Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony protokół dostępu dla pacjentów pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy nie mają alternatywnych opcji leczenia

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarty, rozszerzony protokół dostępu dla pacjentów pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy nie mają alternatywnych opcji leczenia

Celem tego otwartego, wieloośrodkowego programu rozszerzonego dostępu (EAP) jest zapewnienie wczesnego dostępu do leczenia wokselotorem przed dopuszczeniem do obrotu dla pacjentów pediatrycznych w wieku od 4 do 11 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), którzy nie mają alternatywnych opcji leczenia i nie kwalifikują się do udziału w badaniach klinicznych wokselotoru.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci pediatryczni, którzy kwalifikują się do udziału w tym EAP, będą leczeni wokselotorem, tabletkami do sporządzania zawiesiny doustnej lub proszkiem do sporządzania zawiesiny doustnej, podawanymi doustnie raz dziennie (QD) w dawce zależnej od masy ciała, pod kontrolą lekarzy prowadzących w uczestniczących ośrodkach. Uczestnicy otrzymają standardowe leczenie i procedury postępowania w SCD, w tym wizytę wstępną i wizyty rutynowe co najmniej co 12 tygodni (± 7 dni) w celu oceny klinicznej i laboratoryjnej zgodnie ze standardem opieki i ponownego zaopatrzenia w wokselotor. Wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona 28 dni (± 7 dni) po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu.

Ten EAP może obowiązywać do czasu, gdy wokselotor będzie dostępny na rynku dla pacjentów w wieku od 4 do 11 lat lub do zaprzestania przez Sponsora wokselotora EAP.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • Do dyspozycji
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brazylia, 01232-010
        • Do dyspozycji
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazylia, 50070-460
        • Do dyspozycji
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • SAO Paulo
      • Ribeirão Preto, SAO Paulo, Brazylia, 14048-900
        • Do dyspozycji
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Do dyspozycji
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Do dyspozycji
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Do dyspozycji
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Do dyspozycji
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Do dyspozycji
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Do dyspozycji
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Do dyspozycji
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Do dyspozycji
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Do dyspozycji
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Do dyspozycji
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Do dyspozycji
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Georgia
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Do dyspozycji
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70001
        • Do dyspozycji
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Do dyspozycji
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Do dyspozycji
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Do dyspozycji
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Do dyspozycji
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
        • Do dyspozycji
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10457
        • Do dyspozycji
        • BronxCare Health System
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Do dyspozycji
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Do dyspozycji
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Do dyspozycji
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Do dyspozycji
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Do dyspozycji
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Do dyspozycji
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Do dyspozycji
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Do dyspozycji
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Do dyspozycji
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Do dyspozycji
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Stany Zjednoczone, 20148
        • Do dyspozycji
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Do dyspozycji
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowana diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej dowolnego genotypu
  2. Osoby niekwalifikujące się lub nie mogące uczestniczyć w aktywnej rekrutacji do badań klinicznych wokselotoru
  3. Wyjściowa hemoglobina (Hb) ≤10,5 g/dl
  4. Brak alternatywnych opcji leczenia w ocenie prowadzącego Badacza
  5. Uczestniczki, które, jeśli są kobietami w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce) i są aktywne seksualnie, zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od rozpoczęcia badania do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki wokselotoru
  6. Uzyskano pisemną świadomą zgodę rodzica/opiekuna oraz zgodę uczestnika (jeśli dotyczy) zgodnie z polityką i wymogami Institutional Review Board (IRB), zgodnie z wytycznymi Międzynarodowej Rady ds. Harmonizacji (ICH)

Kryteria wyłączenia:

  1. Otrzymywanie przewlekłej transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w celu pierwotnego lub wtórnego zapobiegania udarowi
  2. Dysfunkcja wątroby charakteryzująca się aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) >4 × górna granica normy (GGN) dla wieku
  3. Ciężka dysfunkcja nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [eGFR]

  4. Klinicznie istotne zakażenie bakteryjne, grzybicze, pasożytnicze lub wirusowe wymagające leczenia:

    1. Pacjenci z ostrym zakażeniem bakteryjnym wymagającym stosowania antybiotyków powinni opóźnić badanie przesiewowe/włączenie do badania do czasu zakończenia antybiotykoterapii.
    2. Pacjenci ze stwierdzonym czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu A, B lub C lub z dodatnim wynikiem zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
  5. Każdy stan wpływający na wchłanianie leku, taki jak poważna operacja żołądka lub jelita cienkiego (dopuszczalna jest wcześniejsza cholecystektomia)
  6. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  7. Uczestniczył w innym badaniu klinicznym badanego leku lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania badanego leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wyrażeniem świadomej zgody na EAP lub obecnie uczestniczy w innym badaniu badanego leku lub Urządzenie medyczne
  8. Warunki medyczne, psychologiczne lub behawioralne, które w opinii badacza mogą uniemożliwić świadomą zgodę, bezpieczny udział lub przestrzeganie procedur protokołu
  9. Stosowanie leków ziołowych (np. ziele dziurawca), wrażliwych substratów cytochromu P450 (CYP) 3A4 o wąskim indeksie terapeutycznym lub silnych induktorów CYP3A4
  10. Aktywna objawowa infekcja COVID-19

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Inny identyfikator: Pfizer)
  • C5341025 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
  • C5341057 (Inny identyfikator: Pfizer)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Wokselotor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj