden verstrekt aan deelnemers aan deze studie. De onderzoekssponsor is niet betrokken bij de manier waarop deelnemers worden behandeld, maar zal instructies geven over hoe de klinieken zullen vastleggen wat er tijdens het onderzoek gebeurt.

Wanneer de deelnemers aan de studie beginnen, bezoeken ze na hun eerste bezoek elke 6 maanden de studiekliniek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

11

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Neonatale en pediatrische deelnemers hebben een diagnose van GD type I en III en worden momenteel behandeld met totale ERT (VPRIV) gedurende minder dan of gelijk aan (<=) 36 maanden vanaf het moment van aanvang van de behandeling.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De verzorger van de deelnemer kan en wil geïnformeerde toestemming geven.
  • De deelnemer is een man of vrouw jonger dan of gelijk aan 4 jaar bij aanvang van de behandeling.
  • De deelnemer heeft een actuele diagnose GD type 1 of type 3 (biochemisch en/of genetisch) ontvangen en bevestigd.
  • De deelnemer heeft een intraveneuze (IV) behandeling met Velaglucerase alfa ondergaan voor GD.
  • Naar de mening van de onderzoeker is de zorgverlener van de deelnemer in staat om protocolvereisten te begrijpen en na te leven.
  • De wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de deelnemer ondertekent en dateert een schriftelijk, geïnformeerd toestemmingsformulier en eventuele vereiste privacyautorisatie voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer is een direct familielid, een medewerker van de onderzoekslocatie, of heeft een afhankelijke relatie met een medewerker van de onderzoekslocatie die betrokken is bij de uitvoering van dit onderzoek (bijv. kind, broer of zus) of kan onder dwang toestemming geven.
  • De deelnemer wordt door de onderzoeker beoordeeld als niet-geschikt om een ​​andere reden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Zorgstandaard (SoC)
Neonatale en pediatrische deelnemers die op ERT (VPRIV) zijn geweest, zullen worden gevolgd gedurende 36 maanden vanaf het moment van aanvang van de behandeling volgens de SOC.
Ander: Zorgstandaard
Neonatale en pediatrische deelnemers die op ERT (VPRIV) zijn geweest, zullen worden beoordeeld volgens de SOC.
Andere namen:
  • SOC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in hemoglobine (Hb) niveau
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Verhoog hemoglobinewaarden tot 11,0 gram per deciliter (g/dL) zal worden beoordeeld.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in toename van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage verandering ten opzichte van baseline voor toename van het aantal bloedplaatjes zal worden beoordeeld.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage verandering van baseline in levervolume
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage verandering ten opzichte van baseline in levervolume zal worden beoordeeld.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage verandering ten opzichte van baseline voor miltvolume
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor miltvolume zal worden beoordeeld.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage deelnemers met groeinormalisatie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage deelnemers met groeinormalisatie zal worden beoordeeld.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage deelnemers met verbetering van botziekte
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage deelnemers met verbetering van botziekte zal worden beoordeeld.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage deelnemers met verbetering van trombocytopenie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Percentage deelnemers met verbetering van trombocytopenie zal worden beoordeeld.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar
Een ongewenst voorval (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een geneesmiddel toegediend krijgt en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een SAE is elke gebeurtenis die resulteert in: overlijden; levensbedreigend; ziekenhuisopname vereist of leidt tot verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een medisch belangrijke gebeurtenis. AE's omvatten SAE's, niet-ernstige AE's.
Vanaf het begin van de ERT-initiatie tot de leeftijd van 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Andere identificatie: Takeda)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Klinische onderzoeken op Zorgstandaard

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ethiopia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren