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Protocollo di accesso esteso per i pazienti pediatrici affetti da anemia falciforme che non dispongono di opzioni terapeutiche alternative

15 novembre 2024 aggiornato da: Pfizer

Un protocollo di accesso esteso in aperto per i pazienti pediatrici affetti da anemia falciforme che non dispongono di opzioni terapeutiche alternative

L'intento di questo programma di accesso esteso (EAP) multicentrico in aperto è fornire un accesso precoce al trattamento con voxelotor prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio per i pazienti pediatrici di età compresa tra 4 e 11 anni con anemia falciforme (SCD) che non hanno opzioni terapeutiche alternative e non sono idonei a partecipare a studi clinici su voxelotor.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti pediatrici idonei a partecipare a questo EAP saranno trattati con voxelotor, compresse dispersibili o polvere per sospensione orale somministrati per via orale una volta al giorno (QD) a una dose basata sul peso e seguiti dai medici curanti presso i centri partecipanti. I partecipanti riceveranno un trattamento standard di cura e procedure per la gestione della SCD, inclusa una visita iniziale e visite di routine almeno ogni 12 settimane (± 7 giorni) per valutazioni cliniche e di laboratorio per standard di cura e rifornimento di voxelotor. Verrà condotta una visita di follow-up sulla sicurezza 28 giorni (± 7 giorni) dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale.

Questo EAP può continuare fino al momento in cui voxelotor sarà disponibile in commercio per i pazienti di età compresa tra 4 e 11 anni, o lo Sponsor interromperà il voxelotor EAP.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brasile, 01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasile, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14048-900
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Stati Uniti, 20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi documentata di anemia falciforme di qualsiasi genotipo
  2. Non idoneo o impossibilitato a partecipare attivamente al reclutamento di studi clinici su voxelotor
  3. Emoglobina (Hb) al basale ≤10,5 g/dL
  4. Nessuna opzione terapeutica alternativa a giudizio dello sperimentatore curante
  5. - Partecipanti che, se donne in età fertile (post-menarca) e sessualmente attive, accettano di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di voxelotor
  6. Il consenso informato scritto del genitore/tutore e il consenso del partecipante (se applicabile) sono stati ottenuti secondo la politica e i requisiti dell'Institutional Review Board (IRB), in linea con le linee guida dell'International Council for Harmonization (ICH)

Criteri di esclusione:

  1. Ricevere una terapia trasfusionale cronica di globuli rossi (RBC) per la prevenzione primaria o secondaria dell'ictus
  2. Disfunzione epatica caratterizzata da alanina aminotransferasi (ALT) >4 × il limite superiore della norma (ULN) per l'età
  3. Grave disfunzione renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR]

  4. Infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che richiede terapia:

    1. I pazienti con infezione batterica acuta che richiedono l'uso di antibiotici devono ritardare lo screening/l'arruolamento fino al completamento del ciclo di terapia antibiotica.
    2. Pazienti con epatite attiva nota A, B o C o che sono noti per essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  5. Qualsiasi condizione che influisca sull'assorbimento del farmaco, come interventi chirurgici importanti che coinvolgono lo stomaco o l'intestino tenue (è accettabile una colecistectomia precedente)
  6. Donna incinta o che allatta
  7. Ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica di un farmaco sperimentale o di un dispositivo medico, entro 30 giorni o 5 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima del consenso informato per l'EAP, o sta attualmente partecipando a un'altra sperimentazione di un farmaco sperimentale o dispositivo medico
  8. Condizioni mediche, psicologiche o comportamentali che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono precludere il consenso informato, la partecipazione sicura o il rispetto delle procedure del protocollo
  9. Uso di farmaci a base di erbe (p. es., erba di San Giovanni), substrati sensibili del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un indice terapeutico ristretto o forti induttori del CYP3A4
  10. Infezione sintomatica attiva da COVID-19

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Altro identificatore: Pfizer)
  • C5341025 (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • C5341057 (Altro identificatore: Pfizer)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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