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die Wirkung von Cerebrolysin auf die körperlichen und geistigen Funktionen des Down-Syndroms

10. Februar 2021 aktualisiert von: Yahya Wahba, Mansoura University Children Hospital

Klinische Studie der Phase (2) zur Untersuchung der Wirkung von Cerebrolysin auf die körperlichen und geistigen Funktionen des Down-Syndroms

Das Down-Syndrom ist eine genetische Störung, die sowohl das körperliche Wachstum als auch die geistige Entwicklung verzögert. Es ist die am häufigsten berichtete Chromosomenanomalie und das häufigste genetische Syndrom.

Das Down-Syndrom wird durch eine Trisomie des gesamten oder eines Teils des genetischen Materials des menschlichen Chromosoms 21 verursacht. Es wird nun geschätzt, dass 94 % der Personen mit Down-Syndrom ein zusätzliches Chromosom 21 als Ergebnis der meiotischen Nicht-Disjunktion oder der abnormalen Trennung von Chromosomen während der mütterlichen Gametenbildung haben, und von den verbleibenden 5 % ist weniger als 1 % darauf zurückzuführen somatischer Mosaizismus und der Rest ist auf Translokationen des Chromosoms 21 zurückzuführen.

Die geschätzte Inzidenz des Down-Syndroms liegt zwischen 1 / 1.000 und 1 / 1.100 Lebendgeburten weltweit. In Ägypten wurde die Inzidenz des Down-Syndroms mit 1/1000 Lebendgeburten angegeben.

Das Down-Syndrom ist gekennzeichnet durch geistige Behinderung, Kleinwuchs, markante Gesichtszüge und eine Reihe von Komorbiditäten, darunter Herz- und Verdauungsanomalien, Schilddrüsenprobleme und Leukämie im Kindesalter.

Säuglinge mit Down-Syndrom werden wahrscheinlich Verzögerungen in bestimmten Bereichen und Aspekten der Entwicklung erfahren. Sie werden jedoch dieselben Meilensteine ​​​​erreichen wie andere normale Kinder, nur nach ihrem eigenen Zeitplan.

Jüngsten Studien zufolge umfasst der Verhaltensphänotyp des Down-Syndroms relative Stärken in einigen Aspekten der visuell-räumlichen Verarbeitung und des sozialen Funktionierens sowie relative Defizite in der verbalen Verarbeitung. Die Sprache wurde als „Hauptbereich des Defizits“ bei Menschen mit Down-Syndrom beschrieben, die besondere Schwierigkeiten haben, die sich in der Ausdruckssprache manifestieren.

Aufgrund dieser hohen Inzidenz des Down-Syndroms in Ägypten und der damit verbundenen Komorbiditäten hat die staatliche Versorgung dieses Syndroms und anderer Behinderungen in den letzten Jahren enorm zugenommen, so dass der Phänotyp des Down-Syndroms zu einer Phobie geworden ist und viele Eltern und /oder Ärzte überwiesen normale Babys zum Karyotyp, entweder aufgrund des Verdachts auf Chromosomenanomalien oder nur zur Beruhigung ihrer Eltern.

Obwohl es enorme Fortschritte bei der Behandlung der körperlichen Aspekte des Down-Syndroms gegeben hat, z. Reparatur von Herzfehlern wurden nur wenige Fortschritte erzielt, um eine Verschlechterung der kognitiven Funktion bei diesen Personen zu verhindern. Infolgedessen wurde die dramatische Zunahme der Lebenserwartung von Kindern mit Down-Syndrom in den letzten Jahrzehnten nicht mit einer gleichzeitigen Behandlung kognitiver Behinderungen einhergehen. Daher ist es die häufigste Ursache für kognitive Dysfunktion bei Kindern geblieben.

Die Pathogenese kognitiver Defizite und motorischer Behinderungen bei Personen mit Down-Syndrom kann auf eine verringerte Anzahl und Größe der neuronalen Dichte, fortschreitende neuronale Degeneration, Beeinträchtigung der Neurogenese und Verringerung der Dendritenbildung sowie der Wirbelsäulendichte zurückgeführt werden, was zu einer Störung der synaptischen Funktion und führt Plastizität. Daher entwickeln viele dieser Personen im späteren Leben zunehmend Probleme mit Lernen und Gedächtnis.

Cerebrolysin® ist eine aus Schweinehirn isolierte neurotrophe peptiderge Mischung. Es wird durch standardisierten enzymatischen Abbau von lipidfreien Schweinehirnproteinen hergestellt.

Es wirkt ähnlich wie endogene neurotrophe Faktoren in Form der Förderung des neuronalen Sprießens, der Stimulierung der Neurogenese, der Verbesserung der neuronalen Plastizität und der Verbesserung von Lernen und Gedächtnis.

Mehrere Studien haben gezeigt, dass Cerebrolysin® sicher bei der Behandlung von Kindern mit einer der folgenden Erkrankungen eingesetzt werden kann: minimale zerebrale Dysfunktion, resistente Formen des nächtlichen Einnässens, neurosensorische Hypoakusis, Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperkinetikstörung, Autismus und Asperger-Syndrom.

Das übergeordnete Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung von Cerebrolysin® auf die neurokognitive Entwicklung von Säuglingen mit Down-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Dakahlia
      • Mansourah, Dakahlia, Ägypten, 35516
        • Mansoura University Children Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 11 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei Säuglingen wurde das Down-Syndrom des Non-Disjunction-Genotyps bestätigt.
  • Das Alter zum Zeitpunkt der Rekrutierung betrug etwa 6 Monate.
  • Erziehungsberechtigte akzeptierten die Teilnahme an der Studie und unterzeichneten die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit unkontrollierter Hypothyreose
  • Patienten mit anderen als den erwarteten Fehlbildungen des Gehirns bei Säuglingen mit Down-Syndrom.
  • Patienten mit Hör- und/oder Sehbehinderungen.
  • schwerer angeborener Herzfehler
  • Patienten mit Kontraindikationen für die Anwendung von Cerebrolysin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Interventionsarm
Kleinkindern wurde Cerebrolysin®, hergestellt von Neuro Pharma Gmbh, in einer Dosis von 0,1 ml/kg Körpergewicht einmal wöchentlich intramuskuläre Injektion für 12 Monate verabreicht (insgesamt 48 Injektionen).
Säuglinge der Behandlungsgruppe erhielten Cerebrolysin in einer Dosis von 0,1 ml/kg Körpergewicht einmal wöchentlich intramuskuläre Injektion für 12 Monate (insgesamt 48 Injektionen). Jeder ausgewählte Säugling, sowohl in der Behandlungs- als auch in der Kontrollgruppe, wurde hinsichtlich seines sozioökonomischen Status bewertet , Ernährungszustand und Ernährungspraxis, bewertet für die neurokognitive Entwicklung
Kein Eingriff: Nicht-Interventionsarm
Es wurden keine Medikamente gegeben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geschwindigkeit der neurokognitiven Entwicklung
Zeitfenster: Zeitrahmen: 12 Monate
Wir messen die neurokognitive Entwicklung unter Verwendung von Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, 3rd Edition (BSID-III®) für Säuglinge beider Gruppen nach 6 und 12 Monaten Cerebrolysin®-Injektion. Diese Skala bewertet 5 Teilbereiche: rezeptive Kommunikation, expressive Kommunikation, Feinmotorik, Grobmotorik und kognitive Entwicklung. Tests werden unter Verwendung des Alters des Kindes (in Monaten) implementiert, um das Starttestelement für jeden Untertest zu bestimmen, und unter Anwendung der Umkehrungs- und Unterbrechungsregeln. Dann wird die Rohpunktzahl für jede Teilmenge als die Anzahl der Testaufgaben berechnet, die der Ausgangsaufgabe vorausgehen, plus der Anzahl der Aufgaben, die vom Säugling abgeschlossen werden. Schließlich werden die Test-Rohergebnisse auf Standardaufzeichnungsformularen aufgezeichnet. Dann werden Z-Scores von Scores gemäß US-Normen berechnet. Diese berechneten Z-Scores werden als Standard verwendet, um die Entwicklungsrate für jede Teilmenge zu vergleichen.
Zeitrahmen: 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen von Cerebrolysin
Zeitfenster: Zeitrahmen: 12 Monate
Wir messen Nebenwirkungen, die während der Cerebrolysin®-Therapie auftreten können (ein Kurs mit insgesamt 48 Injektionen). Dies erfolgt bei jedem Nachsorgebesuch durch körperliche Untersuchung des Säuglings und Anamneseerhebung von Eltern und Betreuern über die Entwicklung von Reizbarkeit oder Krämpfe während der Cerebrolysin®-Therapie.
Zeitrahmen: 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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