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Um estudo de Velaglucerase Alfa (VPRIV) administrado como tratamento padrão para pacientes em crianças pequenas com doença de Gaucher (PEDS)

28 de março de 2024 atualizado por: Takeda

Doença de Gaucher durante a infância e primeira infância e experiência com terapia de reposição enzimática (TRE) usando Velaglucerase Alfa (VPRIV): um estudo de coorte retrospectivo e prospectivo combinado

O principal objetivo deste estudo é saber se a velaglucerase alfa (VPRIV) melhora o crescimento e os sintomas em participantes de até 5 anos de idade com doença de Gaucher. Os sintomas serão verificados com exames de sangue.

Este estudo é sobre a coleta de dados disponíveis no prontuário do participante, bem como dados do tratamento em andamento de cada participante. Nenhum medicamento do estudo será fornecido aos participantes deste estudo. O patrocinador do estudo não estará envolvido em como os participantes são tratados, mas fornecerá instruções sobre como as clínicas registrarão o que acontece durante o estudo.

Quando os participantes iniciarem o estudo, eles visitarão a clínica do estudo a cada 6 meses após a primeira visita.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

11

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes neonatais e pediátricos incluídos têm diagnóstico de DG tipo I e III e estão sendo tratados com TRE total (VPRIV) por menos ou igual a (<=) 36 meses a partir do início do tratamento.

Descrição

Critério de inclusão:

  • O cuidador do participante é capaz e está disposto a fornecer consentimento informado.
  • O participante é do sexo masculino ou feminino com menos de 4 anos de idade no início do tratamento.
  • O participante recebeu e confirmou um diagnóstico atual de DG tipo 1 ou tipo 3 (bioquimicamente e/ou geneticamente).
  • O participante tem recebido tratamento intravenoso (IV) com Velaglucerase alfa para DG.
  • Na opinião do investigador, o cuidador do participante é capaz de entender e cumprir os requisitos do protocolo.
  • O representante legalmente aceitável do participante assina e data um formulário de consentimento informado por escrito e qualquer autorização de privacidade necessária antes do início de qualquer procedimento do estudo.

Critério de exclusão:

  • O participante é um membro imediato da família, funcionário do centro de estudo ou está em um relacionamento de dependência com um funcionário do centro de estudo que está envolvido na condução deste estudo (por exemplo, filho, irmão) ou pode consentir sob coação.
  • O participante é julgado pelo investigador como inelegível por qualquer outro motivo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Padrão de atendimento (SoC)
Os participantes neonatais e pediátricos que estiveram em TRE (VPRIV) serão acompanhados por 36 meses a partir do início do tratamento de acordo com o SOC.
Outro: Padrão de atendimento
Os participantes neonatais e pediátricos que estiveram em ERT (VPRIV) serão avaliados de acordo com o SOC.
Outros nomes:
  • SOC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no nível de hemoglobina (Hb)
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
O aumento dos níveis de hemoglobina até 11,0 gramas por decilitro (g/dL) será avaliado.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Alteração percentual da linha de base no aumento da contagem de plaquetas
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
A variação percentual da linha de base para o aumento da contagem de plaquetas será avaliada.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Alteração percentual da linha de base no volume do fígado
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
A variação percentual da linha de base no volume do fígado será avaliada.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Alteração percentual da linha de base para o volume do baço
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
A variação percentual da linha de base para o volume do baço será avaliada.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Porcentagem de participantes com normalização do crescimento
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Será avaliada a porcentagem de participantes com normalização do crescimento.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Porcentagem de participantes com melhora na doença óssea
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
A porcentagem de participantes com melhora na doença óssea será avaliada.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Porcentagem de participantes com melhora na trombocitopenia
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Será avaliada a porcentagem de participantes com melhora da trombocitopenia.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início da TRE até os 5 anos de idade
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um medicamento e que não necessariamente tenha uma relação causal com esse tratamento. Um SAE é qualquer evento que resulta em: morte; risco de vida; requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento da internação existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; uma anomalia congênita/defeito congênito ou um evento clinicamente importante. Os EAs incluem SAEs, EAs não graves.
Desde o início da TRE até os 5 anos de idade

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

17 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

17 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Outro identificador: Takeda)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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