- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04751136
Влияние церебролизина на физические и психические функции при синдроме Дауна
Фаза (2) клинических испытаний по изучению влияния церебролизина на физические и психические функции при синдроме Дауна
Синдром Дауна — это генетическое заболевание, вызывающее задержку как физического роста, так и умственного развития. Это наиболее часто регистрируемая хромосомная аномалия и наиболее распространенный генетический синдром.
Синдром Дауна вызывается трисомией всего или части генетического материала хромосомы 21 человека. В настоящее время подсчитано, что 94% людей с синдромом Дауна имеют лишнюю хромосому 21 в результате мейотического нерасхождения или аномального расхождения хромосом во время образования материнских гамет, а из оставшихся 5% менее 1% связано с соматический мозаицизм, а остальные обусловлены транслокациями хромосомы 21.
По оценкам, заболеваемость синдромом Дауна составляет от 1/1000 до 1/1000 живорождений во всем мире. В Египте частота синдрома Дауна составляет 1/1000 живорождений.
Синдром Дауна характеризуется умственной отсталостью, низким ростом, отличительными чертами лица и рядом сопутствующих заболеваний, включая сердечные и пищеварительные аномалии, проблемы с щитовидной железой и детский лейкоз.
Младенцы с синдромом Дауна, вероятно, будут испытывать задержки в определенных областях и аспектах развития. Тем не менее, они достигнут всех тех же вех, что и другие нормальные дети, только по своему собственному графику.
Согласно недавним исследованиям, поведенческий фенотип с синдромом Дауна включает в себя относительную силу некоторых аспектов зрительно-пространственной обработки и социального функционирования, а также относительный дефицит вербальной обработки. Язык был описан как «основная область дефицита» у людей с синдромом Дауна с особыми трудностями, проявляющимися в выразительной речи.
Из-за высокой заболеваемости синдромом Дауна в Египте и связанных с ним сопутствующих заболеваний, государственная помощь, направленная на лечение этого синдрома и других инвалидизирующих состояний, значительно увеличилась за последние несколько лет до такой степени, что фенотип синдрома Дауна стал фобией, и многие родители и / или врачи направили нормальных детей на кариотип либо из-за подозрения на хромосомные аномалии, либо просто для того, чтобы успокоить их родителей.
Несмотря на огромный прогресс в лечении физических аспектов синдрома Дауна, т.е. восстановление пороков сердца, мало что было сделано для предотвращения ухудшения когнитивной функции у этих людей. В результате резкое увеличение ожидаемой продолжительности жизни детей с синдромом Дауна за последние несколько десятилетий не сопровождалось одновременным лечением когнитивных расстройств. Поэтому она остается наиболее частой причиной когнитивной дисфункции у детей.
Патогенез когнитивных нарушений и двигательных нарушений у людей с синдромом Дауна можно объяснить уменьшением количества и размера плотности нейронов, прогрессирующей дегенерацией нейронов, нарушением нейрогенеза и уменьшением образования дендритов, а также плотности позвоночника, что приводит к нарушению синаптической функции и пластичность. Поэтому у многих из этих людей в более позднем возрасте развиваются проблемы с обучением и памятью.
Церебролизин® представляет собой нейротрофическую пептидергическую смесь, выделенную из мозга свиней. Он производится путем стандартизированного ферментативного расщепления не содержащих липидов белков мозга свиньи.
Он действует аналогично эндогенным нейротрофическим факторам в форме стимулирования прорастания нейронов, стимуляции нейрогенеза, повышения пластичности нейронов и улучшения обучения и памяти.
Несколько исследований показали, что Церебролизин® можно безопасно применять у детей с любым из следующих заболеваний: минимальная церебральная дисфункция, резистентные формы ночного энуреза, нейросенсорная тугоухость, гиперкинетическое расстройство дефицита внимания, аутизм и синдром Аспергера.
Общая цель исследования — оценить влияние Церебролизина® на нейрокогнитивное развитие детей раннего возраста с синдромом Дауна.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Dakahlia
-
Mansourah, Dakahlia, Египет, 35516
- Mansoura University Children Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- У младенцев был подтвержден синдром Дауна нерасхождения генотипа.
- Возраст был около 6 месяцев на момент вербовки.
- Законные опекуны приняли участие в исследовании и подписали информированное согласие.
Критерий исключения:
- Пациенты с неконтролируемым гипотиреозом
- Пациенты с пороками развития головного мозга, отличными от ожидаемых у младенцев с синдромом Дауна.
- Пациенты с нарушениями слуха и/или зрения.
- тяжелый врожденный порок сердца
- Пациенты, имеющие противопоказания к применению Церебролизина
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Активный компаратор: Рука вмешательства
детям раннего возраста вводили Церебролизин® производства компании Neuro Pharma Gmbh в дозе 0,1 мл/кг массы тела один раз в неделю внутримышечно в течение 12 мес (всего 48 инъекций).
|
Младенцам основной группы вводили Церебролизин в дозе 0,1 мл/кг массы тела 1 раз в неделю внутримышечно в течение 12 мес (всего 48 инъекций). , Пищевой статус и практика кормления, оцениваемые по нейрокогнитивному развитию
|
Без вмешательства: Рука невмешательства
Лекарство не давали
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Скорость нейрокогнитивного развития
Временное ограничение: Срок: 12 месяцев
|
Мы измеряли нейрокогнитивное развитие с использованием шкалы развития младенцев и малышей Бейли®, 3-е издание (BSID-III®) для младенцев обеих групп через 6 и 12 месяцев после инъекции Церебролизина®.
Эта шкала оценивает 5 подмножеств: рецептивная коммуникация, экспрессивная коммуникация, мелкая моторика, крупная моторика и когнитивное развитие.
Тесты реализуются с использованием возраста ребенка (в месяцах) для определения начального элемента теста для каждого подтеста и применения правил отмены и прекращения.
Затем для каждого подмножества рассчитывается исходная оценка как количество тестовых заданий, предшествующих начальному, плюс количество заданий, выполненных младенцем.
Наконец, необработанные результаты тестов записываются в стандартные бланки записей.
Затем рассчитываются Z баллов баллов в соответствии с нормами США.
Эти рассчитанные z-значения используются в качестве стандарта для сравнения скорости развития для каждого подмножества.
|
Срок: 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Количество участников с побочными эффектами церебролизина
Временное ограничение: Срок: 12 месяцев
|
Мы измеряем побочные эффекты, которые могут возникнуть во время терапии Церебролизином® (один курс, всего 48 инъекций). Это делается при каждом последующем посещении путем физикального осмотра младенцев и сбора анамнеза у родителей и лиц, осуществляющих уход, о развитии раздражительности или судороги на фоне терапии Церебролизином®.
|
Срок: 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Директор по исследованиям: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Valenti D, Braidy N, De Rasmo D, Signorile A, Rossi L, Atanasov AG, Volpicella M, Henrion-Caude A, Nabavi SM, Vacca RA. Mitochondria as pharmacological targets in Down syndrome. Free Radic Biol Med. 2018 Jan;114:69-83. doi: 10.1016/j.freeradbiomed.2017.08.014. Epub 2017 Aug 31.
- Baburamani AA, Patkee PA, Arichi T, Rutherford MA. New approaches to studying early brain development in Down syndrome. Dev Med Child Neurol. 2019 Aug;61(8):867-879. doi: 10.1111/dmcn.14260. Epub 2019 May 17.
- El-Gilany AH, Yahia S, Shoker M, El-Dahtory F. Cytogenetic and comorbidity profile of Down syndrome in Mansoura University Children's Hospital, Egypt. Indian J Hum Genet. 2011 Sep;17(3):157-63. doi: 10.4103/0971-6866.92092.
- Sheets KB, Crissman BG, Feist CD, Sell SL, Johnson LR, Donahue KC, Masser-Frye D, Brookshire GS, Carre AM, Lagrave D, Brasington CK. Practice guidelines for communicating a prenatal or postnatal diagnosis of Down syndrome: recommendations of the national society of genetic counselors. J Genet Couns. 2011 Oct;20(5):432-41. doi: 10.1007/s10897-011-9375-8. Epub 2011 May 27.
- Grieco J, Pulsifer M, Seligsohn K, Skotko B, Schwartz A. Down syndrome: Cognitive and behavioral functioning across the lifespan. Am J Med Genet C Semin Med Genet. 2015 Jun;169(2):135-49. doi: 10.1002/ajmg.c.31439. Epub 2015 May 18.
- Tsao R, Kindelberger C. Variability of cognitive development in children with Down syndrome: relevance of good reasons for using the cluster procedure. Res Dev Disabil. 2009 May-Jun;30(3):426-32. doi: 10.1016/j.ridd.2008.10.009. Epub 2008 Nov 25.
- Weston NM, Sun D. The Potential of Stem Cells in Treatment of Traumatic Brain Injury. Curr Neurol Neurosci Rep. 2018 Jan 25;18(1):1. doi: 10.1007/s11910-018-0812-z.
- Muresanu DF, Heiss WD, Hoemberg V, Bajenaru O, Popescu CD, Vester JC, Rahlfs VW, Doppler E, Meier D, Moessler H, Guekht A. Cerebrolysin and Recovery After Stroke (CARS): A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Multicenter Trial. Stroke. 2016 Jan;47(1):151-9. doi: 10.1161/STROKEAHA.115.009416. Epub 2015 Nov 12.
- Kim JY, Kim HJ, Choi HS, Park SY, Kim DY. Effects of Cerebrolysin(R) in Patients With Minimally Conscious State After Stroke: An Observational Retrospective Clinical Study. Front Neurol. 2019 Aug 2;10:803. doi: 10.3389/fneur.2019.00803. eCollection 2019.
- Krasnoperova MG, Bashina VM, Skvortsov IA, Simashkova NV. [The effect of cerebrolysin on cognitive functions in childhood autism and in Asperger syndrome]. Zh Nevrol Psikhiatr Im S S Korsakova. 2003;103(6):15-8. Russian.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Интеллектуальная недееспособность
- Аномалии, Множественные
- Хромосомные нарушения
- Синдром
- Синдром Дауна
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейропротекторные агенты
- Защитные агенты
- Ноотропные агенты
- Церебролизин
Другие идентификационные номера исследования
- MansouraUCH1
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .