このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ダウン症の身体的および精神的機能に対するセレブロリシンの影響

2021年2月10日 更新者:Yahya Wahba、Mansoura University Children Hospital

フェーズ(2)セレブロリジンがダウン症の心身機能に及ぼす影響を検討する臨床試験

ダウン症候群は、身体的成長と精神的発達の両方に遅延を引き起こす遺伝性疾患です。 これは、最も頻繁に報告される染色体異常であり、最も一般的な遺伝性症候群です。

ダウン症候群は、ヒト 21 番染色体の遺伝物質の全部または一部のトリソミーによって引き起こされます。 現在、ダウン症患者の 94% が、減数分裂の非分離、または母性配偶子形成中の染色体の異常な分離の結果として余分な 21 番染色体を持っていると推定されており、残りの 5% のうち 1% 未満が原因であると推定されています。体細胞モザイク現象と残りは染色体 21 転座によるものです。

ダウン症候群の推定発生率は、世界中で 1/1,000 から 1/1,100 の生児出生の間です。 エジプトでは、ダウン症候群の発生率は出生数の 1/1000 であると報告されています。

ダウン症候群は、知的障害、低身長、特徴的な顔の特徴、および心臓や消化器の異常、甲状腺の問題、小児白血病などの多くの合併症を特徴としています。

ダウン症の乳児は、発達の特定の領域や側面で遅れを経験する可能性があります。 ただし、彼らは他の普通の子供たちと同じマイルストーンをすべて、自分のタイムテーブルで達成します.

最近の研究によると、ダウン症候群の行動表現型には、視覚空間処理と社会的機能のいくつかの側面における相対的な強みと、言語処理における相対的な欠陥が含まれています。 言語は、表現力豊かな言語で明らかにされた特定の困難を持つダウン症候群の個人の「主要な欠損領域」として説明されています.

エジプトではダウン症の発生率が高く、関連する併存疾患があるため、ダウン症の表現型が恐怖症になり、多くの親や保護者がこの数年間で、この症候群やその他のハンディキャップ状態に向けられた政府のケアが大幅に増加しました。 /または医師は、染色体異常の疑いのため、または両親を安心させるためだけに、正常な赤ちゃんの核型を紹介しました.

ダウン症の身体的側面の管理には大きな進歩がありましたが、 心臓の欠陥の修復、これらの個人の認知機能の低下を防ぐための進歩はほとんどありません。 その結果、過去数十年間のダウン症児の平均余命の劇的な増加は、認知障害の同時治療と並行していません. したがって、それは子供の認知機能障害の最も一般的な原因であり続けています。

ダウン症候群の個人における認知障害および運動障害の病因は、ニューロン密度の数およびサイズの減少、進行性ニューロン変性、神経新生の障害、ならびに樹状突起形成および脊椎密度の減少に起因する可能性があり、シナプス機能の破壊をもたらす。可塑性。 したがって、これらの個人の多くは、後の人生で学習と記憶にますます問題が生じます。

Cerebrolysin® は、豚の脳から分離された神経栄養性ペプチド作動性混合物です。 これは、脂質を含まないブタ脳タンパク質の標準化された酵素分解によって生成されます。

それは、神経細胞の発芽を促進し、神経新生を刺激し、神経細胞の可塑性を高め、学習と記憶を改善するという形で、内因性神経栄養因子と同様に機能します。

いくつかの研究では、Cerebrolysin® が次の病状のいずれかの子供の管理に安全に使用できることが実証されています。

この研究の全体的な目的は、ダウン症の乳児の神経認知発達に対するCerebrolysin®の効果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

介入

入学 (実際)

64

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Dakahlia
      • Mansourah、Dakahlia、エジプト、35516
        • Mansoura University Children Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年~3年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 乳児は非分離遺伝子型のダウン症候群であることが確認されました。
  • 募集時の年齢は約6ヶ月でした。
  • -法定後見人は、研究への参加を受け入れ、インフォームドコンセントに署名します。

除外基準:

  • コントロール不良の甲状腺機能低下症の患者
  • ダウン症の乳児に予想される以外の脳奇形のある患者。
  • 聴覚障害および/または視覚障害のある患者。
  • 重度の先天性心疾患
  • セレブロリシンの使用が禁忌である患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ:介入アーム
乳児に、Neuro Pharma Gmbh 製の Cerebrolysin® を、体重 1 kg あたり 0.1 ml の用量で週 1 回、12 か月間筋肉内注射しました (合計 48 回の注射)。
治療群の乳児には、体重 1 kg あたり 0.1 ml の用量のセレブロリシンが週 1 回、12 か月にわたって筋肉内注射されました (合計 48 回の注射)。 、栄養状態と摂食習慣、神経認知発達について評価
介入なし:非介入アーム
薬は与えられませんでした

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経認知発達率
時間枠:期間: 12 か月
Cerebrolysin® 注射の 6 か月後と 12 か月後の両方のグループの乳児について、乳児および幼児の発達の Bayley Scales®、第 3 版 (BSID -III®) を使用して神経認知発達を測定します。 この尺度は、受容的コミュニケーション、表現的コミュニケーション、微細運動、粗大運動、および認知発達の 5 つのサブセットを評価します。 テストは、各サブテストの開始テスト項目を決定するために子供の年齢 (月単位) を使用して実装され、反転ルールと中止ルールが適用されます。 次に、生のスコアは、開始項目に先行するテスト項目の数と乳児が完了した項目の数として各サブセットについて計算されます。 最後に、テストの素点が標準の記録用紙に記録されます。 次に、スコアの Z スコアが米国基準に従って計算されます。 これらの計算された z スコアは、各サブセットの発生率を比較するための標準として使用されます。
期間: 12 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
セレブロリジンの副作用のある参加者の数
時間枠:期間: 12 か月
Cerebrolysin®療法(1コース合計48回の注射)中に発生する可能性のある副作用を測定します。これは、経過観察のたびに、乳児の身体検査、過敏症や過敏症の発症について親や介護者からの病歴聴取によって行われます。セレブロリジン®治療中の痙攣。
期間: 12 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • スタディディレクター:Sohier Yahia, MD、Mansoura University Children Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年9月30日

一次修了 (実際)

2019年2月28日

研究の完了 (実際)

2019年8月30日

試験登録日

最初に提出

2021年2月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月10日

最初の投稿 (実際)

2021年2月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年2月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年2月10日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する