Протокол расширенного доступа для педиатрических пациентов с серповидноклеточной анемией, у которых нет альтернативных вариантов лечения
15 ноября 2024 г. обновлено: Pfizer
Открытый протокол расширенного доступа для педиатрических пациентов с серповидноклеточной анемией, у которых нет альтернативных вариантов лечения
Целью этой открытой многоцентровой программы расширенного доступа (EAP) является предоставление раннего доступа к лечению вокселотором до его регистрации на рынке для детей в возрасте от 4 до 11 лет с серповидно-клеточной анемией (SCD), у которых нет альтернативных вариантов лечения и не имеют права участвовать в клинических испытаниях вокселотора.
Обзор исследования
Статус
Больше недоступно
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Педиатрические пациенты, которые имеют право на участие в этом EAP, будут лечиться вокселотором, диспергируемыми таблетками или порошком для пероральной суспензии, вводимыми перорально один раз в день (QD) в дозе, основанной на весе, и под наблюдением лечащих врачей в участвующих учреждениях. Участники получат стандартное лечение и процедуры для лечения ВСС, включая первоначальный визит и плановые визиты не реже одного раза в 12 недель (± 7 дней) для клинических и лабораторных оценок в соответствии со стандартом лечения и пополнения запасов вокселотора. Через 28 дней (± 7 дней) после последней дозы исследуемого продукта будет проведен контрольный визит для контроля безопасности.
Этот EAP может продолжаться до тех пор, пока вокселотор не станет коммерчески доступным для пациентов в возрасте от 4 до 11 лет, или пока Спонсор не прекратит выпуск вокселотора EAP.
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
- HEMORIO - Hematologia Laboratorial
-
São Paulo, Бразилия, 01232-010
- ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Бразилия, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14048-900
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital / Children's National Health System
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
- Nemours Children's Health, Jacksonville
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Children's Hospital of Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
-
Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Соединенные Штаты, 70001
- Tulane Lakeside
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Children's Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Tulane University Hospitals and Clinics
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Childrens Hospital of NOLA
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan Hospitals
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Jacobi Medical Center
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10457
- BronxCare Health System
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Prisma Health - Upstate
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Health Care System
-
-
Virginia
-
Ashburn, Virginia, Соединенные Штаты, 20148
- Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
- Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Документально подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии любого генотипа
- Не имеет права или не может участвовать в активном наборе клинических исследований вокселотора.
- Исходный уровень гемоглобина (Hb) ≤10,5 г/дл
- Отсутствие альтернативных вариантов лечения по мнению лечащего исследователя
- Участники, которые, если женщина детородного возраста (после менархе) и ведет активную половую жизнь, соглашаются использовать высокоэффективные методы контрацепции с начала исследования до 30 дней после последней дозы вокселотора.
- Письменное информированное согласие родителей/опекунов и согласие участников (если применимо) были получены в соответствии с политикой и требованиями Институционального наблюдательного совета (IRB) в соответствии с руководящими принципами Международного совета по гармонизации (ICH)
Критерий исключения:
- Получение хронической трансфузионной терапии эритроцитарной массы (эритроцитов) для первичной или вторичной профилактики инсульта
- Печеночная дисфункция, характеризующаяся уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 4 раза выше верхней границы нормы (ВГН) для данного возраста.
- Тяжелая почечная дисфункция (расчетная скорость клубочковой фильтрации [рСКФ]
Клинически значимая бактериальная, грибковая, паразитарная или вирусная инфекция, требующая лечения:
- Пациентам с острой бактериальной инфекцией, нуждающимся в применении антибиотиков, следует отложить скрининг/включение в исследование до завершения курса антибактериальной терапии.
- Пациенты с известным активным гепатитом A, B или C или с известным вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Любое состояние, влияющее на всасывание лекарств, например, обширное хирургическое вмешательство на желудке или тонкой кишке (приемлема предшествующая холецистэктомия)
- Женщина, которая беременна или кормит грудью
- Участвовал в другом клиническом испытании исследуемого лекарственного средства или медицинского изделия в течение 30 дней или 5 периодов полураспада исследуемого лекарственного средства (в зависимости от того, что дольше) до получения информированного согласия на EAP, или в настоящее время участвует в другом испытании исследуемого лекарственного средства или медицинский прибор
- Медицинские, психологические или поведенческие условия, которые, по мнению исследователя, могут препятствовать информированному согласию, безопасному участию или соблюдению протокольных процедур.
- Использование растительных препаратов (например, зверобоя), чувствительных субстратов цитохрома P450 (CYP) 3A4 с узким терапевтическим индексом или сильных индукторов CYP3A4
- Активная симптоматическая инфекция COVID-19
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- C534 Expanded Access
- GBT440-041 (Другой идентификатор: Pfizer)
- C5341025 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
- C5341057 (Другой идентификатор: Pfizer)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .