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Eine Studie zu Velaglucerase Alfa (VPRIV) als Standardpatientenversorgung bei kleinen Kindern mit Gaucher-Krankheit (PEDS)

28. März 2024 aktualisiert von: Takeda

Gaucher-Krankheit im Säuglings- und Kleinkindalter und Erfahrungen mit der Enzymersatztherapie (ERT) mit Velaglucerase Alfa (VPRIV): Eine kombinierte retrospektive und prospektive Kohortenstudie

Das Hauptziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob Velaglucerase alfa (VPRIV) das Wachstum und die Symptome bei Teilnehmern bis zu einem Alter von 5 Jahren mit Gaucher-Krankheit verbessert. Die Symptome werden mit Bluttests überprüft.

In dieser Studie geht es um das Sammeln von Daten, die in der Krankenakte des Teilnehmers verfügbar sind, sowie Daten aus der laufenden Behandlung jedes Teilnehmers. Den Teilnehmern dieser Studie werden keine Studienmedikamente zur Verfügung gestellt. Der Studiensponsor ist nicht an der Behandlung der Teilnehmer beteiligt, gibt jedoch Anweisungen, wie die Kliniken aufzeichnen, was während der Studie passiert.

Wenn die Teilnehmer mit der Studie beginnen, besuchen sie die Studienklinik alle 6 Monate nach ihrem ersten Besuch.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Eingeschlossene neonatale und pädiatrische Teilnehmer haben eine Diagnose von GD Typ I und III und werden derzeit mit Gesamt-ERT (VPRIV) für weniger als oder gleich (<=) 36 Monate ab dem Zeitpunkt des Behandlungsbeginns behandelt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Betreuungsperson des Teilnehmers ist in der Lage und willens, eine Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Teilnehmer ist männlich oder weiblich und bei Behandlungsbeginn jünger als oder gleich 4 Jahre alt.
  • Der Teilnehmer hat eine aktuelle Diagnose von GD Typ 1 oder Typ 3 (biochemisch und/oder genetisch) erhalten und bestätigt.
  • Der Teilnehmer hat eine intravenöse (IV) Behandlung mit Velaglucerase alfa gegen GD erhalten.
  • Nach Ansicht des Prüfarztes ist die Pflegekraft des Teilnehmers in der Lage, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
  • Der gesetzlich zulässige Vertreter des Teilnehmers unterschreibt und datiert eine schriftliche Einverständniserklärung und jede erforderliche Datenschutzermächtigung vor Beginn eines Studienverfahrens.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist ein direktes Familienmitglied, ein Mitarbeiter des Studienzentrums oder steht in einem abhängigen Verhältnis zu einem Mitarbeiter des Studienzentrums, der an der Durchführung dieser Studie beteiligt ist (z. B. Kind, Geschwister) oder unter Zwang zustimmen kann.
  • Der Teilnehmer wird vom Ermittler aus anderen Gründen als nicht teilnahmeberechtigt beurteilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Pflegestandard (SoC)
Neugeborene und pädiatrische Teilnehmer, die sich einer ERT (VPRIV) unterzogen haben, werden ab dem Zeitpunkt des Behandlungsbeginns 36 Monate lang gemäß SOC nachbeobachtet.
Sonstiges: Pflegestandard
Neugeborene und pädiatrische Teilnehmer, die sich einer ERT (VPRIV) unterzogen haben, werden gemäß SOC bewertet.
Andere Namen:
  • SOC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hämoglobin (Hb)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Ein Anstieg des Hämoglobinspiegels auf bis zu 11,0 Gramm pro Deziliter (g/dL) wird bewertet.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Prozentuale Veränderung der Erhöhung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für den Anstieg der Blutplättchenzahl wird bewertet.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Die prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für das Milzvolumen
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für das Milzvolumen wird bewertet.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Prozentsatz der Teilnehmer mit Wachstumsnormalisierung
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit Wachstumsnormalisierung wird bewertet.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung der Knochenerkrankung
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung der Knochenerkrankung wird bewertet.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung der Thrombozytopenie
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung der Thrombozytopenie wird bewertet.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein SAE ist jedes Ereignis, das Folgendes zur Folge hat: Tod; lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder führt zu einer Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder ein medizinisch wichtiges Ereignis. UEs umfassen SUEs, nicht schwerwiegende UEs.
Vom Beginn der ERT-Einleitung bis zum Alter von 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Andere Kennung: Takeda)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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