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针对没有其他治疗选择的镰状细胞病儿科患者的扩展访问协议

2024年11月15日 更新者：Pfizer

针对没有其他治疗选择的镰状细胞病儿科患者的开放标签、扩展访问协议

这个开放标签、多中心扩展访问计划 (EAP) 的目的是为 4 至 11 岁患有镰状细胞病 (SCD) 且没有替代治疗选择且没有资格参加 voxelotor 的临床试验。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

详细说明

有资格参与此 EAP 的儿科患者将接受 voxelotor、可分散片剂或口服混悬液粉剂治疗，每日一次 (QD) 以基于体重的剂量口服给药，然后由参与地点的主治医生进行治疗。 参与者将接受 SCD 管理的标准护理治疗和程序，包括初次访问和至少每 12 周（± 7 天）一次的常规访问，以根据护理标准和重新供应 voxelotor 进行临床和实验室评估。 将在最后一剂研究产品后 28 天（± 7 天）进行安全性随访。

该 EAP 可能会持续到 voxelotor 可用于 4 至 11 岁患者的市售时间，或者申办者停止使用 voxelotor EAP。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo、巴西、01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife、Pernambuco、巴西、50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14048-900
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、美国、70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx、New York、美国、10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn、Virginia、美国、20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax、Virginia、美国、22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 任何基因型镰状细胞病的记录诊断
  2. 不符合或无法参与正在积极招募的 voxelotor 临床研究
  3. 基线血红蛋白 (Hb) ≤10.5 g/dL
  4. 在治疗研究者的判断中没有其他治疗选择
  5. 具有生育潜力（月经初潮后）且性活跃的女性参与者同意从研究开始到最后一剂 voxelotor 后 30 天使用高效避孕方法
  6. 已根据机构审查委员会 (IRB) 的政策和要求获得家长/监护人的书面知情同意书和参与者同意书（如适用），符合国际协调委员会 (ICH) 指南

排除标准：

  1. 接受慢性红细胞 (RBC) 输血治疗以预防中风的一级或二级
  2. 以谷丙转氨酶 (ALT) > 4 × 年龄正常上限 (ULN) 为特征的肝功能障碍
  3. 严重肾功能不全（估计肾小球滤过率 [eGFR]

  4. 需要治疗的具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染：

    1. 需要使用抗生素的急性细菌感染患者应延迟筛查/入组，直至抗生素疗程完成。
    2. 患有已知活动性甲型、乙型或丙型肝炎或已知为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性的患者
  5. 任何影响药物吸收的情况，例如涉及胃或小肠的大手术（之前的胆囊切除术是可以接受的）
  6. 怀孕或哺乳的女性
  7. 在 EAP 的知情同意之前，在 30 天或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内参加了研究药物或医疗器械的另一项临床试验，或者目前正在参加研究药物的另一项试验或医疗装置
  8. 研究者认为可能妨碍知情同意、安全参与或遵守方案程序的医疗、心理或行为状况
  9. 使用草药（如圣约翰草）、治疗指数窄的敏感细胞色素 P450 (CYP) 3A4 底物或强效 CYP3A4 诱导剂
  10. 有症状的活动性 COVID-19 感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

合作者

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2021年1月21日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月21日

首次发布 (实际的)

2021年1月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年11月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年11月15日

最后验证

2024年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (其他标识符：Pfizer)
  • C5341025 (其他标识符：Alias Study Number)
  • C5341057 (其他标识符：Pfizer)

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