Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprotokoll for pediatriske pasienter med sigdcellesykdom som ikke har alternative behandlingsalternativer

15. november 2024 oppdatert av: Pfizer

En åpen, utvidet tilgangsprotokoll for pediatriske pasienter med sigdcellesykdom som ikke har alternative behandlingsalternativer

Hensikten med dette åpne, multisenter utvidede tilgangsprogrammet (EAP) er å gi tidlig tilgang til behandling med voxelotor før markedsautorisasjon for pediatriske pasienter i alderen 4 til 11 år med sigdcellesykdom (SCD) som ikke har alternative behandlingsalternativer og er ikke kvalifisert til å delta i kliniske studier av voxelotor.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pediatriske pasienter som er kvalifisert for deltakelse i denne EAP vil bli behandlet med voxelotor, dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspensjon administrert oralt én gang daglig (QD) i en vektbasert dose, og etterfulgt av de behandlende legene på de deltakende stedene. Deltakerne vil motta standardbehandling og prosedyrer for behandling av SCD, inkludert et første besøk og rutinebesøk minst hver 12. uke (± 7 dager) for kliniske og laboratoriemessige vurderinger per standard pleie og gjentilførsel av voxelotor. Et sikkerhetsoppfølgingsbesøk vil bli utført 28 dager (± 7 dager) etter siste dose av forsøksproduktet.

Denne EAP kan fortsette til det tidspunktet at voxelotor er kommersielt tilgjengelig for pasienter i alderen 4 til 11 år, eller sponsoren avbryter voxelotor EAP.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brasil, 01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Forente stater, 20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert diagnose av sigdcellesykdom av enhver genotype
  2. Ikke kvalifisert eller ute av stand til å delta i aktivt rekruttering av kliniske studier av voxelotor
  3. Utgangshemoglobin (Hb) ≤10,5 g/dL
  4. Ingen alternative behandlingsalternativer etter den behandlende etterforskerens vurdering
  5. Deltakere som, dersom de er kvinner i fertil alder (postmenarche), og er seksuelt aktive, samtykker i å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra studiestart til 30 dager etter siste dose voxelotor
  6. Skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte og deltakersamtykke (hvis aktuelt) er innhentet i henhold til retningslinjer og krav fra Institutional Review Board (IRB), i samsvar med retningslinjer fra International Council for Harmonization (ICH)

Ekskluderingskriterier:

  1. Motta kroniske røde blodlegemer (RBC) transfusjonsterapi for primær eller sekundær slagforebygging
  2. Leverdysfunksjon karakterisert ved alaninaminotransferase (ALT) >4 × øvre normalgrense (ULN) for alder
  3. Alvorlig nyresvikt (estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR]

  4. Klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasittisk- eller virusinfeksjon som krever terapi:

    1. Pasienter med akutt bakteriell infeksjon som krever antibiotikabruk, bør utsette screening/registrering til forløpet med antibiotikabehandling er fullført.
    2. Pasienter med kjent aktiv hepatitt A, B eller C eller som er kjent for å være humant immunsviktvirus (HIV) positive
  5. Enhver tilstand som påvirker legemiddelabsorpsjonen, for eksempel større operasjoner som involverer mage eller tynntarm (tidligere kolecystektomi er akseptabelt)
  6. Kvinne som er gravid eller ammer
  7. Deltok i en annen klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel eller medisinsk utstyr, innen 30 dager eller 5 halveringstider av undersøkelseslegemidlet (det som er lengst) før informert samtykke for EAP, eller deltar for tiden i en annen utprøving av et undersøkelseslegemiddel eller medisinsk enhet
  8. Medisinske, psykologiske eller atferdsmessige forhold, som etter etterforskerens mening kan utelukke informert samtykke, sikker deltakelse eller overholdelse av protokollprosedyrene
  9. Bruk av urtemedisiner (f.eks. johannesurt), sensitive cytokrom P450 (CYP) 3A4-substrater med en smal terapeutisk indeks, eller sterke CYP3A4-induktorer
  10. Aktiv symptomatisk COVID-19-infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Annen identifikator: Pfizer)
  • C5341025 (Annen identifikator: Alias Study Number)
  • C5341057 (Annen identifikator: Pfizer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere