Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprotokol for pædiatriske patienter med seglcellesygdom, som ikke har alternative behandlingsmuligheder

10. april 2024 opdateret af: Pfizer

En åben-label, udvidet adgangsprotokol til pædiatriske patienter med seglcellesygdom, som ikke har alternative behandlingsmuligheder

Hensigten med dette åbne, multicenter udvidede adgangsprogram (EAP) er at give tidlig adgang til behandling med voxelotor forud for markedstilladelse for pædiatriske patienter i alderen 4 til 11 år med seglcellesygdom (SCD), som ikke har alternative behandlingsmuligheder og er ikke berettiget til at deltage i kliniske forsøg med voxelotor.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske patienter, som er kvalificerede til deltagelse i denne EAP, vil blive behandlet med voxelotor, dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspension indgivet oralt én gang dagligt (QD) i en vægtbaseret dosis og efterfulgt af de behandlende læger på de deltagende steder. Deltagerne vil modtage standardbehandling og procedurer til behandling af SCD, herunder et indledende besøg og rutinebesøg mindst hver 12. uge (± 7 dage) til kliniske og laboratoriemæssige vurderinger pr. standardbehandling og genforsyning af voxelotor. Et sikkerhedsopfølgningsbesøg vil blive udført 28 dage (± 7 dage) efter den sidste dosis af forsøgsproduktet.

Denne EAP kan fortsætte indtil det tidspunkt, hvor voxelotor er kommercielt tilgængelig for patienter i alderen 4 til 11 år, eller sponsoren afbryder voxelotor EAP.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Ledig
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Ledig
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Ledig
        • Multihemo Serviços Médicos S/A
    • SAO Paulo
      • Ribeirão Preto, SAO Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Ledig
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Ledig
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Sanjay Shah, MD
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Ledig
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Ledig
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Ledig
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Ledig
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Ledig
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Ledig
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Ledig
        • Augusta University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nnenna Badamosi, MD
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Ledig
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Ledig
        • Children's Hospital of Georgia
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Ledig
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Pendelton, MD
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70001
        • Ledig
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Ledig
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Ledig
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Ledig
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Ledig
        • University Of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Ledig
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Ledig
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10457
        • Ledig
        • BronxCare Health System
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Howard Grodman, MD
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Ledig
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Ledig
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Ledig
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Ledig
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Ledig
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shayla Bergmann, MD
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Ledig
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Ledig
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Ledig
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Ledig
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeremie Estepp, MD
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ledig
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Forenede Stater, 20148
        • Ledig
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Ledig
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af seglcellesygdom af enhver genotype
  2. Uberettiget eller ude af stand til at deltage i aktivt rekruttering af kliniske undersøgelser af voxelotor
  3. Udgangshæmoglobin (Hb) ≤10,5 g/dL
  4. Ingen alternative behandlingsmuligheder efter den behandlende efterforskers vurdering
  5. Deltagere, der, hvis kvinder i den fødedygtige alder (postmenarche), og er seksuelt aktive, indvilliger i at bruge yderst effektive præventionsmetoder fra studiestart til 30 dage efter den sidste dosis voxelotor
  6. Skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge og deltagersamtykke (hvis relevant) er opnået i henhold til Institutional Review Board (IRB) politik og krav, i overensstemmelse med International Council for Harmonization (ICH) retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  1. Modtagelse af kroniske røde blodlegemer (RBC) transfusionsterapi til primær eller sekundær forebyggelse af slagtilfælde
  2. Leverdysfunktion karakteriseret ved alaninaminotransferase (ALT) >4 × den øvre grænse for normal (ULN) for alder
  3. Alvorlig nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR]

  4. Klinisk signifikant bakteriel, svampe-, parasitisk eller viral infektion, der kræver behandling:

    1. Patienter med akut bakteriel infektion, der kræver brug af antibiotika, bør udskyde screening/tilmelding, indtil forløbet med antibiotikabehandling er afsluttet.
    2. Patienter med kendt aktiv hepatitis A, B eller C, eller som vides at være human immundefektvirus (HIV) positive
  5. Enhver tilstand, der påvirker lægemiddelabsorptionen, såsom større operationer, der involverer maven eller tyndtarmen (forudgående kolecystektomi er acceptabel)
  6. Kvinde, der er gravid eller ammer
  7. Deltog i et andet klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst) forud for informeret samtykke til EAP, eller deltager i øjeblikket i et andet forsøg med et forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr
  8. Medicinske, psykologiske eller adfærdsmæssige forhold, der efter efterforskerens mening kan udelukke informeret samtykke, sikker deltagelse eller overholdelse af protokolprocedurerne
  9. Brug af naturlægemidler (f.eks. perikon), følsomme cytokrom P450 (CYP) 3A4-substrater med et snævert terapeutisk indeks eller stærke CYP3A4-inducere
  10. Aktiv symptomatisk COVID-19-infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

26. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Anden identifikator: Pfizer)
  • C5341025 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • C5341057 (Anden identifikator: Pfizer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Voxelotor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner