Laajennettu pääsyprotokolla sirppisolusairautta sairastaville lapsipotilaille, joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja
perjantai 15. marraskuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
Avoin, laajennettu pääsyprotokolla sirppisolusairautta sairastaville lapsipotilaille, joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja
Tämän avoimen, monikeskuksen Expanded Access Program (EAP) tarkoituksena on tarjota varhainen pääsy voxelotor-hoitoon ennen myyntiluvan myöntämistä 4–11-vuotiaille lapsipotilaille, joilla on sirppisolusairaus (SCD), joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja ja eivät ole oikeutettuja osallistumaan Voxelotorin kliinisiin tutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Lapsipotilaita, jotka ovat oikeutettuja osallistumaan tähän EAP-ohjelmaan, hoidetaan vokselotorilla, dispergoituvilla tableteilla tai jauheella oraalisuspensiota varten, joka annetaan suun kautta kerran päivässä (QD) painoon perustuvana annoksena, ja osallistuvien paikkojen hoitavat lääkärit seuraavat niitä. Osallistujat saavat standardinmukaista hoitoa ja SCD:n hallintamenettelyjä, mukaan lukien ensimmäinen käynti ja rutiinikäynnit vähintään 12 viikon välein (± 7 päivää) kliinisiä ja laboratoriotutkimuksia varten hoidon standardia ja vokselotorin uudelleentoimittamista varten. Turvallisuusseurantakäynti tehdään 28 päivää (± 7 päivää) viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
Tämä EAP voi jatkua, kunnes Voxelotor on kaupallisesti saatavilla 4–11-vuotiaille potilaille tai sponsori lopettaa Voxelotor EAP:n.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- HEMORIO - Hematologia Laboratorial
-
São Paulo, Brasilia, 01232-010
- ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilia, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14048-900
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital / Children's National Health System
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Health, Jacksonville
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Children's Hospital of Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70001
- Tulane Lakeside
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Children's Hospital
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Hospitals and Clinics
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Childrens Hospital of NOLA
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Hospitals
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Jacobi Medical Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10457
- BronxCare Health System
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Prisma Health - Upstate
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Health Care System
-
-
Virginia
-
Ashburn, Virginia, Yhdysvallat, 20148
- Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Minkä tahansa genotyypin sirppisolusairauden dokumentoitu diagnoosi
- Ei kelvollinen tai pysty osallistumaan aktiivisesti rekrytointiin voxelotorin kliinisiin tutkimuksiin
- Lähtötason hemoglobiini (Hb) ≤10,5 g/dl
- Ei vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja hoitavan tutkijan arvion mukaan
- Osallistujat, jotka ovat hedelmällisessä iässä oleva nainen (menarche) ja ovat seksuaalisesti aktiivisia, suostuvat käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen alusta 30 päivään viimeisen voxelotor-annoksen jälkeen
- Vanhemman/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja osallistujan suostumus (tarvittaessa) on saatu Institutional Review Boardin (IRB) politiikan ja vaatimusten mukaisesti kansainvälisen harmonisointineuvoston (ICH) ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Kroonisten punasolujen (RBC) verensiirtohoito primaarisen tai sekundaarisen aivohalvauksen ehkäisyyn
- Maksan toimintahäiriö, jolle on tunnusomaista alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 4 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR]
Kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio, joka vaatii hoitoa:
- Potilaiden, joilla on akuutti bakteeri-infektio, joka vaatii antibioottien käyttöä, tulee lykätä seulontaa/rekisteröintiä, kunnes antibioottihoito on saatu päätökseen.
- Potilaat, joilla tiedetään olevan aktiivinen hepatiitti A, B tai C tai joiden tiedetään olevan HIV-positiivisia
- Kaikki lääkkeen imeytymiseen vaikuttavat sairaudet, kuten suuret mahalaukun tai ohutsuolen leikkaukset (aiempi kolekystektomia on hyväksyttävä)
- Nainen, joka on raskaana tai imettää
- Osallistunut toiseen tutkimuslääkkeen tai lääkinnällisen laitteen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen tietoista suostumusta EAP:lle tai osallistuu parhaillaan toiseen tutkimuslääkkeen tutkimukseen tai lääketieteellinen laite
- Lääketieteelliset, psykologiset tai käyttäytymiseen liittyvät olosuhteet, jotka voivat tutkijan mielestä estää tietoisen suostumuksen, turvallisen osallistumisen tai protokollamenettelyjen noudattamisen
- Kasviperäisten lääkkeiden (esim. mäkikuisman), herkkien sytokromi P450 (CYP) 3A4-substraattien, joilla on kapea terapeuttinen indeksi, tai vahvojen CYP3A4-indusoijien käyttö
- Aktiivinen oireinen COVID-19-infektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C534 Expanded Access
- GBT440-041 (Muu tunniste: Pfizer)
- C5341025 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- C5341057 (Muu tunniste: Pfizer)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .