- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT04751136
다운증후군의 신체적, 정신적 기능에 대한 Cerebrolysin의 영향
다운증후군의 심신기능에 대한 Cerebrolysin의 효과를 연구하는 Phase (2) 임상시험
다운 증후군은 신체적 성장과 정신 발달이 모두 지연되는 유전 질환입니다. 가장 흔하게 보고되는 염색체 이상이며 가장 흔한 유전 증후군입니다.
다운 증후군은 인간 21번 염색체의 유전 물질 전부 또는 일부의 삼염색체성으로 인해 발생합니다. 현재 다운 증후군 환자의 94%가 감수분열 비분리 또는 모계 배우자 형성 중 염색체의 비정상적인 분리의 결과로 여분의 21번 염색체를 가지고 있는 것으로 추정되며 나머지 5% 중 1% 미만은 체세포 모자이즘과 나머지는 21번 염색체 전좌 때문입니다.
다운 증후군의 추정 발생률은 전 세계적으로 1/1,000에서 1/1,100 사이입니다. 이집트에서는 다운증후군 발병률이 1/1000명으로 보고되었습니다.
다운 증후군은 지적 장애, 저신장, 독특한 얼굴 특징 및 심장 및 소화 기형, 갑상선 문제, 소아 백혈병을 포함한 여러 동반 질환을 특징으로 합니다.
다운 증후군 영아는 특정 영역 및 발달 측면에서 지연을 경험할 가능성이 높습니다. 그러나 그들은 자신의 시간표에 따라 다른 정상적인 아이들과 동일한 이정표를 모두 달성할 것입니다.
최근 연구에 따르면, 다운 증후군 행동 표현형은 시각-공간 처리 및 사회적 기능의 일부 측면에서 상대적 강점과 언어 처리에서 상대적 결함을 포함합니다. 언어는 표현 언어에 특별한 어려움이 있는 다운 증후군 개인의 "주요 결함 영역"으로 설명되었습니다.
이집트에서 다운 증후군의 높은 발병률 및 관련 동반 질환으로 인해, 이 증후군 및 기타 장애 상태에 대한 정부의 관리가 지난 몇 년 동안 엄청나게 증가하여 다운 증후군 표현형이 공포증이 되고 많은 부모와 /또는 의사가 염색체 이상이 의심되거나 부모를 안심시키기 위해 핵형에 대해 정상 아기를 의뢰했습니다.
다운 증후군의 신체적 측면을 관리하는 데 엄청난 진전이 있었지만 예를 들어 심장 결함의 복구, 이들 개인의 인지 기능 저하를 예방하기 위한 진전은 거의 이루어지지 않았습니다. 그 결과, 지난 수십 년 동안 다운 증후군 아동의 극적인 기대 수명 증가는 인지 장애에 대한 동시 치료와 병행되지 않았습니다. 따라서 어린이의 인지 기능 장애의 가장 흔한 원인으로 남아 있습니다.
다운 증후군 개인의 인지 장애 및 운동 장애의 병인은 신경 밀도의 수와 크기 감소, 진행성 신경 변성, 신경 발생 장애, 수상돌기 형성 및 척추 밀도 감소로 인해 시냅스 기능 및 가소성. 따라서 이들 중 많은 사람들이 노년에 학습 및 기억력에 점점 더 많은 문제를 겪게 됩니다.
Cerebrolysin®은 돼지 뇌에서 분리한 신경영양 펩티드성 혼합물입니다. 그것은 지질이 없는 돼지 뇌 단백질의 표준화된 효소 분해에 의해 생성됩니다.
그것은 신경 발아를 촉진하고, 신경 발생을 자극하고, 신경 가소성을 강화하고, 학습과 기억을 향상시키는 형태로 내인성 신경 영양 인자와 유사하게 작용합니다.
여러 연구에서 Cerebrolysin®이 경미한 대뇌 기능 장애, 저항성 형태의 야뇨증, 신경 감각 감퇴증, 주의력 결핍 과다 운동 장애, 자폐증 및 아스퍼거 증후군과 같은 의학적 상태가 있는 어린이 관리에 안전하게 사용할 수 있음이 입증되었습니다.
연구의 전반적인 목적은 다운 증후군이 있는 영아의 신경인지 발달에 대한 Cerebrolysin®의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Dakahlia
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Mansourah, Dakahlia, 이집트, 35516
- Mansoura University Children Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 영유아는 비분리 유전자형의 다운증후군이 확인되었다.
- 모집 당시 나이는 6개월 정도였다.
- 법적 보호자는 연구 참여를 수락하고 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
제외 기준:
- 조절되지 않는 갑상선기능저하증 환자
- 다운증후군 영아에서 예상되는 뇌기형 이외의 뇌기형 환자.
- 청각 및/또는 시각 장애가 있는 환자.
- 심한 선천성 심장병
- Cerebrolysin 사용에 금기 사항이 있는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 중재 팔
영아에게 Neuro Pharma Gmbh에서 제조한 Cerebrolysin®을 12개월 동안 매주 1회 근육 주사로 0.1 ml/kg 체중으로 투여했습니다(총 48회 주사).
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치료 그룹의 영아에게 0.1ml/kg 체중의 Cerebrolysin을 매주 1회 근육 주사하여 12개월 동안(총 48회 주사) 치료 그룹과 대조군 모두에서 선택된 각 영아를 다음과 같이 평가했습니다. 사회경제적 상태 , 신경 인지 발달에 대해 평가된 영양 상태 및 수유 관행
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간섭 없음: 비개입 팔
약을 주지 않았다
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신경인지 발달 속도
기간: 기간: 12개월
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우리는 Cerebrolysin® 주입 6개월 및 12개월 후 두 그룹의 유아에 대해 Bayley Scales of infant and toddler development®, 3rd Edition(BSID -III®)을 사용하여 신경인지 발달을 측정합니다.
이 척도는 수용적 의사소통, 표현적 의사소통, 소근육 운동, 대근육 운동 및 인지 발달의 5가지 하위 집합을 평가합니다.
테스트는 각 하위 테스트의 시작 테스트 항목을 결정하기 위해 아동의 나이(개월 단위)를 사용하고 반전 및 중단 규칙을 적용하여 구현됩니다.
그런 다음 시작 항목 앞에 있는 테스트 항목 수와 유아가 완료한 항목 수를 더하여 각 하위 집합에 대해 원시 점수가 계산됩니다.
마지막으로 시험 원점수는 표준 기록 양식에 기록됩니다.
그런 다음 미국 표준에 따라 점수의 Z 점수가 계산됩니다.
이렇게 계산된 z 점수는 각 하위 집합의 발달 속도를 비교하기 위한 표준으로 사용됩니다.
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기간: 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세레브로리신 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기간: 12개월
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Cerebrolysin® 치료 중 발생할 수 있는 부작용을 측정합니다(총 48회 주사가 포함된 1개 과정). 이것은 후속 방문 시마다 영아의 신체 검사와 부모 및 보호자로부터 과민성 발달 또는 Cerebrolysin® 치료 중 경련.
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기간: 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Valenti D, Braidy N, De Rasmo D, Signorile A, Rossi L, Atanasov AG, Volpicella M, Henrion-Caude A, Nabavi SM, Vacca RA. Mitochondria as pharmacological targets in Down syndrome. Free Radic Biol Med. 2018 Jan;114:69-83. doi: 10.1016/j.freeradbiomed.2017.08.014. Epub 2017 Aug 31.
- Baburamani AA, Patkee PA, Arichi T, Rutherford MA. New approaches to studying early brain development in Down syndrome. Dev Med Child Neurol. 2019 Aug;61(8):867-879. doi: 10.1111/dmcn.14260. Epub 2019 May 17.
- El-Gilany AH, Yahia S, Shoker M, El-Dahtory F. Cytogenetic and comorbidity profile of Down syndrome in Mansoura University Children's Hospital, Egypt. Indian J Hum Genet. 2011 Sep;17(3):157-63. doi: 10.4103/0971-6866.92092.
- Sheets KB, Crissman BG, Feist CD, Sell SL, Johnson LR, Donahue KC, Masser-Frye D, Brookshire GS, Carre AM, Lagrave D, Brasington CK. Practice guidelines for communicating a prenatal or postnatal diagnosis of Down syndrome: recommendations of the national society of genetic counselors. J Genet Couns. 2011 Oct;20(5):432-41. doi: 10.1007/s10897-011-9375-8. Epub 2011 May 27.
- Grieco J, Pulsifer M, Seligsohn K, Skotko B, Schwartz A. Down syndrome: Cognitive and behavioral functioning across the lifespan. Am J Med Genet C Semin Med Genet. 2015 Jun;169(2):135-49. doi: 10.1002/ajmg.c.31439. Epub 2015 May 18.
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- Kim JY, Kim HJ, Choi HS, Park SY, Kim DY. Effects of Cerebrolysin(R) in Patients With Minimally Conscious State After Stroke: An Observational Retrospective Clinical Study. Front Neurol. 2019 Aug 2;10:803. doi: 10.3389/fneur.2019.00803. eCollection 2019.
- Krasnoperova MG, Bashina VM, Skvortsov IA, Simashkova NV. [The effect of cerebrolysin on cognitive functions in childhood autism and in Asperger syndrome]. Zh Nevrol Psikhiatr Im S S Korsakova. 2003;103(6):15-8. Russian.
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