Protocolo de acceso ampliado para pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes que no tienen opciones de tratamiento alternativas
15 de noviembre de 2024 actualizado por: Pfizer
Un protocolo de acceso ampliado y de etiqueta abierta para pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes que no tienen opciones de tratamiento alternativas
La intención de este Programa de Acceso Expandido (EAP) multicéntrico y de etiqueta abierta es proporcionar acceso temprano al tratamiento con voxelotor antes de la autorización de comercialización para pacientes pediátricos de 4 a 11 años de edad con enfermedad de células falciformes (SCD) que no tienen opciones de tratamiento alternativas y no son elegibles para participar en ensayos clínicos de voxelotor.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes pediátricos que sean elegibles para participar en este EAP serán tratados con voxelotor, tabletas dispersables o polvo para suspensión oral administrados por vía oral una vez al día (QD) en una dosis basada en el peso, y serán seguidos por los médicos tratantes en los sitios participantes. Los participantes recibirán tratamiento y procedimientos de atención estándar para el manejo de la SCD, incluida una visita inicial y visitas de rutina al menos cada 12 semanas (± 7 días) para evaluaciones clínicas y de laboratorio por atención estándar y reabastecimiento de voxelotor. Se realizará una visita de seguimiento de seguridad 28 días (± 7 días) después de la última dosis del producto en investigación.
Este EAP puede continuar hasta el momento en que voxelotor esté disponible comercialmente para pacientes de 4 a 11 años de edad, o el Patrocinador descontinúe el EAP de voxelotor.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO - Hematologia Laboratorial
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São Paulo, Brasil, 01232-010
- ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital / Children's National Health System
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Health, Jacksonville
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Children's Hospital of Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Memorial Health University Medical Center
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
- Tulane Lakeside
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Children's Hospital
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Hospitals and Clinics
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Childrens Hospital of NOLA
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospitals
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10457
- BronxCare Health System
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Prisma Health - Upstate
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Health Care System
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Virginia
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Ashburn, Virginia, Estados Unidos, 20148
- Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de enfermedad de células falciformes de cualquier genotipo
- No elegible o incapaz de participar en estudios clínicos de reclutamiento activo de voxelotor
- Hemoglobina basal (Hb) ≤10,5 g/dL
- Sin opciones de tratamiento alternativas a juicio del Investigador tratante
- Participantes que, si son mujeres en edad fértil (posmenarquia) y son sexualmente activas, aceptan usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el inicio del estudio hasta 30 días después de la última dosis de voxelotor
- Se obtuvo el consentimiento informado por escrito de los padres/tutores y el asentimiento del participante (si corresponde) según la política y los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB), de acuerdo con las pautas del Consejo Internacional para la Armonización (ICH).
Criterio de exclusión:
- Recibir terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos (RBC) para la prevención primaria o secundaria de accidentes cerebrovasculares
- Disfunción hepática caracterizada por alanina aminotransferasa (ALT) >4 × el límite superior normal (LSN) para la edad
- Disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular estimada [eGFR]
Infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral clínicamente significativa que requiere tratamiento:
- Los pacientes con infección bacteriana aguda que requieran el uso de antibióticos deben retrasar la selección/inscripción hasta que se haya completado el curso de la terapia con antibióticos.
- Pacientes con hepatitis A, B o C activa conocida o que se sabe que son positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Cualquier condición que afecte la absorción del fármaco, como una cirugía mayor que involucre el estómago o el intestino delgado (es aceptable una colecistectomía previa)
- Mujer que está embarazada o amamantando
- Participó en otro ensayo clínico de un fármaco o dispositivo médico en investigación, dentro de los 30 días o 5 semividas del fármaco en investigación (lo que sea más largo) antes del consentimiento informado para el EAP, o está participando actualmente en otro ensayo de un fármaco en investigación o dispositivo médico
- Condiciones médicas, psicológicas o de comportamiento que, en opinión del investigador, pueden impedir el consentimiento informado, la participación segura o el cumplimiento de los procedimientos del protocolo.
- Uso de medicamentos a base de hierbas (p. ej., hierba de San Juan), sustratos sensibles del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un índice terapéutico estrecho o inductores potentes del CYP3A4
- Infección activa sintomática por COVID-19
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C534 Expanded Access
- GBT440-041 (Otro identificador: Pfizer)
- C5341025 (Otro identificador: Alias Study Number)
- C5341057 (Otro identificador: Pfizer)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .