Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние церебролизина на физические и психические функции при синдроме Дауна

10 февраля 2021 г. обновлено: Yahya Wahba, Mansoura University Children Hospital

Фаза (2) клинических испытаний по изучению влияния церебролизина на физические и психические функции при синдроме Дауна

Синдром Дауна — это генетическое заболевание, вызывающее задержку как физического роста, так и умственного развития. Это наиболее часто регистрируемая хромосомная аномалия и наиболее распространенный генетический синдром.

Синдром Дауна вызывается трисомией всего или части генетического материала хромосомы 21 человека. В настоящее время подсчитано, что 94% людей с синдромом Дауна имеют лишнюю хромосому 21 в результате мейотического нерасхождения или аномального расхождения хромосом во время образования материнских гамет, а из оставшихся 5% менее 1% связано с соматический мозаицизм, а остальные обусловлены транслокациями хромосомы 21.

По оценкам, заболеваемость синдромом Дауна составляет от 1/1000 до 1/1000 живорождений во всем мире. В Египте частота синдрома Дауна составляет 1/1000 живорождений.

Синдром Дауна характеризуется умственной отсталостью, низким ростом, отличительными чертами лица и рядом сопутствующих заболеваний, включая сердечные и пищеварительные аномалии, проблемы с щитовидной железой и детский лейкоз.

Младенцы с синдромом Дауна, вероятно, будут испытывать задержки в определенных областях и аспектах развития. Тем не менее, они достигнут всех тех же вех, что и другие нормальные дети, только по своему собственному графику.

Согласно недавним исследованиям, поведенческий фенотип с синдромом Дауна включает в себя относительную силу некоторых аспектов зрительно-пространственной обработки и социального функционирования, а также относительный дефицит вербальной обработки. Язык был описан как «основная область дефицита» у людей с синдромом Дауна с особыми трудностями, проявляющимися в выразительной речи.

Из-за высокой заболеваемости синдромом Дауна в Египте и связанных с ним сопутствующих заболеваний, государственная помощь, направленная на лечение этого синдрома и других инвалидизирующих состояний, значительно увеличилась за последние несколько лет до такой степени, что фенотип синдрома Дауна стал фобией, и многие родители и / или врачи направили нормальных детей на кариотип либо из-за подозрения на хромосомные аномалии, либо просто для того, чтобы успокоить их родителей.

Несмотря на огромный прогресс в лечении физических аспектов синдрома Дауна, т.е. восстановление пороков сердца, мало что было сделано для предотвращения ухудшения когнитивной функции у этих людей. В результате резкое увеличение ожидаемой продолжительности жизни детей с синдромом Дауна за последние несколько десятилетий не сопровождалось одновременным лечением когнитивных расстройств. Поэтому она остается наиболее частой причиной когнитивной дисфункции у детей.

Патогенез когнитивных нарушений и двигательных нарушений у людей с синдромом Дауна можно объяснить уменьшением количества и размера плотности нейронов, прогрессирующей дегенерацией нейронов, нарушением нейрогенеза и уменьшением образования дендритов, а также плотности позвоночника, что приводит к нарушению синаптической функции и пластичность. Поэтому у многих из этих людей в более позднем возрасте развиваются проблемы с обучением и памятью.

Церебролизин® представляет собой нейротрофическую пептидергическую смесь, выделенную из мозга свиней. Он производится путем стандартизированного ферментативного расщепления не содержащих липидов белков мозга свиньи.

Он действует аналогично эндогенным нейротрофическим факторам в форме стимулирования прорастания нейронов, стимуляции нейрогенеза, повышения пластичности нейронов и улучшения обучения и памяти.

Несколько исследований показали, что Церебролизин® можно безопасно применять у детей с любым из следующих заболеваний: минимальная церебральная дисфункция, резистентные формы ночного энуреза, нейросенсорная тугоухость, гиперкинетическое расстройство дефицита внимания, аутизм и синдром Аспергера.

Общая цель исследования — оценить влияние Церебролизина® на нейрокогнитивное развитие детей раннего возраста с синдромом Дауна.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

64

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

    • Dakahlia
      • Mansourah, Dakahlia, Египет, 35516
        • Mansoura University Children Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 месяцев до 9 месяцев (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • У младенцев был подтвержден синдром Дауна нерасхождения генотипа.
  • Возраст был около 6 месяцев на момент вербовки.
  • Законные опекуны приняли участие в исследовании и подписали информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Пациенты с неконтролируемым гипотиреозом
  • Пациенты с пороками развития головного мозга, отличными от ожидаемых у младенцев с синдромом Дауна.
  • Пациенты с нарушениями слуха и/или зрения.
  • тяжелый врожденный порок сердца
  • Пациенты, имеющие противопоказания к применению Церебролизина

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Рука вмешательства
детям раннего возраста вводили Церебролизин® производства компании Neuro Pharma Gmbh в дозе 0,1 мл/кг массы тела один раз в неделю внутримышечно в течение 12 мес (всего 48 инъекций).
Младенцам основной группы вводили Церебролизин в дозе 0,1 мл/кг массы тела 1 раз в неделю внутримышечно в течение 12 мес (всего 48 инъекций). , Пищевой статус и практика кормления, оцениваемые по нейрокогнитивному развитию
Без вмешательства: Рука невмешательства
Лекарство не давали

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость нейрокогнитивного развития
Временное ограничение: Срок: 12 месяцев
Мы измеряли нейрокогнитивное развитие с использованием шкалы развития младенцев и малышей Бейли®, 3-е издание (BSID-III®) для младенцев обеих групп через 6 и 12 месяцев после инъекции Церебролизина®. Эта шкала оценивает 5 подмножеств: рецептивная коммуникация, экспрессивная коммуникация, мелкая моторика, крупная моторика и когнитивное развитие. Тесты реализуются с использованием возраста ребенка (в месяцах) для определения начального элемента теста для каждого подтеста и применения правил отмены и прекращения. Затем для каждого подмножества рассчитывается исходная оценка как количество тестовых заданий, предшествующих начальному, плюс количество заданий, выполненных младенцем. Наконец, необработанные результаты тестов записываются в стандартные бланки записей. Затем рассчитываются Z баллов баллов в соответствии с нормами США. Эти рассчитанные z-значения используются в качестве стандарта для сравнения скорости развития для каждого подмножества.
Срок: 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с побочными эффектами церебролизина
Временное ограничение: Срок: 12 месяцев
Мы измеряем побочные эффекты, которые могут возникнуть во время терапии Церебролизином® (один курс, всего 48 инъекций). Это делается при каждом последующем посещении путем физикального осмотра младенцев и сбора анамнеза у родителей и лиц, осуществляющих уход, о развитии раздражительности или судороги на фоне терапии Церебролизином®.
Срок: 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 февраля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 августа 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться