Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование альфа-велаглюцеразы (VPRIV), применяемой в качестве стандартной терапии у детей раннего возраста с болезнью Гоше (PEDS)

28 марта 2024 г. обновлено: Takeda

Болезнь Гоше в младенчестве и раннем детстве и опыт заместительной ферментной терапии (ФЗТ) с использованием альфа-велаглюцеразы (VPRIV): комбинированное ретроспективное и проспективное когортное исследование

Основная цель этого исследования — выяснить, улучшает ли альфа-велаглюцеразу (VPRIV) рост и симптомы у участников в возрасте до 5 лет с болезнью Гоше. Симптомы будут проверены с помощью анализов крови.

Это исследование посвящено сбору данных, имеющихся в медицинской карте участника, а также данных о текущем лечении каждого участника. Участникам этого исследования не будут предоставлены исследуемые лекарства. Спонсор исследования не будет участвовать в том, как лечат участников, но предоставит инструкции о том, как клиники будут записывать то, что происходит во время исследования.

Когда участники начнут исследование, они будут посещать исследовательскую клинику каждые 6 месяцев после своего первого визита.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

11

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Включенные новорожденные и педиатрические участники имеют диагноз БГ типа I и III и в настоящее время получают общую ФЗТ (VPRIV) в течение менее или равного (<=) 36 месяцев с момента начала лечения.

Описание

Критерии включения:

  • Опекун участника может и желает дать информированное согласие.
  • Участником является мужчина или женщина младше 4 лет на момент начала лечения.
  • Участник получил и подтвердил текущий диагноз БГ типа 1 или типа 3 (биохимически и/или генетически).
  • Участник получал внутривенное (в/в) лечение велаглюцеразой альфа от БГ.
  • По мнению исследователя, опекун участника способен понять и соблюдать требования протокола.
  • Законный представитель участника подписывает и датирует письменную форму информированного согласия и любое необходимое разрешение на неприкосновенность частной жизни до начала любых процедур исследования.

Критерий исключения:

  • Участник является ближайшим родственником, сотрудником исследовательского центра или находится в зависимых отношениях с сотрудником исследовательского центра, который участвует в проведении этого исследования (например, ребенок, брат или сестра), или может дать согласие под принуждением.
  • Участник оценивается исследователем как неприемлемый по любой другой причине.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Стандарт обслуживания (SoC)
Новорожденные и педиатрические участники, получавшие ФЗТ (VPRIV), будут находиться под наблюдением в течение 36 месяцев с момента начала лечения в соответствии с SOC.
Другой: Стандарт заботы
Неонатальные и педиатрические участники, получавшие ФЗТ (VPRIV), будут оцениваться в соответствии с SOC.
Другие имена:
  • SOC

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня гемоглобина (Hb) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Будет оцениваться повышение уровня гемоглобина до 11,0 грамм на децилитр (г/дл).
От начала приема ФЗТ до 5 лет
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем увеличения количества тромбоцитов
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Будет оцениваться процентное изменение по сравнению с исходным уровнем увеличения количества тромбоцитов.
От начала приема ФЗТ до 5 лет
Процентное изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Будет оцениваться процентное изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем.
От начала приема ФЗТ до 5 лет
Процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Будет оцениваться процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем.
От начала приема ФЗТ до 5 лет
Процент участников с нормализацией роста
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Будет оцениваться процент участников с нормализацией роста.
От начала приема ФЗТ до 5 лет
Процент участников с улучшением состояния костей
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Будет оцениваться процент участников с улучшением состояния костей.
От начала приема ФЗТ до 5 лет
Процент участников с улучшением тромбоцитопении
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Будет оцениваться процент участников с улучшением тромбоцитопении.
От начала приема ФЗТ до 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От начала приема ФЗТ до 5 лет
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственный препарат, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением. СНЯ — это любое событие, которое приводит к: смерти; опасно для жизни; требует стационарной госпитализации или приводит к продлению существующей госпитализации; постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект или важное с медицинской точки зрения событие. НЯ включают СНЯ, несерьезные НЯ.
От начала приема ФЗТ до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 января 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 апреля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 апреля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Другой идентификатор: Takeda)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться