Velaglucerase Alfa (VPRIV) 作为戈谢病幼儿标准患者护理的研究 (PEDS)

纳入标准：

• 参与者的照顾者能够并愿意提供知情同意。
• 参与者是治疗开始时年龄小于或等于 4 岁的男性或女性。
• 参与者已收到并确认当前诊断为 GD 1 型或 3 型（生化和/或遗传）。
• 参与者一直在接受静脉内 (IV) 维拉苷酶 alfa 治疗 GD。
• 在研究者看来，参与者的看护者能够理解并遵守协议要求。
• 在开始任何研究程序之前，参与者的法律上可接受的代表签署并注明日期的书面知情同意书和任何所需的隐私授权。

排除标准：

• 参与者是直系亲属、研究中心员工，或与参与本研究开展的研究中心员工（例如，孩子、兄弟姐妹）有依赖关系，或可能在胁迫下同意。
• 由于任何其他原因，参与者被研究者判断为不合格。