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Uno studio sulla Velaglucerasi alfa (VPRIV) somministrata come cura standard del paziente nei bambini piccoli con malattia di Gaucher (PEDS)

28 marzo 2024 aggiornato da: Takeda

Malattia di Gaucher durante l'infanzia e la prima infanzia ed esperienza con la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) utilizzando la Velaglucerasi alfa (VPRIV): uno studio di coorte retrospettivo e prospettico combinato

Lo scopo principale di questo studio è sapere se la velaglucerasi alfa (VPRIV) migliora la crescita e i sintomi nei partecipanti fino a 5 anni di età con malattia di Gaucher. I sintomi saranno controllati con esami del sangue.

Questo studio riguarda la raccolta dei dati disponibili nella cartella clinica del partecipante, nonché i dati del trattamento in corso di ciascun partecipante. Nessun medicinale dello studio verrà fornito ai partecipanti a questo studio. Lo sponsor dello studio non sarà coinvolto nel trattamento dei partecipanti, ma fornirà istruzioni su come le cliniche registreranno ciò che accade durante lo studio.

Quando i partecipanti inizieranno lo studio, visiteranno la clinica dello studio ogni 6 mesi dopo la loro prima visita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti neonatali e pediatrici inclusi hanno una diagnosi di GD di tipo I e III e sono attualmente in trattamento con ERT totale (VPRIV) per un periodo inferiore o uguale a (<=) 36 mesi dal momento dell'inizio del trattamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il caregiver del partecipante è in grado e disposto a fornire il consenso informato.
  • Il partecipante è maschio o femmina di età inferiore o uguale a 4 anni all'inizio del trattamento.
  • Il partecipante ha ricevuto e confermato una diagnosi attuale di GD di tipo 1 o di tipo 3 (biochimicamente e/o geneticamente).
  • Il partecipante ha ricevuto un trattamento con Velaglucerasi alfa per via endovenosa (IV) per GD.
  • Secondo l'investigatore, il caregiver del partecipante è in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo.
  • Il rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante firma e data un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è un parente stretto, un dipendente del sito di studio o è in una relazione di dipendenza con un dipendente del sito di studio che è coinvolto nella conduzione di questo studio (ad esempio, figlio, fratello) o può acconsentire sotto costrizione.
  • Il partecipante è giudicato dall'investigatore come non idoneo per qualsiasi altro motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Standard di cura (SoC)
I partecipanti neonatali e pediatrici che sono stati in ERT (VPRIV) saranno seguiti per 36 mesi dal momento dell'inizio del trattamento come da SOC.
Altro: Standard di sicurezza
I partecipanti neonatali e pediatrici che sono stati in ERT (VPRIV) saranno valutati come da SOC.
Altri nomi:
  • SOC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello di emoglobina (Hb).
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Verrà valutato l'aumento dei livelli di emoglobina fino a 11,0 grammi per decilitro (g/dL).
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Variazione percentuale rispetto al basale nell'aumento della conta piastrinica
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Verrà valutata la variazione percentuale rispetto al basale per l'aumento della conta piastrinica.
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Variazione percentuale rispetto al basale del volume epatico
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Verrà valutata la variazione percentuale rispetto al basale del volume epatico.
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Variazione percentuale rispetto al basale per il volume della milza
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Verrà valutata la variazione percentuale rispetto al basale per il volume della milza.
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Percentuale di partecipanti con normalizzazione della crescita
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Verrà valutata la percentuale di partecipanti con normalizzazione della crescita.
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Percentuale di partecipanti con miglioramento della malattia ossea
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Verrà valutata la percentuale di partecipanti con miglioramento della malattia ossea.
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Percentuale di partecipanti con miglioramento della trombocitopenia
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Verrà valutata la percentuale di partecipanti con miglioramento della trombocitopenia.
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato un medicinale e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è qualsiasi evento che si traduce in: morte; in pericolo di vita; richiede il ricovero ospedaliero o comporta il prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; un'anomalia congenita/difetto alla nascita o un evento importante dal punto di vista medico. Gli eventi avversi includono SAE, eventi avversi non gravi.
Dall'inizio dell'inizio dell'ERT fino ai 5 anni di età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MACS-2020-052801
  • TAK-669-4019 (Altro identificatore: Takeda)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

Prove cliniche su Standard di sicurezza

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