Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utökat åtkomstprotokoll för pediatriska patienter med sicklecellssjukdom som inte har några alternativa behandlingsalternativ

15 november 2024 uppdaterad av: Pfizer

Ett öppet, utökat åtkomstprotokoll för pediatriska patienter med sicklecellssjukdom som inte har några alternativa behandlingsalternativ

Avsikten med detta öppna, multicenter program för utökad åtkomst (EAP) är att ge tidig tillgång till behandling med voxelotor före marknadsgodkännande för pediatriska patienter i åldern 4 till 11 år med sicklecellssjukdom (SCD) som inte har några alternativa behandlingsalternativ och är inte berättigade att delta i kliniska prövningar av voxelotor.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pediatriska patienter som är kvalificerade för deltagande i denna EAP kommer att behandlas med voxelotor, dispergerbara tabletter eller pulver för oral suspension administrerat oralt en gång dagligen (QD) i en viktbaserad dos och följs av de behandlande läkarna på de deltagande platserna. Deltagarna kommer att få standardbehandling och procedurer för hantering av SCD, inklusive ett första besök och rutinbesök minst var 12:e vecka (± 7 dagar) för kliniska och laboratoriebedömningar per standardvård och återförsörjning av voxelotor. Ett säkerhetsuppföljningsbesök kommer att genomföras 28 dagar (± 7 dagar) efter den sista dosen av prövningsprodukten.

Denna EAP kan fortsätta tills voxelotor är kommersiellt tillgänglig för patienter i åldern 4 till 11 år, eller så avbryter sponsorn voxelotor EAP.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Förenta staterna, 70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Förenta staterna, 20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom av vilken genotyp som helst
  2. Ej kvalificerad eller oförmögen att delta i att aktivt rekrytera kliniska studier av voxelotor
  3. Baslinjehemoglobin (Hb) ≤10,5 g/dL
  4. Inga alternativa behandlingsalternativ enligt den behandlande utredarens bedömning
  5. Deltagare som, om de är kvinnor i fertil ålder (postmenarche), och är sexuellt aktiva, samtycker till att använda mycket effektiva preventivmetoder från studiestart till 30 dagar efter den sista dosen av voxelotor
  6. Skriftligt informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare och deltagarsamtycke (om tillämpligt) har erhållits enligt Institutional Review Board (IRB) policy och krav, i enlighet med International Council for Harmonization (ICH) riktlinjer

Exklusions kriterier:

  1. Får transfusionsterapi för kroniska röda blodkroppar (RBC) för primär eller sekundär strokeprevention
  2. Leverdysfunktion kännetecknad av alaninaminotransferas (ALT) >4 × den övre normalgränsen (ULN) för ålder
  3. Allvarlig njurdysfunktion (uppskattad glomerulär filtrationshastighet [eGFR]

  4. Kliniskt signifikant bakteriell, svamp-, parasit- eller virusinfektion som kräver terapi:

    1. Patienter med akut bakteriell infektion som kräver antibiotikaanvändning bör skjuta upp screening/registrering tills antibiotikabehandlingen har avslutats.
    2. Patienter med känd aktiv hepatit A, B eller C eller som är kända för att vara positiva med humant immunbristvirus (HIV)
  5. Alla tillstånd som påverkar läkemedelsabsorptionen, såsom större operationer som involverar magen eller tunntarmen (tidigare kolecystektomi är acceptabelt)
  6. Kvinna som är gravid eller ammar
  7. Deltagit i en annan klinisk prövning av ett prövningsläkemedel eller medicinteknisk produkt, inom 30 dagar eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längre) före informerat samtycke för EAP, eller deltar för närvarande i en annan prövning av ett prövningsläkemedel eller medicinsk utrustning
  8. Medicinska, psykologiska eller beteendemässiga tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan förhindra informerat samtycke, säkert deltagande eller efterlevnad av protokollsprocedurerna
  9. Användning av växtbaserade läkemedel (t.ex. johannesört), känsliga cytokrom P450 (CYP) 3A4-substrat med ett smalt terapeutiskt index eller starka CYP3A4-inducerare
  10. Aktiv symtomatisk covid-19-infektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Samarbetspartners

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 januari 2021

Första postat (Faktisk)

26 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 november 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Annan identifierare: Pfizer)
  • C5341025 (Annan identifierare: Alias Study Number)
  • C5341057 (Annan identifierare: Pfizer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera