En studie av Velaglucerase Alfa (VPRIV) ges som standardpatientvård hos små barn med Gauchers sjukdom (PEDS)
28 mars 2024 uppdaterad av: Takeda
Gauchers sjukdom under spädbarn och tidig barndom och erfarenhet av enzymersättningsterapi (ERT) med Velaglucerase Alfa (VPRIV): En kombinerad retrospektiv och prospektiv kohortstudie
Huvudsyftet med denna studie är att lära sig om velagluceras alfa (VPRIV) förbättrar tillväxt och symtom hos deltagare upp till 5 år med Gauchers sjukdom. Symtom kommer att kontrolleras med blodprov.
Denna studie handlar om att samla in data tillgängligt i deltagarens journal samt data från varje deltagares pågående behandling. Inga studieläkemedel kommer att tillhandahållas till deltagare i denna studie. Studiesponsorn kommer inte att vara involverad i hur deltagarna behandlas men kommer att ge instruktioner om hur klinikerna kommer att registrera vad som händer under studien.
När deltagarna påbörjar studien kommer de att besöka studiekliniken var sjätte månad efter sitt första besök.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
11
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 5 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Inkluderade neonatala och pediatriska deltagare har diagnosen GD typ I och III och behandlas för närvarande med total ERT (VPRIV) i mindre än eller lika med (<=) 36 månader från tidpunkten för behandlingsstart.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagarens vårdgivare kan och vill ge informerat samtycke.
- Deltagaren är man eller kvinna yngre än eller lika med 4 år vid behandlingsstart.
- Deltagaren har fått och bekräftat en aktuell diagnos av GD typ 1 eller typ 3 (biokemiskt och/eller genetiskt).
- Deltagaren har fått intravenös (IV) Velaglucerase alfa-behandling för GD.
- Enligt utredarens uppfattning är deltagarens vårdgivare kapabel att förstå och följa protokollkrav.
- Deltagarens juridiskt godtagbara representant undertecknar och daterar ett skriftligt, informerat samtyckesformulär och eventuellt erforderligt integritetstillstånd innan initieringen av studieprocedurer.
Exklusions kriterier:
- Deltagaren är en omedelbar familjemedlem, studieplatsanställd eller är i ett beroendeförhållande med en studieplatsanställd som är involverad i genomförandet av denna studie (t.ex. barn, syskon) eller kan ge sitt samtycke under tvång.
- Deltagaren bedöms av utredaren som olämplig av någon annan anledning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Standard of Care (SoC)
Neonatala och pediatriska deltagare som har varit på ERT (VPRIV) kommer att följas upp i 36 månader från tidpunkten för behandlingsstart enligt SOC.
|
Neonatala och pediatriska deltagare som har varit på ERT (VPRIV) kommer att bedömas enligt SOC.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i hemoglobinnivå (Hb).
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Ökade hemoglobinnivåer upp till 11,0 gram per deciliter (g/dL) kommer att bedömas.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i ökning av antalet blodplättar
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Procentuell förändring från baslinjen för ökning av antalet blodplättar kommer att bedömas.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i levervolym
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Procentuell förändring från baslinjen i levervolym kommer att bedömas.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
|
Procentuell förändring från baslinjen för mjältvolym
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Procentuell förändring från baslinjen för mjältvolym kommer att bedömas.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
|
Andel deltagare med tillväxtnormalisering
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Andel deltagare med tillväxtnormalisering kommer att bedömas.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
|
Andel deltagare med förbättring i bensjukdom
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Andel deltagare med förbättring av bensjukdom kommer att bedömas.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
|
Andel deltagare med förbättring av trombocytopeni
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Andel deltagare med förbättring av trombocytopeni kommer att bedömas.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerat ett läkemedel och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling.
En SAE är varje händelse som resulterar i: död; livshotande; kräver inläggning på sjukhus eller leder till förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; en medfödd anomali/födelsedefekt eller en medicinskt viktig händelse.
AE inkluderar SAE, icke allvarliga AE.
|
Från start av ERT-initiering upp till 5 års ålder
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 januari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
17 april 2023
Avslutad studie (Faktisk)
17 april 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 januari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 januari 2021
Första postat (Faktisk)
22 januari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Gauchers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- MACS-2020-052801
- TAK-669-4019 (Annan identifierare: Takeda)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .