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Protocole d'accès élargi pour les patients pédiatriques atteints de drépanocytose qui n'ont pas d'autres options de traitement

10 avril 2024 mis à jour par: Pfizer

Un protocole d'accès ouvert et élargi pour les patients pédiatriques atteints de drépanocytose qui n'ont pas d'autres options de traitement

L'intention de ce programme d'accès élargi (EAP) multicentrique ouvert est de fournir un accès précoce au traitement avec voxelotor avant l'autorisation de mise sur le marché pour les patients pédiatriques âgés de 4 à 11 ans atteints de drépanocytose (SCD) qui n'ont pas d'autres options de traitement et ne sont pas éligibles pour participer aux essais cliniques de voxelotor.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients pédiatriques éligibles pour participer à ce PAE seront traités avec du voxelotor, des comprimés dispersibles ou de la poudre pour suspension buvable administrés par voie orale une fois par jour (QD) à une dose basée sur le poids, et suivis par les médecins traitants des sites participants. Les participants recevront un traitement et des procédures de soins standard pour la gestion de la SCD, y compris une visite initiale et des visites de routine au moins toutes les 12 semaines (± 7 jours) pour des évaluations cliniques et de laboratoire selon les normes de soins et le réapprovisionnement en voxelotor. Une visite de suivi de sécurité sera effectuée 28 jours (± 7 jours) après la dernière dose du produit expérimental.

Ce PAE peut se poursuivre jusqu'à ce que le voxelotor soit disponible dans le commerce pour les patients âgés de 4 à 11 ans, ou jusqu'à ce que le commanditaire interrompe le PAE du voxelotor.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
        • Disponible
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brésil, 01232-010
        • Disponible
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brésil, 50070-460
        • Disponible
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • SAO Paulo
      • Ribeirão Preto, SAO Paulo, Brésil, 14048-900
        • Disponible
        • Hospital Das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Disponible
        • Phoenix Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Sanjay Shah, MD
        • Contact:
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Disponible
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Disponible
        • Nemours/Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Disponible
        • Children's National Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Deepika Darbari, MD
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Disponible
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Disponible
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Disponible
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Disponible
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Disponible
        • Augusta University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nnenna Badamosi, MD
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Disponible
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Disponible
        • Children's Hospital of Georgia
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Disponible
        • Memorial Health University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Andrew Pendelton, MD
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, États-Unis, 70001
        • Disponible
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Disponible
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Disponible
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Disponible
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Disponible
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Disponible
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
        • Disponible
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10457
        • Disponible
        • BronxCare Health System
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Howard Grodman, MD
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Disponible
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Disponible
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Disponible
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Disponible
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Disponible
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shayla Bergmann, MD
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Disponible
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Disponible
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Disponible
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Disponible
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jeremie Estepp, MD
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Disponible
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, États-Unis, 20148
        • Disponible
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
        • Disponible
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic documenté de drépanocytose de tout génotype
  2. Inéligible ou incapable de participer aux études cliniques de recrutement actif de voxelotor
  3. Hémoglobine de base (Hb) ≤ 10,5 g/dL
  4. Aucune autre option de traitement selon le jugement de l'investigateur traitant
  5. Participants qui, s'ils sont des femmes en âge de procréer (après la ménarche) et qui sont sexuellement actifs, acceptent d'utiliser des méthodes de contraception très efficaces du début de l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose de voxelotor
  6. Le consentement éclairé écrit des parents/tuteurs et l'assentiment des participants (le cas échéant) ont été obtenus conformément à la politique et aux exigences de l'Institutional Review Board (IRB), conformément aux directives du Conseil international pour l'harmonisation (ICH)

Critère d'exclusion:

  1. Recevoir une thérapie transfusionnelle chronique de globules rouges (GR) pour la prévention primaire ou secondaire de l'AVC
  2. Dysfonction hépatique caractérisée par une alanine aminotransférase (ALT) > 4 × la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
  3. Dysfonctionnement rénal sévère (taux de filtration glomérulaire estimé [eGFR]

  4. Infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale cliniquement significative nécessitant un traitement :

    1. Les patients atteints d'une infection bactérienne aiguë nécessitant l'utilisation d'antibiotiques doivent retarder le dépistage/l'inscription jusqu'à ce que le traitement antibiotique soit terminé.
    2. Patients atteints d'hépatite A, B ou C active connue ou dont on sait qu'ils sont positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  5. Toute condition affectant l'absorption du médicament, telle qu'une intervention chirurgicale majeure impliquant l'estomac ou l'intestin grêle (une cholécystectomie antérieure est acceptable)
  6. Femme enceinte ou allaitante
  7. A participé à un autre essai clinique d'un médicament expérimental ou d'un dispositif médical, dans les 30 jours ou 5 demi-vies du médicament expérimental (selon la plus longue) avant le consentement éclairé pour le PAE, ou participe actuellement à un autre essai d'un médicament expérimental ou dispositif médical
  8. Conditions médicales, psychologiques ou comportementales qui, de l'avis de l'enquêteur, peuvent empêcher le consentement éclairé, la participation en toute sécurité ou le respect des procédures du protocole
  9. Utilisation de médicaments à base de plantes (p. ex., millepertuis), de substrats sensibles du cytochrome P450 (CYP) 3A4 avec un index thérapeutique étroit ou d'inducteurs puissants du CYP3A4
  10. Infection COVID-19 symptomatique active

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 janvier 2021

Première publication (Réel)

26 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Autre identifiant: Pfizer)
  • C5341025 (Autre identifiant: Alias Study Number)
  • C5341057 (Autre identifiant: Pfizer)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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