- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04751136
die Wirkung von Cerebrolysin auf die körperlichen und geistigen Funktionen des Down-Syndroms
Klinische Studie der Phase (2) zur Untersuchung der Wirkung von Cerebrolysin auf die körperlichen und geistigen Funktionen des Down-Syndroms
Das Down-Syndrom ist eine genetische Störung, die sowohl das körperliche Wachstum als auch die geistige Entwicklung verzögert. Es ist die am häufigsten berichtete Chromosomenanomalie und das häufigste genetische Syndrom.
Das Down-Syndrom wird durch eine Trisomie des gesamten oder eines Teils des genetischen Materials des menschlichen Chromosoms 21 verursacht. Es wird nun geschätzt, dass 94 % der Personen mit Down-Syndrom ein zusätzliches Chromosom 21 als Ergebnis der meiotischen Nicht-Disjunktion oder der abnormalen Trennung von Chromosomen während der mütterlichen Gametenbildung haben, und von den verbleibenden 5 % ist weniger als 1 % darauf zurückzuführen somatischer Mosaizismus und der Rest ist auf Translokationen des Chromosoms 21 zurückzuführen.
Die geschätzte Inzidenz des Down-Syndroms liegt zwischen 1 / 1.000 und 1 / 1.100 Lebendgeburten weltweit. In Ägypten wurde die Inzidenz des Down-Syndroms mit 1/1000 Lebendgeburten angegeben.
Das Down-Syndrom ist gekennzeichnet durch geistige Behinderung, Kleinwuchs, markante Gesichtszüge und eine Reihe von Komorbiditäten, darunter Herz- und Verdauungsanomalien, Schilddrüsenprobleme und Leukämie im Kindesalter.
Säuglinge mit Down-Syndrom werden wahrscheinlich Verzögerungen in bestimmten Bereichen und Aspekten der Entwicklung erfahren. Sie werden jedoch dieselben Meilensteine erreichen wie andere normale Kinder, nur nach ihrem eigenen Zeitplan.
Jüngsten Studien zufolge umfasst der Verhaltensphänotyp des Down-Syndroms relative Stärken in einigen Aspekten der visuell-räumlichen Verarbeitung und des sozialen Funktionierens sowie relative Defizite in der verbalen Verarbeitung. Die Sprache wurde als „Hauptbereich des Defizits“ bei Menschen mit Down-Syndrom beschrieben, die besondere Schwierigkeiten haben, die sich in der Ausdruckssprache manifestieren.
Aufgrund dieser hohen Inzidenz des Down-Syndroms in Ägypten und der damit verbundenen Komorbiditäten hat die staatliche Versorgung dieses Syndroms und anderer Behinderungen in den letzten Jahren enorm zugenommen, so dass der Phänotyp des Down-Syndroms zu einer Phobie geworden ist und viele Eltern und /oder Ärzte überwiesen normale Babys zum Karyotyp, entweder aufgrund des Verdachts auf Chromosomenanomalien oder nur zur Beruhigung ihrer Eltern.
Obwohl es enorme Fortschritte bei der Behandlung der körperlichen Aspekte des Down-Syndroms gegeben hat, z. Reparatur von Herzfehlern wurden nur wenige Fortschritte erzielt, um eine Verschlechterung der kognitiven Funktion bei diesen Personen zu verhindern. Infolgedessen wurde die dramatische Zunahme der Lebenserwartung von Kindern mit Down-Syndrom in den letzten Jahrzehnten nicht mit einer gleichzeitigen Behandlung kognitiver Behinderungen einhergehen. Daher ist es die häufigste Ursache für kognitive Dysfunktion bei Kindern geblieben.
Die Pathogenese kognitiver Defizite und motorischer Behinderungen bei Personen mit Down-Syndrom kann auf eine verringerte Anzahl und Größe der neuronalen Dichte, fortschreitende neuronale Degeneration, Beeinträchtigung der Neurogenese und Verringerung der Dendritenbildung sowie der Wirbelsäulendichte zurückgeführt werden, was zu einer Störung der synaptischen Funktion und führt Plastizität. Daher entwickeln viele dieser Personen im späteren Leben zunehmend Probleme mit Lernen und Gedächtnis.
Cerebrolysin® ist eine aus Schweinehirn isolierte neurotrophe peptiderge Mischung. Es wird durch standardisierten enzymatischen Abbau von lipidfreien Schweinehirnproteinen hergestellt.
Es wirkt ähnlich wie endogene neurotrophe Faktoren in Form der Förderung des neuronalen Sprießens, der Stimulierung der Neurogenese, der Verbesserung der neuronalen Plastizität und der Verbesserung von Lernen und Gedächtnis.
Mehrere Studien haben gezeigt, dass Cerebrolysin® sicher bei der Behandlung von Kindern mit einer der folgenden Erkrankungen eingesetzt werden kann: minimale zerebrale Dysfunktion, resistente Formen des nächtlichen Einnässens, neurosensorische Hypoakusis, Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperkinetikstörung, Autismus und Asperger-Syndrom.
Das übergeordnete Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung von Cerebrolysin® auf die neurokognitive Entwicklung von Säuglingen mit Down-Syndrom.
Studienübersicht
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Dakahlia
-
Mansourah, Dakahlia, Ägypten, 35516
- Mansoura University Children Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bei Säuglingen wurde das Down-Syndrom des Non-Disjunction-Genotyps bestätigt.
- Das Alter zum Zeitpunkt der Rekrutierung betrug etwa 6 Monate.
- Erziehungsberechtigte akzeptierten die Teilnahme an der Studie und unterzeichneten die Einverständniserklärung.
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit unkontrollierter Hypothyreose
- Patienten mit anderen als den erwarteten Fehlbildungen des Gehirns bei Säuglingen mit Down-Syndrom.
- Patienten mit Hör- und/oder Sehbehinderungen.
- schwerer angeborener Herzfehler
- Patienten mit Kontraindikationen für die Anwendung von Cerebrolysin
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Aktiver Komparator: Interventionsarm
Kleinkindern wurde Cerebrolysin®, hergestellt von Neuro Pharma Gmbh, in einer Dosis von 0,1 ml/kg Körpergewicht einmal wöchentlich intramuskuläre Injektion für 12 Monate verabreicht (insgesamt 48 Injektionen).
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Säuglinge der Behandlungsgruppe erhielten Cerebrolysin in einer Dosis von 0,1 ml/kg Körpergewicht einmal wöchentlich intramuskuläre Injektion für 12 Monate (insgesamt 48 Injektionen). Jeder ausgewählte Säugling, sowohl in der Behandlungs- als auch in der Kontrollgruppe, wurde hinsichtlich seines sozioökonomischen Status bewertet , Ernährungszustand und Ernährungspraxis, bewertet für die neurokognitive Entwicklung
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Kein Eingriff: Nicht-Interventionsarm
Es wurden keine Medikamente gegeben
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Geschwindigkeit der neurokognitiven Entwicklung
Zeitfenster: Zeitrahmen: 12 Monate
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Wir messen die neurokognitive Entwicklung unter Verwendung von Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, 3rd Edition (BSID-III®) für Säuglinge beider Gruppen nach 6 und 12 Monaten Cerebrolysin®-Injektion.
Diese Skala bewertet 5 Teilbereiche: rezeptive Kommunikation, expressive Kommunikation, Feinmotorik, Grobmotorik und kognitive Entwicklung.
Tests werden unter Verwendung des Alters des Kindes (in Monaten) implementiert, um das Starttestelement für jeden Untertest zu bestimmen, und unter Anwendung der Umkehrungs- und Unterbrechungsregeln.
Dann wird die Rohpunktzahl für jede Teilmenge als die Anzahl der Testaufgaben berechnet, die der Ausgangsaufgabe vorausgehen, plus der Anzahl der Aufgaben, die vom Säugling abgeschlossen werden.
Schließlich werden die Test-Rohergebnisse auf Standardaufzeichnungsformularen aufgezeichnet.
Dann werden Z-Scores von Scores gemäß US-Normen berechnet.
Diese berechneten Z-Scores werden als Standard verwendet, um die Entwicklungsrate für jede Teilmenge zu vergleichen.
|
Zeitrahmen: 12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen von Cerebrolysin
Zeitfenster: Zeitrahmen: 12 Monate
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Wir messen Nebenwirkungen, die während der Cerebrolysin®-Therapie auftreten können (ein Kurs mit insgesamt 48 Injektionen). Dies erfolgt bei jedem Nachsorgebesuch durch körperliche Untersuchung des Säuglings und Anamneseerhebung von Eltern und Betreuern über die Entwicklung von Reizbarkeit oder Krämpfe während der Cerebrolysin®-Therapie.
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Zeitrahmen: 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Valenti D, Braidy N, De Rasmo D, Signorile A, Rossi L, Atanasov AG, Volpicella M, Henrion-Caude A, Nabavi SM, Vacca RA. Mitochondria as pharmacological targets in Down syndrome. Free Radic Biol Med. 2018 Jan;114:69-83. doi: 10.1016/j.freeradbiomed.2017.08.014. Epub 2017 Aug 31.
- Baburamani AA, Patkee PA, Arichi T, Rutherford MA. New approaches to studying early brain development in Down syndrome. Dev Med Child Neurol. 2019 Aug;61(8):867-879. doi: 10.1111/dmcn.14260. Epub 2019 May 17.
- El-Gilany AH, Yahia S, Shoker M, El-Dahtory F. Cytogenetic and comorbidity profile of Down syndrome in Mansoura University Children's Hospital, Egypt. Indian J Hum Genet. 2011 Sep;17(3):157-63. doi: 10.4103/0971-6866.92092.
- Sheets KB, Crissman BG, Feist CD, Sell SL, Johnson LR, Donahue KC, Masser-Frye D, Brookshire GS, Carre AM, Lagrave D, Brasington CK. Practice guidelines for communicating a prenatal or postnatal diagnosis of Down syndrome: recommendations of the national society of genetic counselors. J Genet Couns. 2011 Oct;20(5):432-41. doi: 10.1007/s10897-011-9375-8. Epub 2011 May 27.
- Grieco J, Pulsifer M, Seligsohn K, Skotko B, Schwartz A. Down syndrome: Cognitive and behavioral functioning across the lifespan. Am J Med Genet C Semin Med Genet. 2015 Jun;169(2):135-49. doi: 10.1002/ajmg.c.31439. Epub 2015 May 18.
- Tsao R, Kindelberger C. Variability of cognitive development in children with Down syndrome: relevance of good reasons for using the cluster procedure. Res Dev Disabil. 2009 May-Jun;30(3):426-32. doi: 10.1016/j.ridd.2008.10.009. Epub 2008 Nov 25.
- Weston NM, Sun D. The Potential of Stem Cells in Treatment of Traumatic Brain Injury. Curr Neurol Neurosci Rep. 2018 Jan 25;18(1):1. doi: 10.1007/s11910-018-0812-z.
- Muresanu DF, Heiss WD, Hoemberg V, Bajenaru O, Popescu CD, Vester JC, Rahlfs VW, Doppler E, Meier D, Moessler H, Guekht A. Cerebrolysin and Recovery After Stroke (CARS): A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Multicenter Trial. Stroke. 2016 Jan;47(1):151-9. doi: 10.1161/STROKEAHA.115.009416. Epub 2015 Nov 12.
- Kim JY, Kim HJ, Choi HS, Park SY, Kim DY. Effects of Cerebrolysin(R) in Patients With Minimally Conscious State After Stroke: An Observational Retrospective Clinical Study. Front Neurol. 2019 Aug 2;10:803. doi: 10.3389/fneur.2019.00803. eCollection 2019.
- Krasnoperova MG, Bashina VM, Skvortsov IA, Simashkova NV. [The effect of cerebrolysin on cognitive functions in childhood autism and in Asperger syndrome]. Zh Nevrol Psikhiatr Im S S Korsakova. 2003;103(6):15-8. Russian.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankung
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Beschränkter Intellekt
- Anomalien, mehrere
- Chromosomenstörungen
- Syndrom
- Down-Syndrom
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neuroprotektive Wirkstoffe
- Schutzmittel
- Nootropische Wirkstoffe
- Cerebrolysin
Andere Studien-ID-Nummern
- MansouraUCH1
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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