Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

el efecto de la cerebrolisina en las funciones físicas y mentales del síndrome de Down

10 de febrero de 2021 actualizado por: Yahya Wahba, Mansoura University Children Hospital

Ensayo clínico de fase (2) que estudia el efecto de la cerebrolisina en las funciones físicas y mentales del síndrome de Down

El síndrome de Down es un trastorno genético que provoca un retraso tanto en el crecimiento físico como en el desarrollo mental. Es la anomalía cromosómica más frecuente y el síndrome genético más común.

El síndrome de Down es causado por una trisomía de todo o parte del material genético del cromosoma 21 humano. Ahora se estima que el 94 % de las personas con síndrome de Down tienen un cromosoma 21 adicional como resultado de la no disyunción meiótica, o la segregación anormal de cromosomas durante la formación de los gametos maternos y del 5 % restante, menos del 1 % se debe a mosaicismo somático y el resto se debe a translocaciones del cromosoma 21.

La incidencia estimada del síndrome de Down es de 1/1000 a 1/1100 nacidos vivos en todo el mundo. En Egipto, se ha informado que la incidencia del síndrome de Down es de 1/1000 nacidos vivos.

El síndrome de Down se caracteriza por discapacidad intelectual, baja estatura, rasgos faciales distintivos y una serie de comorbilidades que incluyen anomalías cardíacas y digestivas, problemas de tiroides y leucemia infantil.

Los bebés con síndrome de Down probablemente experimentarán retrasos en ciertas áreas y aspectos del desarrollo. Sin embargo, lograrán todos los mismos hitos que otros niños normales, solo que en su propio horario.

Según estudios recientes, el fenotipo conductual del síndrome de Down incluye puntos fuertes relativos en algunos aspectos del procesamiento visuoespacial y el funcionamiento social, así como déficits relativos en el procesamiento verbal. El lenguaje se ha descrito como un "área importante de déficit" en las personas con síndrome de Down con dificultades particulares que se manifiestan en el lenguaje expresivo.

Debido a esta alta incidencia del síndrome de Down en Egipto y las comorbilidades asociadas, la atención gubernamental dirigida a este síndrome y otras condiciones de discapacidad ha aumentado enormemente en los últimos años hasta el punto de que el fenotipo del síndrome de Down se ha convertido en una fobia y muchos padres y /o los médicos remitieron a los bebés normales para el cariotipo debido a la sospecha de anomalías cromosómicas o simplemente para tranquilizar a sus padres.

Aunque ha habido un enorme progreso en el manejo de los aspectos físicos del síndrome de Down, p. reparación de defectos cardíacos, se han realizado pocos avances para prevenir el deterioro de la función cognitiva en estos individuos. Como resultado, el espectacular aumento de la esperanza de vida de los niños con síndrome de Down en las últimas décadas no ha ido acompañado de un tratamiento simultáneo para las discapacidades cognitivas. Por lo tanto, se ha mantenido como la causa más común de disfunción cognitiva en los niños.

La patogenia de los déficits cognitivos y las discapacidades motoras en las personas con síndrome de Down se puede atribuir a la disminución del número y tamaño de la densidad neuronal, la degeneración neuronal progresiva, el deterioro de la neurogénesis y la reducción de la formación de dendritas, así como de la densidad de la columna vertebral, lo que da como resultado la interrupción de la función sináptica y plasticidad. Por lo tanto, muchas de estas personas desarrollan problemas crecientes con el aprendizaje y la memoria en la edad adulta.

Cerebrolysin® es una mezcla peptidérgica neurotrófica aislada de cerebro de cerdo. Se produce por degradación enzimática estandarizada de proteínas cerebrales porcinas libres de lípidos.

Actúa de manera similar a los factores neurotróficos endógenos en la forma de promover el brote neuronal, estimular la neurogénesis, mejorar la plasticidad neuronal y mejorar el aprendizaje y la memoria.

Varios estudios demostraron que Cerebrolysin® puede usarse de manera segura en el manejo de niños con cualquiera de las siguientes condiciones médicas: disfunción cerebral mínima, formas resistentes de enuresis nocturna, hipoacusia neurosensorial, trastorno por déficit de atención con hipercinética, autismo y síndrome de Asperger.

El objetivo general del estudio es evaluar el efecto de Cerebrolysin® en el desarrollo neurocognitivo de los bebés con síndrome de Down.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

64

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Dakahlia
      • Mansourah, Dakahlia, Egipto, 35516
        • Mansoura University Children Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

11 meses a 10 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Se confirmó que los bebés tenían síndrome de Down de genotipo sin disyunción.
  • La edad era de alrededor de 6 meses, en el momento del reclutamiento.
  • Los tutores legales aceptaron participar en el estudio y firmaron el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con hipotiroidismo no controlado
  • Pacientes con malformaciones cerebrales distintas a las esperadas en lactantes con síndrome de Down.
  • Pacientes con deficiencias auditivas y/o visuales.
  • cardiopatía congénita grave
  • Pacientes que tienen contraindicaciones para el uso de Cerebrolysin

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Brazo de intervención
a los lactantes se les administró Cerebrolysin®, fabricado por Neuro Pharma Gmbh, en una dosis de 0,1 ml/kg de peso corporal una vez a la semana por inyección intramuscular durante 12 meses (un total de 48 inyecciones).
A los lactantes del grupo de tratamiento se les administró Cerebrolysin en una dosis de 0,1 ml/kg de peso corporal una vez a la semana por inyección intramuscular durante 12 meses (un total de 48 inyecciones). Cada lactante seleccionado, tanto en el grupo de tratamiento como en el de control, se evaluó con respecto a: Situación socioeconómica , Estado nutricional y práctica de alimentación, evaluados para el desarrollo neurocognitivo
Sin intervención: Brazo de no intervención
No se administró ningún medicamento

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de desarrollo neurocognitivo
Periodo de tiempo: Marco de tiempo: 12 meses
Medimos el desarrollo neurocognitivo usando Bayley Scales of infant and toddler development®, 3rd Edition (BSID -III®) para bebés de ambos grupos, después de 6 y 12 meses de la inyección de Cerebrolysin®. Esta escala evalúa 5 subconjuntos: comunicación receptiva, comunicación expresiva, motricidad fina, motricidad gruesa y desarrollo cognitivo. Las pruebas se implementan usando la edad del niño (en meses) para determinar el elemento de prueba inicial para cada subprueba y aplicando las reglas de inversión y descontinuación. Luego, la puntuación bruta se calcula para cada subconjunto como el número de ítems de prueba que preceden al ítem inicial más el número de ítems completados por el bebé. Finalmente, los puntajes brutos de las pruebas se registran en formularios de registro estándar. Luego, las puntuaciones Z de las puntuaciones se calculan de acuerdo con las normas de EE. UU. Estas puntuaciones z calculadas se utilizan como estándar para comparar la tasa de desarrollo de cada subconjunto.
Marco de tiempo: 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con efectos secundarios de la cerebrolisina
Periodo de tiempo: Marco de tiempo: 12 meses
Medimos los efectos secundarios que pueden ocurrir durante la terapia con Cerebrolysin® (un curso con un total de 48 inyecciones). Esto se hace, con cada visita de seguimiento, mediante el examen físico de los bebés y tomando el historial de los padres y cuidadores sobre el desarrollo de irritabilidad o convulsiones durante la terapia con Cerebrolysin®.
Marco de tiempo: 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

28 de febrero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

30 de agosto de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

11 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Down

Ensayos clínicos sobre cerebrolisina

3
Suscribir