Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Velaglucerázy Alfa (VPRIV) podávané jako standardní péče o pacienty u malých dětí s Gaucherovou chorobou (PEDS)

28. března 2024 aktualizováno: Takeda

Gaucherova nemoc v kojeneckém a raném dětství a zkušenosti s enzymatickou substituční terapií (ERT) s použitím velaglucerázy Alfa (VPRIV): Kombinovaná retrospektivní a prospektivní kohortová studie

Hlavním cílem této studie je zjistit, zda velagluceráza alfa (VPRIV) zlepšuje růst a symptomy u účastníků do 5 let věku s Gaucherovou chorobou. Příznaky budou kontrolovány krevními testy.

Tato studie je o sběru dat dostupných v pacientově lékařském záznamu a také dat z probíhající léčby každého účastníka. Účastníkům této studie nebudou poskytnuty žádné studijní léky. Zadavatel studie se nebude podílet na tom, jak je s účastníky zacházeno, ale poskytne pokyny, jak budou kliniky zaznamenávat, co se děje během studie.

Když účastníci zahájí studii, navštíví studijní kliniku každých 6 měsíců po své první návštěvě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

11

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Zahrnutí novorozenečtí a dětští účastníci mají diagnózu GD typu I a III a jsou v současné době léčeni celkovou ERT (VPRIV) po dobu kratší nebo rovnou (<=) 36 měsíců od zahájení léčby.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pečovatel účastníka je schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas.
  • Účastníkem je muž nebo žena mladší nebo rovný 4 letům při zahájení léčby.
  • Účastník obdržel a potvrdil aktuální diagnózu GD typu 1 nebo typu 3 (biochemicky a/nebo geneticky).
  • Účastník dostával intravenózní (IV) léčbu velaglucerázou alfa na GD.
  • Podle názoru zkoušejícího je pečovatel účastníka schopen porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je.
  • Právně přijatelný zástupce účastníka před zahájením jakýchkoli studijních postupů podepíše a datuje písemný, informovaný souhlas a jakékoli požadované oprávnění k ochraně soukromí.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník je nejbližším rodinným příslušníkem, zaměstnancem studijního místa nebo je v závislém vztahu se zaměstnancem studijního místa, který se podílí na provádění této studie (např. dítě, sourozenec) nebo může souhlasit pod nátlakem.
  • Účastník je vyšetřovatelem posouzen jako nezpůsobilý z jakéhokoli jiného důvodu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Standard of Care (SoC)
Novorozenci a dětští účastníci, kteří byli na ERT (VPRIV), budou sledováni po dobu 36 měsíců od zahájení léčby podle SOC.
Jiný: Standartní péče
Novorozenci a dětští účastníci, kteří byli na ERT (VPRIV), budou hodnoceni podle SOC.
Ostatní jména:
  • SOC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny hemoglobinu (Hb) od výchozí hodnoty
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Bude hodnoceno zvýšení hladiny hemoglobinu až na 11,0 gramů na decilitr (g/dl).
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Procentuální změna zvýšení počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Bude hodnocena procentuální změna od výchozí hodnoty pro zvýšení počtu krevních destiček.
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Procentuální změna objemu jater oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Bude hodnocena procentuální změna objemu jater oproti výchozí hodnotě.
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Procentuální změna objemu sleziny od základní linie
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Bude hodnocena procentuální změna objemu sleziny od výchozí hodnoty.
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Procento účastníků s normalizací růstu
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Bude hodnoceno procento účastníků s normalizací růstu.
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Procento účastníků se zlepšením onemocnění kostí
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Bude hodnoceno procento účastníků se zlepšením onemocnění kostí.
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Procento účastníků se zlepšením trombocytopenie
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Bude hodnoceno procento účastníků se zlepšením trombocytopenie.
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od začátku zahájení ERT do 5 let věku
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podáván léčivý přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. SAE je jakákoli událost, která má za následek: smrt; život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo má za následek prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada nebo lékařsky závažná událost. AE zahrnují SAE, nezávažné AE.
Od začátku zahájení ERT do 5 let věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

17. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Jiný identifikátor: Takeda)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Standartní péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit