- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04751136
el efecto de la cerebrolisina en las funciones físicas y mentales del síndrome de Down
Ensayo clínico de fase (2) que estudia el efecto de la cerebrolisina en las funciones físicas y mentales del síndrome de Down
El síndrome de Down es un trastorno genético que provoca un retraso tanto en el crecimiento físico como en el desarrollo mental. Es la anomalía cromosómica más frecuente y el síndrome genético más común.
El síndrome de Down es causado por una trisomía de todo o parte del material genético del cromosoma 21 humano. Ahora se estima que el 94 % de las personas con síndrome de Down tienen un cromosoma 21 adicional como resultado de la no disyunción meiótica, o la segregación anormal de cromosomas durante la formación de los gametos maternos y del 5 % restante, menos del 1 % se debe a mosaicismo somático y el resto se debe a translocaciones del cromosoma 21.
La incidencia estimada del síndrome de Down es de 1/1000 a 1/1100 nacidos vivos en todo el mundo. En Egipto, se ha informado que la incidencia del síndrome de Down es de 1/1000 nacidos vivos.
El síndrome de Down se caracteriza por discapacidad intelectual, baja estatura, rasgos faciales distintivos y una serie de comorbilidades que incluyen anomalías cardíacas y digestivas, problemas de tiroides y leucemia infantil.
Los bebés con síndrome de Down probablemente experimentarán retrasos en ciertas áreas y aspectos del desarrollo. Sin embargo, lograrán todos los mismos hitos que otros niños normales, solo que en su propio horario.
Según estudios recientes, el fenotipo conductual del síndrome de Down incluye puntos fuertes relativos en algunos aspectos del procesamiento visuoespacial y el funcionamiento social, así como déficits relativos en el procesamiento verbal. El lenguaje se ha descrito como un "área importante de déficit" en las personas con síndrome de Down con dificultades particulares que se manifiestan en el lenguaje expresivo.
Debido a esta alta incidencia del síndrome de Down en Egipto y las comorbilidades asociadas, la atención gubernamental dirigida a este síndrome y otras condiciones de discapacidad ha aumentado enormemente en los últimos años hasta el punto de que el fenotipo del síndrome de Down se ha convertido en una fobia y muchos padres y /o los médicos remitieron a los bebés normales para el cariotipo debido a la sospecha de anomalías cromosómicas o simplemente para tranquilizar a sus padres.
Aunque ha habido un enorme progreso en el manejo de los aspectos físicos del síndrome de Down, p. reparación de defectos cardíacos, se han realizado pocos avances para prevenir el deterioro de la función cognitiva en estos individuos. Como resultado, el espectacular aumento de la esperanza de vida de los niños con síndrome de Down en las últimas décadas no ha ido acompañado de un tratamiento simultáneo para las discapacidades cognitivas. Por lo tanto, se ha mantenido como la causa más común de disfunción cognitiva en los niños.
La patogenia de los déficits cognitivos y las discapacidades motoras en las personas con síndrome de Down se puede atribuir a la disminución del número y tamaño de la densidad neuronal, la degeneración neuronal progresiva, el deterioro de la neurogénesis y la reducción de la formación de dendritas, así como de la densidad de la columna vertebral, lo que da como resultado la interrupción de la función sináptica y plasticidad. Por lo tanto, muchas de estas personas desarrollan problemas crecientes con el aprendizaje y la memoria en la edad adulta.
Cerebrolysin® es una mezcla peptidérgica neurotrófica aislada de cerebro de cerdo. Se produce por degradación enzimática estandarizada de proteínas cerebrales porcinas libres de lípidos.
Actúa de manera similar a los factores neurotróficos endógenos en la forma de promover el brote neuronal, estimular la neurogénesis, mejorar la plasticidad neuronal y mejorar el aprendizaje y la memoria.
Varios estudios demostraron que Cerebrolysin® puede usarse de manera segura en el manejo de niños con cualquiera de las siguientes condiciones médicas: disfunción cerebral mínima, formas resistentes de enuresis nocturna, hipoacusia neurosensorial, trastorno por déficit de atención con hipercinética, autismo y síndrome de Asperger.
El objetivo general del estudio es evaluar el efecto de Cerebrolysin® en el desarrollo neurocognitivo de los bebés con síndrome de Down.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Dakahlia
-
Mansourah, Dakahlia, Egipto, 35516
- Mansoura University Children Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se confirmó que los bebés tenían síndrome de Down de genotipo sin disyunción.
- La edad era de alrededor de 6 meses, en el momento del reclutamiento.
- Los tutores legales aceptaron participar en el estudio y firmaron el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con hipotiroidismo no controlado
- Pacientes con malformaciones cerebrales distintas a las esperadas en lactantes con síndrome de Down.
- Pacientes con deficiencias auditivas y/o visuales.
- cardiopatía congénita grave
- Pacientes que tienen contraindicaciones para el uso de Cerebrolysin
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Brazo de intervención
a los lactantes se les administró Cerebrolysin®, fabricado por Neuro Pharma Gmbh, en una dosis de 0,1 ml/kg de peso corporal una vez a la semana por inyección intramuscular durante 12 meses (un total de 48 inyecciones).
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A los lactantes del grupo de tratamiento se les administró Cerebrolysin en una dosis de 0,1 ml/kg de peso corporal una vez a la semana por inyección intramuscular durante 12 meses (un total de 48 inyecciones). Cada lactante seleccionado, tanto en el grupo de tratamiento como en el de control, se evaluó con respecto a: Situación socioeconómica , Estado nutricional y práctica de alimentación, evaluados para el desarrollo neurocognitivo
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Sin intervención: Brazo de no intervención
No se administró ningún medicamento
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de desarrollo neurocognitivo
Periodo de tiempo: Marco de tiempo: 12 meses
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Medimos el desarrollo neurocognitivo usando Bayley Scales of infant and toddler development®, 3rd Edition (BSID -III®) para bebés de ambos grupos, después de 6 y 12 meses de la inyección de Cerebrolysin®.
Esta escala evalúa 5 subconjuntos: comunicación receptiva, comunicación expresiva, motricidad fina, motricidad gruesa y desarrollo cognitivo.
Las pruebas se implementan usando la edad del niño (en meses) para determinar el elemento de prueba inicial para cada subprueba y aplicando las reglas de inversión y descontinuación.
Luego, la puntuación bruta se calcula para cada subconjunto como el número de ítems de prueba que preceden al ítem inicial más el número de ítems completados por el bebé.
Finalmente, los puntajes brutos de las pruebas se registran en formularios de registro estándar.
Luego, las puntuaciones Z de las puntuaciones se calculan de acuerdo con las normas de EE. UU.
Estas puntuaciones z calculadas se utilizan como estándar para comparar la tasa de desarrollo de cada subconjunto.
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Marco de tiempo: 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con efectos secundarios de la cerebrolisina
Periodo de tiempo: Marco de tiempo: 12 meses
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Medimos los efectos secundarios que pueden ocurrir durante la terapia con Cerebrolysin® (un curso con un total de 48 inyecciones). Esto se hace, con cada visita de seguimiento, mediante el examen físico de los bebés y tomando el historial de los padres y cuidadores sobre el desarrollo de irritabilidad o convulsiones durante la terapia con Cerebrolysin®.
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Marco de tiempo: 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Valenti D, Braidy N, De Rasmo D, Signorile A, Rossi L, Atanasov AG, Volpicella M, Henrion-Caude A, Nabavi SM, Vacca RA. Mitochondria as pharmacological targets in Down syndrome. Free Radic Biol Med. 2018 Jan;114:69-83. doi: 10.1016/j.freeradbiomed.2017.08.014. Epub 2017 Aug 31.
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Síndrome
- Síndrome de Down
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Agentes nootrópicos
- Cerebrolisina
Otros números de identificación del estudio
- MansouraUCH1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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