En studie av Velaglucerase Alfa (VPRIV) gitt som standard pasientbehandling hos små barn med Gauchers sykdom (PEDS)
28. mars 2024 oppdatert av: Takeda
Gauchers sykdom under spedbarn og tidlig barndom og erfaring med enzymerstatningsterapi (ERT) ved bruk av Velaglucerase Alfa (VPRIV): En kombinert retrospektiv og prospektiv kohortstudie
Hovedmålet med denne studien er å finne ut om velaglucerase alfa (VPRIV) forbedrer vekst og symptomer hos deltakere opp til 5 år med Gauchers sykdom. Symptomene vil bli sjekket med blodprøver.
Denne studien handler om å samle inn data tilgjengelig i deltakerens journal samt data fra hver enkelt deltakers pågående behandling. Ingen studiemedisiner vil bli gitt til deltakere i denne studien. Studiesponsoren vil ikke være involvert i hvordan deltakerne blir behandlet, men vil gi instruksjoner om hvordan klinikkene vil registrere hva som skjer under studien.
Når deltakerne starter studien, vil de besøke studieklinikken hver 6. måned etter første besøk.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
11
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Neonatale og pediatriske deltakere inkludert har diagnosen GD type I og III og behandles for tiden med total ERT (VPRIV) i mindre enn eller lik (<=) 36 måneder fra tidspunktet for behandlingsstart.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakerens omsorgsperson er i stand til og villig til å gi informert samtykke.
- Deltakeren er mann eller kvinne yngre enn eller lik 4 år ved behandlingsstart.
- Deltakeren har mottatt og bekreftet en aktuell diagnose av GD type 1 eller type 3 (biokjemisk og/eller genetisk).
- Deltakeren har fått intravenøs (IV) Velaglucerase alfa-behandling for GD.
- Etter utrederens oppfatning er deltakerens omsorgsperson i stand til å forstå og overholde protokollkrav.
- Deltakerens juridisk akseptable representant signerer og daterer et skriftlig, informert samtykkeskjema og eventuell nødvendig personvernautorisasjon før igangsetting av studieprosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er et nært familiemedlem, ansatt på studiestedet, eller er i et avhengighetsforhold til en ansatt på studiestedet som er involvert i gjennomføringen av denne studien (f.eks. barn, søsken) eller kan samtykke under tvang.
- Deltakeren bedømmes av etterforskeren som ikke kvalifisert av noen annen grunn.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Standard of Care (SoC)
Neonatale og pediatriske deltakere som har vært på ERT (VPRIV) vil bli fulgt opp i 36 måneder fra tidspunktet for behandlingsstart i henhold til SOC.
|
Neonatale og pediatriske deltakere som har vært på ERT (VPRIV) vil bli vurdert i henhold til SOC.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i hemoglobin (Hb) nivå
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Øke hemoglobinnivåer opp til 11,0 gram per desiliter (g/dL) vil bli vurdert.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
|
Prosentvis endring fra baseline i blodplateøkning
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Prosentvis endring fra baseline for økning i antall blodplater vil bli vurdert.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
|
Prosentvis endring fra baseline i levervolum
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Prosentvis endring fra baseline i levervolum vil bli vurdert.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
|
Prosentvis endring fra baseline for miltvolum
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Prosentvis endring fra baseline for miltvolum vil bli vurdert.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
|
Prosentandel av deltakere med vekstnormalisering
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Andel deltakere med vekstnormalisering vil bli vurdert.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
|
Prosentandel av deltakere med forbedring i beinsykdom
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Andel deltakere med bedring i beinsykdom vil bli vurdert.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
|
Prosentandel av deltakere med bedring i trombocytopeni
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Andel deltakere med bedring i trombocytopeni vil bli vurdert.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har gitt et legemiddel og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En SAE er enhver hendelse som resulterer i: død; livstruende; krever innleggelse på sykehus eller resulterer i forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medisinsk viktig hendelse.
AE-er inkluderer SAE-er, ikke-alvorlige AE-er.
|
Fra start av ERT-initiering opp til 5 års alder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. januar 2021
Primær fullføring (Faktiske)
17. april 2023
Studiet fullført (Faktiske)
17. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. januar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. januar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
22. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- MACS-2020-052801
- TAK-669-4019 (Annen identifikator: Takeda)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .