Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące stosowania welaglucerazy alfa (VPRIV) jako standardowej opieki nad małymi dziećmi z chorobą Gauchera (PEDS)

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Choroba Gauchera w okresie niemowlęcym i we wczesnym dzieciństwie oraz doświadczenia z enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) z użyciem welaglucerazy alfa (VPRIV): połączone retrospektywne i prospektywne badanie kohortowe

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy welagluceraza alfa (VPRIV) poprawia wzrost i objawy u uczestników w wieku do 5 lat z chorobą Gauchera. Objawy zostaną sprawdzone za pomocą badań krwi.

To badanie polega na zebraniu danych dostępnych w dokumentacji medycznej uczestnika, a także danych z trwającego leczenia każdego uczestnika. Uczestnikom tego badania nie zostaną dostarczone żadne badane leki. Sponsor badania nie będzie zaangażowany w sposób traktowania uczestników, ale zapewni instrukcje, w jaki sposób kliniki będą rejestrować to, co dzieje się podczas badania.

Kiedy uczestnicy rozpoczną badanie, będą odwiedzać badaną klinikę co 6 miesięcy po pierwszej wizycie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uwzględnieni noworodki i dzieci z rozpoznaniem GD typu I i III są obecnie leczeni całkowitą ERT (VPRIV) przez mniej niż lub równo (<=) 36 miesięcy od momentu rozpoczęcia leczenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Opiekun uczestnika jest w stanie i chce wyrazić świadomą zgodę.
  • Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta w wieku nie większym niż 4 lata w chwili rozpoczęcia leczenia.
  • Uczestnik otrzymał i potwierdził aktualną diagnozę GD typu 1 lub typu 3 (biochemicznie i/lub genetycznie).
  • Uczestnik otrzymywał dożylne (IV) leczenie welaglucerazą alfa z powodu GD.
  • W opinii badacza opiekun uczestnika jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu.
  • Prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika podpisuje i opatruje datą pisemny formularz świadomej zgody oraz wszelkie wymagane upoważnienia do zachowania prywatności przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest członkiem najbliższej rodziny, pracownikiem ośrodka badawczego lub pozostaje w stosunku zależności z pracownikiem ośrodka badawczego, który jest zaangażowany w prowadzenie tego badania (np. dziecko, rodzeństwo) lub może wyrazić zgodę pod przymusem.
  • Badacz uzna uczestnika za niekwalifikującego się z jakiegokolwiek innego powodu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Standard opieki (SoC)
Uczestnicy noworodków i dzieci, którzy byli na ERT (VPRIV), będą obserwowani przez 36 miesięcy od momentu rozpoczęcia leczenia zgodnie z SOC.
Inny: Standard opieki
Uczestnicy noworodków i dzieci, którzy byli na ERT (VPRIV), będą oceniani zgodnie z SOC.
Inne nazwy:
  • SOC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu hemoglobiny (Hb) w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Zostanie oceniony wzrost poziomu hemoglobiny do 11,0 gramów na decylitr (g/dl).
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Procentowa zmiana od wartości początkowej wzrostu liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Oceniona zostanie zmiana procentowa wzrostu liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej.
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Procentowa zmiana objętości wątroby w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Oceniona zostanie procentowa zmiana objętości wątroby względem wartości wyjściowych.
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Procentowa zmiana od linii bazowej dla objętości śledziony
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Oceniona zostanie procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do linii podstawowej.
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Odsetek uczestników z normalizacją wzrostu
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Oceniony zostanie odsetek uczestników z normalizacją wzrostu.
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Odsetek uczestników z poprawą w chorobie kości
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Oceniony zostanie odsetek uczestników z poprawą stanu kości.
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Odsetek uczestników z poprawą małopłytkowości
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Oceniony zostanie odsetek uczestników z poprawą małopłytkowości.
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt leczniczy, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE to każde zdarzenie, którego skutkiem jest: śmierć; zagrażający życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub powoduje przedłużenie dotychczasowej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona lub zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. AE obejmują SAE, inne niż poważne AE.
Od początku inicjacji ERT do 5 roku życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Inny identyfikator: Takeda)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Standard opieki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj