Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprotocol voor pediatrische patiënten met sikkelcelziekte die geen alternatieve behandelingsopties hebben

15 november 2024 bijgewerkt door: Pfizer

Een open-label, uitgebreid toegangsprotocol voor pediatrische patiënten met sikkelcelziekte die geen alternatieve behandelingsopties hebben

De bedoeling van dit open-label, multicenter Expanded Access Program (EAP) is vroege toegang te bieden tot behandeling met voxelotor voorafgaand aan markttoelating voor pediatrische patiënten van 4 tot 11 jaar met sikkelcelziekte (SCD) die geen alternatieve behandelingsopties hebben en komen niet in aanmerking om deel te nemen aan klinische onderzoeken met voxelotor.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pediatrische patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan dit EAP zullen worden behandeld met voxelotor, dispergeerbare tabletten of poeder voor orale suspensie, oraal eenmaal daags (QD) toegediend in een dosis op basis van het gewicht, gevolgd door de behandelend artsen op de deelnemende locaties. Deelnemers krijgen een standaardbehandeling en procedures voor de behandeling van plotselinge hartdood, inclusief een eerste bezoek en routinebezoeken ten minste om de 12 weken (± 7 dagen) voor klinische en laboratoriumbeoordelingen per standaardbehandeling en herbevoorrading met voxelotor. 28 dagen (± 7 dagen) na de laatste dosis van het onderzoeksproduct zal een veiligheidscontrole plaatsvinden.

Dit EAP kan worden voortgezet totdat voxelotor in de handel verkrijgbaar is voor patiënten van 4 tot 11 jaar, of de sponsor stopt met het voxelotor EAP.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brazilië, 01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazilië, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14048-900
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Verenigde Staten, 20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte van elk genotype
  2. Komt niet in aanmerking of kan niet deelnemen aan actieve werving van klinische studies met voxelotor
  3. Baseline hemoglobine (Hb) ≤10,5 g/dl
  4. Geen alternatieve behandelmogelijkheden naar het oordeel van de behandelend Onderzoeker
  5. Deelnemers die, als vrouw in de vruchtbare leeftijd (post-menarche), en seksueel actief zijn, overeenkomen om zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken vanaf het begin van de studie tot 30 dagen na de laatste dosis voxelotor
  6. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders/voogd en instemming van deelnemers (indien van toepassing) is verkregen volgens het beleid en de vereisten van de Institutional Review Board (IRB), in overeenstemming met de richtlijnen van de International Council for Harmonization (ICH)

Uitsluitingscriteria:

  1. Het ontvangen van chronische rode bloedcel (RBC) transfusietherapie voor primaire of secundaire beroertepreventie
  2. Leverdisfunctie gekenmerkt door alanineaminotransferase (ALAT) >4 × de bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd
  3. Ernstige nierfunctiestoornis (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR]

  4. Klinisch significante bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infectie die therapie vereist:

    1. Patiënten met een acute bacteriële infectie die antibiotica nodig hebben, moeten de screening/inschrijving uitstellen totdat de antibioticakuur is voltooid.
    2. Patiënten met bekende actieve hepatitis A, B of C of van wie bekend is dat ze humaan immunodeficiëntievirus (hiv) positief zijn
  5. Elke aandoening die de opname van geneesmiddelen beïnvloedt, zoals een grote operatie waarbij de maag of dunne darm betrokken is (eerdere cholecystectomie is acceptabel)
  6. Vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft
  7. Deelgenomen aan een andere klinische proef van een geneesmiddel in onderzoek of medisch hulpmiddel, binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel in onderzoek (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan geïnformeerde toestemming voor het EAP, of neemt momenteel deel aan een andere proef van een geneesmiddel in onderzoek of Medisch apparaat
  8. Medische, psychologische of gedragsproblemen die, naar de mening van de onderzoeker, geïnformeerde toestemming, veilige deelname of naleving van de protocolprocedures kunnen verhinderen
  9. Gebruik van kruidengeneesmiddelen (bijv. sint-janskruid), gevoelige cytochroom P450 (CYP) 3A4-substraten met een smalle therapeutische index of sterke CYP3A4-inductoren
  10. Actieve symptomatische COVID-19-infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Medewerkers

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Andere identificatie: Pfizer)
  • C5341025 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • C5341057 (Andere identificatie: Pfizer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren