Protocolo de acesso expandido para pacientes pediátricos com doença falciforme que não têm opções alternativas de tratamento
15 de novembro de 2024 atualizado por: Pfizer
Um protocolo de acesso expandido e aberto para pacientes pediátricos com doença falciforme que não têm opções alternativas de tratamento
A intenção deste Programa de Acesso Expandido (PAE) multicêntrico e aberto é fornecer acesso precoce ao tratamento com voxelotor antes da autorização de comercialização para pacientes pediátricos de 4 a 11 anos com doença falciforme (SCD) que não têm opções alternativas de tratamento e são inelegíveis para participar em ensaios clínicos de voxelotor.
Visão geral do estudo
Status
Não está mais disponível
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes pediátricos elegíveis para participação neste EAP serão tratados com voxelotor, comprimidos dispersíveis ou pó para suspensão oral administrados por via oral uma vez ao dia (QD) em uma dose baseada no peso e acompanhados pelos médicos assistentes nos locais participantes. Os participantes receberão tratamento padrão de atendimento e procedimentos para gerenciamento de SCD, incluindo uma visita inicial e visitas de rotina pelo menos a cada 12 semanas (± 7 dias) para avaliações clínicas e laboratoriais de acordo com o padrão de atendimento e reabastecimento de voxelotor. Uma visita de acompanhamento de segurança será realizada 28 dias (± 7 dias) após a última dose do produto experimental.
Este EAP pode continuar até que o voxelotor esteja comercialmente disponível para pacientes de 4 a 11 anos de idade, ou o Patrocinador descontinua o voxelotor EAP.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO - Hematologia Laboratorial
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São Paulo, Brasil, 01232-010
- ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital / Children's National Health System
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Health, Jacksonville
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Children's Hospital of Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Memorial Health University Medical Center
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
- Tulane Lakeside
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Children's Hospital
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Hospitals and Clinics
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Childrens Hospital of NOLA
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospitals
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10457
- BronxCare Health System
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Prisma Health - Upstate
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Health Care System
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Virginia
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Ashburn, Virginia, Estados Unidos, 20148
- Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico documentado de doença falciforme de qualquer genótipo
- Inelegíveis ou incapazes de participar ativamente no recrutamento de estudos clínicos de voxelotor
- Hemoglobina basal (Hb) ≤10,5 g/dL
- Nenhuma opção de tratamento alternativo no julgamento do investigador responsável pelo tratamento
- Participantes que, se forem mulheres em idade fértil (pós-menarca) e forem sexualmente ativas, concordam em usar métodos contraceptivos altamente eficazes desde o início do estudo até 30 dias após a última dose de voxelotor
- O consentimento informado por escrito dos pais/responsáveis e o consentimento do participante (se aplicável) foram obtidos de acordo com a política e os requisitos do Conselho de Revisão Institucional (IRB), de acordo com as diretrizes do Conselho Internacional de Harmonização (ICH)
Critério de exclusão:
- Receber terapia de transfusão crônica de glóbulos vermelhos (RBC) para prevenção primária ou secundária de AVC
- Disfunção hepática caracterizada por alanina aminotransferase (ALT) > 4 × o limite superior do normal (LSN) para a idade
- Disfunção renal grave (taxa de filtração glomerular estimada [eGFR]
Infecção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa que requer terapia:
- Pacientes com infecção bacteriana aguda que requerem uso de antibióticos devem adiar a triagem/inscrição até que o curso da antibioticoterapia seja concluído.
- Pacientes com hepatite A, B ou C ativa conhecida ou que são positivos para o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)
- Qualquer condição que afete a absorção do medicamento, como cirurgia de grande porte envolvendo o estômago ou o intestino delgado (colecistectomia prévia é aceitável)
- Mulher que está grávida ou amamentando
- Participou de outro estudo clínico de um medicamento experimental ou dispositivo médico, dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo) antes do consentimento informado para o EAP, ou está atualmente participando de outro estudo de um medicamento experimental ou Aparelho médico
- Condições médicas, psicológicas ou comportamentais que, na opinião do investigador, possam impedir o consentimento informado, a participação segura ou a conformidade com os procedimentos do protocolo
- Uso de medicamentos fitoterápicos (por exemplo, erva de São João), substratos sensíveis do citocromo P450 (CYP) 3A4 com um índice terapêutico estreito ou fortes indutores do CYP3A4
- Infecção sintomática ativa por COVID-19
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C534 Expanded Access
- GBT440-041 (Outro identificador: Pfizer)
- C5341025 (Outro identificador: Alias Study Number)
- C5341057 (Outro identificador: Pfizer)
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