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Erweitertes Zugangsprotokoll für pädiatrische Patienten mit Sichelzellenanämie, die keine alternativen Behandlungsoptionen haben

15. November 2024 aktualisiert von: Pfizer

Ein offenes, erweitertes Zugangsprotokoll für pädiatrische Patienten mit Sichelzellanämie, die keine alternativen Behandlungsmöglichkeiten haben

Die Absicht dieses offenen, multizentrischen Expanded-Access-Programms (EAP) ist es, pädiatrischen Patienten im Alter von 4 bis 11 Jahren mit Sichelzellkrankheit (SCD), die keine alternativen Behandlungsoptionen haben, einen frühen Zugang zur Behandlung mit Voxelotor vor der Marktzulassung zu ermöglichen sind nicht zur Teilnahme an klinischen Studien mit Voxelotor berechtigt.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische Patienten, die für die Teilnahme an diesem EAP in Frage kommen, werden mit Voxelotor, dispergierbaren Tabletten oder Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, einmal täglich oral (QD) in einer gewichtsbasierten Dosis behandelt, gefolgt von den behandelnden Ärzten an den teilnehmenden Zentren. Die Teilnehmer erhalten Standardbehandlungen und Verfahren für das Management von SCD, einschließlich eines Erstbesuchs und routinemäßiger Besuche mindestens alle 12 Wochen (± 7 Tage) für klinische und Laboruntersuchungen gemäß Standardbehandlung und Nachlieferung von Voxelotor. 28 Tage (± 7 Tage) nach der letzten Dosis des Prüfpräparats wird ein Sicherheits-Follow-up-Besuch durchgeführt.

Dieses EAP kann fortgesetzt werden, bis Voxelotor für Patienten im Alter von 4 bis 11 Jahren im Handel erhältlich ist oder der Sponsor das Voxelotor EAP einstellt.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Vereinigte Staaten, 20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Dokumentierte Diagnose der Sichelzellkrankheit jeglichen Genotyps
  2. Nicht berechtigt oder nicht in der Lage, an klinischen Studien zur aktiven Rekrutierung von Voxelotor teilzunehmen
  3. Baseline-Hämoglobin (Hb) ≤ 10,5 g/dl
  4. Keine alternativen Behandlungsoptionen nach Einschätzung des behandelnden Prüfarztes
  5. Teilnehmerinnen, die im gebärfähigen Alter (nach der Menarche) und sexuell aktiv sind, stimmen zu, ab Studienbeginn bis 30 Tage nach der letzten Voxelotor-Dosis hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden
  6. Die schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten und die Zustimmung der Teilnehmer (falls zutreffend) wurde gemäß den Richtlinien und Anforderungen des Institutional Review Board (IRB) gemäß den Richtlinien des International Council for Harmonisation (ICH) eingeholt

Ausschlusskriterien:

  1. Erhalten einer Transfusionstherapie mit chronischen roten Blutkörperchen (RBC) zur primären oder sekundären Schlaganfallprävention
  2. Leberfunktionsstörung, gekennzeichnet durch Alanin-Aminotransferase (ALT) > 4 × die obere Grenze des Normalwerts (ULN) für das Alter
  3. Schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR]

  4. Klinisch signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektion, die eine Therapie erfordert:

    1. Patienten mit einer akuten bakteriellen Infektion, die den Einsatz von Antibiotika erfordern, sollten das Screening/die Aufnahme verschieben, bis der Verlauf der Antibiotikatherapie abgeschlossen ist.
    2. Patienten mit bekannter aktiver Hepatitis A, B oder C oder bei denen bekannt ist, dass sie positiv auf das Humane Immundefizienzvirus (HIV) sind
  5. Jeder Zustand, der die Arzneimittelabsorption beeinträchtigt, wie z. B. größere Operationen im Magen oder Dünndarm (vorherige Cholezystektomie ist akzeptabel)
  6. Schwangere oder stillende Frauen
  7. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Medizinprodukt innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, was länger ist) vor der Einverständniserklärung für das EAP oder nimmt derzeit an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat teil oder medizinisches Gerät
  8. Medizinische, psychologische oder Verhaltensstörungen, die nach Meinung des Ermittlers eine Einverständniserklärung, eine sichere Teilnahme oder die Einhaltung der Protokollverfahren ausschließen können
  9. Verwendung von pflanzlichen Arzneimitteln (z. B. Johanniskraut), empfindlichen Cytochrom P450 (CYP) 3A4-Substraten mit geringer therapeutischer Breite oder starken CYP3A4-Induktoren
  10. Aktive symptomatische COVID-19-Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Mitarbeiter

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Andere Kennung: Pfizer)
  • C5341025 (Andere Kennung: Alias Study Number)
  • C5341057 (Andere Kennung: Pfizer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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