Une étude sur la vélaglucérase alpha (VPRIV) administrée comme soins standard aux jeunes enfants atteints de la maladie de Gaucher (PEDS)
28 mars 2024 mis à jour par: Takeda
Maladie de Gaucher pendant la petite enfance et la petite enfance et expérience de la thérapie de remplacement enzymatique (ERT) utilisant la vélaglucérase alpha (VPRIV) : une étude de cohorte rétrospective et prospective combinée
L'objectif principal de cette étude est de savoir si la vélaglucérase alfa (VPRIV) améliore la croissance et les symptômes chez les participants jusqu'à 5 ans atteints de la maladie de Gaucher. Les symptômes seront vérifiés par des tests sanguins.
Cette étude consiste à collecter les données disponibles dans le dossier médical du participant ainsi que les données du traitement en cours de chaque participant. Aucun médicament à l'étude ne sera fourni aux participants à cette étude. Le sponsor de l'étude ne sera pas impliqué dans la manière dont les participants sont traités mais fournira des instructions sur la manière dont les cliniques enregistreront ce qui se passe pendant l'étude.
Lorsque les participants commenceront l'étude, ils visiteront la clinique d'étude tous les 6 mois après leur première visite.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
11
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Virginia
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Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants néonataux et pédiatriques inclus ont un diagnostic de MG de type I et III et sont actuellement traités par ERT totale (VPRIV) pendant une durée inférieure ou égale à (<=) 36 mois à compter du début du traitement.
La description
Critère d'intégration:
- Le soignant du participant est capable et disposé à fournir un consentement éclairé.
- Le participant est un homme ou une femme âgé de moins ou égal à 4 ans au début du traitement.
- Le participant a reçu et confirmé un diagnostic actuel de MG de type 1 ou de type 3 (biochimiquement et/ou génétiquement).
- Le participant a reçu un traitement par voie intraveineuse (IV) de vélaglucérase alfa pour la MG.
- De l'avis de l'investigateur, le soignant du participant est capable de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole.
- Le représentant légalement acceptable du participant signe et date un formulaire de consentement écrit et éclairé et toute autorisation de confidentialité requise avant le début de toute procédure d'étude.
Critère d'exclusion:
- Le participant est un membre de la famille immédiate, un employé du site d'étude ou est dans une relation de dépendance avec un employé du site d'étude qui est impliqué dans la conduite de cette étude (par exemple, un enfant, un frère ou une sœur) ou peut consentir sous la contrainte.
- Le participant est jugé par l'investigateur comme étant inéligible pour toute autre raison.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Norme de soins (SoC)
Les participants néonatals et pédiatriques qui ont été sous ERT (VPRIV) seront suivis pendant 36 mois à compter du début du traitement, conformément à la SOC.
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Les participants néonatals et pédiatriques qui ont été sous ERT (VPRIV) seront évalués conformément à la SOC.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement du niveau d'hémoglobine (Hb) par rapport à la ligne de base
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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L'augmentation des taux d'hémoglobine jusqu'à 11,0 grammes par décilitre (g/dL) sera évaluée.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans l'augmentation du nombre de plaquettes
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base pour l'augmentation du nombre de plaquettes sera évalué.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le volume du foie
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Le pourcentage de changement par rapport au niveau de référence du volume du foie sera évalué.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base pour le volume de la rate
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base pour le volume de la rate sera évalué.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Pourcentage de participants avec normalisation de la croissance
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Le pourcentage de participants présentant une normalisation de la croissance sera évalué.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Pourcentage de participants présentant une amélioration de la maladie osseuse
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Le pourcentage de participants présentant une amélioration de la maladie osseuse sera évalué.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Pourcentage de participants présentant une amélioration de la thrombocytopénie
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Le pourcentage de participants présentant une amélioration de la thrombocytopénie sera évalué.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Un événement indésirable (EI) est tout événement médical fâcheux chez un participant à qui un médicament a été administré et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement.
Un EIG est tout événement qui entraîne : la mort ; mettant la vie en danger; nécessite une hospitalisation ou entraîne la prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; une anomalie congénitale/malformation congénitale ou un événement médicalement important.
Les EI incluent les EIG, les EI non graves.
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Du début de l'initiation à l'ERT jusqu'à l'âge de 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 janvier 2021
Achèvement primaire (Réel)
17 avril 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
17 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 janvier 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 janvier 2021
Première publication (Réel)
22 janvier 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Sphingolipidoses
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Lipidoses
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladie de Gaucher
Autres numéros d'identification d'étude
- MACS-2020-052801
- TAK-669-4019 (Autre identifiant: Takeda)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .