Tutkimus velagluseraasi alfasta (VPRIV), joka annetaan tavanomaisena potilashoitona Gaucherin tautia sairastaville pienille lapsille (PEDS)
torstai 28. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Takeda
Gaucherin tauti vauva- ja varhaislapsuudessa ja kokemus entsyymikorvaushoidosta (ERT) käyttämällä velagluseraasi alfaa (VPRIV): yhdistetty retrospektiivinen ja tuleva kohorttitutkimus
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, parantaako velagluseraasi alfa (VPRIV) Gaucherin tautia sairastavien enintään 5-vuotiaiden osallistujien kasvua ja oireita. Oireet tarkistetaan verikokeilla.
Tässä tutkimuksessa kerätään tietoja, jotka ovat saatavilla osallistujan sairauskertomuksessa sekä kunkin osallistujan meneillään olevasta hoidosta. Tähän tutkimukseen osallistuville ei anneta tutkimuslääkkeitä. Tutkimuksen rahoittaja ei ole mukana osallistujien kohtelussa, mutta antaa ohjeita siitä, kuinka klinikat tallentavat tutkimuksen aikana tapahtuvat asiat.
Kun osallistujat aloittavat tutkimuksen, he käyvät tutkimusklinikalla 6 kuukauden välein ensimmäisen käynnin jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Vastasyntyneillä ja lapsipotilailla on diagnoosi tyypin I ja III GD, ja heitä hoidetaan tällä hetkellä kokonais-ERT:llä (VPRIV) enintään (<=) 36 kuukauden ajan hoidon aloittamisesta.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan omaishoitaja pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen.
- Osallistuja on mies tai nainen, joka on alle 4-vuotias hoidon alkaessa.
- Osallistuja on saanut ja vahvistanut nykyisen GD-tyypin 1 tai tyypin 3 diagnoosin (biokemiallisesti ja/tai geneettisesti).
- Osallistuja on saanut laskimonsisäistä (IV) velagluseraasi alfa -hoitoa GD:n vuoksi.
- Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujan omaishoitaja kykenee ymmärtämään ja noudattamaan protokollan vaatimuksia.
- Osallistujan laillisesti hyväksyttävä edustaja allekirjoittaa ja päivämäärät kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuslomakkeen ja tarvittavan yksityisyyden suojaa koskevan valtuutuksen ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja on lähisukulainen, tutkimuspaikan työntekijä tai riippuvaisessa suhteessa tutkimuspaikan työntekijään, joka on mukana tämän tutkimuksen tekemisessä (esim. lapsi, sisarus) tai hän voi suostua siihen.
- Tutkija arvioi osallistujan kelpaamattomaksi jostain muusta syystä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hoitostandardi (SoC)
Vastasyntyneitä ja lapsipotilaita, jotka ovat olleet ERT:ssä (VPRIV), seurataan SOC:n mukaisesti 36 kuukauden ajan hoidon aloittamisesta.
|
Vastasyntyneet ja lapsipotilaat, jotka ovat olleet ERT:ssä (VPRIV), arvioidaan SOC:n mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin (Hb) tason muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Hemoglobiinitason nostaminen 11,0 grammaan desilitraa kohden (g/dl) arvioidaan.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta verihiutaleiden määrän kasvussa
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Verihiutaleiden määrän nousun prosentuaalinen muutos lähtötasosta arvioidaan.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
|
Maksan tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Maksan tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta arvioidaan.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
|
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos perustasosta
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos perustasosta arvioidaan.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden kasvu normalisoitui
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Kasvun normalisoituneiden osallistujien prosenttiosuus arvioidaan.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden luutauti on parantunut
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden luusairaus on parantunut, arvioidaan.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden trombosytopenia on parantunut
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden trombosytopenia on parantunut, arvioidaan.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
SAE on mikä tahansa tapahtuma, joka johtaa: kuolemaan; hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai johtaa olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
AE:t sisältävät SAE:t, ei-vakavat haittavaikutukset.
|
ERT-hoidon aloittamisesta 5 vuoden ikään asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. tammikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- MACS-2020-052801
- TAK-669-4019 (Muu tunniste: Takeda)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .