고셔병을 앓는 어린 소아의 표준 환자 치료로 제공된 벨라글루세라제 알파(VPRIV)에 대한 연구 (PEDS)
2024년 3월 28일 업데이트: Takeda
영유아기의 고셔병과 Velaglucerase Alfa(VPRIV)를 이용한 효소대체요법(ERT) 경험: 결합된 후향적 및 전향적 코호트 연구
이 연구의 주요 목표는 VPRIV(velaglucerase alfa)가 고셔병을 앓고 있는 최대 5세 참가자의 성장과 증상을 개선하는지 알아보는 것입니다. 증상은 혈액 검사로 확인됩니다.
이 연구는 참가자의 의료 기록에서 사용할 수 있는 데이터와 각 참가자의 진행 중인 치료 데이터를 수집하는 것입니다. 이 연구 참가자에게는 연구 의약품이 제공되지 않습니다. 연구 스폰서는 참가자를 치료하는 방법에 관여하지 않지만 클리닉이 연구 중에 일어나는 일을 기록하는 방법에 대한 지침을 제공합니다.
참가자가 연구를 시작하면 첫 방문 후 6개월마다 연구 클리닉을 방문하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
11
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
포함된 신생아 및 소아 참가자는 GD 유형 I 및 III 진단을 받았으며 현재 치료 시작 시점으로부터 36개월 이하(<=) 동안 전체 ERT(VPRIV)로 치료를 받고 있습니다.
설명
포함 기준:
- 참가자의 간병인은 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 기꺼이 제공합니다.
- 참가자는 치료 개시 시점에서 4세 이하의 남성 또는 여성이다.
- 참가자는 GD 유형 1 또는 유형 3(생화학적 및/또는 유전적)의 현재 진단을 받고 확인했습니다.
- 참가자는 GD에 대해 정맥 주사(IV) Velaglucerase alfa 치료를 받고 있습니다.
- 조사관의 의견에 따르면 참가자의 간병인은 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
- 참가자의 법적으로 허용되는 대리인은 연구 절차를 시작하기 전에 서면 동의서 및 필요한 개인 정보 승인에 서명하고 날짜를 기입합니다.
제외 기준:
- 참가자는 직계 가족, 연구 기관 직원이거나 본 연구 수행에 관여하는 연구 기관 직원과 부양 관계에 있거나(예: 자녀, 형제자매) 강압에 동의할 수 있습니다.
- 참가자는 조사관이 다른 이유로 부적격하다고 판단합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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표준 치료(SoC)
ERT(VPRIV)를 받은 신생아 및 소아 참가자는 SOC에 따라 치료 시작 시점부터 36개월 동안 추적 관찰됩니다.
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ERT(VPRIV)를 받은 신생아 및 소아 참가자는 SOC에 따라 평가됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈(Hb) 수준의 기준선에서 변경
기간: ERT 시작부터 5세까지
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데시리터당 최대 11.0그램(g/dL)의 헤모글로빈 수치 증가가 평가됩니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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혈소판 수 증가의 기준선 대비 백분율 변화
기간: ERT 시작부터 5세까지
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혈소판 수 증가에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화를 평가할 것입니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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간 용적의 기준선 대비 백분율 변화
기간: ERT 시작부터 5세까지
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간 부피의 기준선으로부터 백분율 변화가 평가될 것입니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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비장 용적에 대한 기준선 대비 변화율
기간: ERT 시작부터 5세까지
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비장 용적에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화가 평가될 것입니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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성장 정상화 참가자 비율
기간: ERT 시작부터 5세까지
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성장 정상화를 가진 참가자의 백분율이 평가됩니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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뼈 질환이 호전된 참여자의 비율
기간: ERT 시작부터 5세까지
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뼈 질환이 개선된 참가자의 비율을 평가합니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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혈소판 감소증이 개선된 참여자의 비율
기간: ERT 시작부터 5세까지
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혈소판 감소증이 개선된 참가자의 백분율을 평가합니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: ERT 시작부터 5세까지
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 참여자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
SAE는 다음을 초래하는 이벤트입니다. 사망; 생명을 위협하는; 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장됩니다. 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형/선천적 결함 또는 의학적으로 중요한 사건.
AE에는 SAE, 심각하지 않은 AE가 포함됩니다.
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ERT 시작부터 5세까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 1월 8일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 17일
연구 완료 (실제)
2023년 4월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 21일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MACS-2020-052801
- TAK-669-4019 (기타 식별자: Takeda)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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