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o efeito da cerebrolisina nas funções físicas e mentais da síndrome de Down

10 de fevereiro de 2021 atualizado por: Yahya Wahba, Mansoura University Children Hospital

Fase (2) Ensaio Clínico Estudando o Efeito da Cerebrolisina nas Funções Físicas e Mentais da Síndrome de Down

A síndrome de Down é uma doença genética que causa atraso no crescimento físico e no desenvolvimento mental. É a anormalidade cromossômica mais frequentemente relatada e a síndrome genética mais comum.

A síndrome de Down é causada pela trissomia total ou parcial do material genético do cromossomo humano 21. Estima-se agora que 94% dos indivíduos com síndrome de Down tenham um cromossomo 21 extra como resultado da não disjunção meiótica, ou segregação anormal dos cromossomos durante a formação do gameta materno e dos 5% restantes, menos de 1% é devido a mosaicismo somático e o restante é devido a translocações do cromossomo 21.

A incidência estimada da síndrome de Down é entre 1/1.000 a 1/1.100 nascidos vivos em todo o mundo. No Egito, a incidência da síndrome de Down foi relatada em 1/1.000 nascidos vivos.

A síndrome de Down é caracterizada por deficiência intelectual, baixa estatura, características faciais distintas e uma série de comorbidades, incluindo anomalias cardíacas e digestivas, problemas de tireóide e leucemia infantil.

Bebês com síndrome de Down provavelmente sofrerão atrasos em certas áreas e aspectos do desenvolvimento. No entanto, eles alcançarão todos os mesmos marcos que outras crianças normais, apenas em seu próprio horário.

De acordo com estudos recentes, o fenótipo comportamental da síndrome de Down inclui forças relativas em alguns aspectos do processamento visuoespacial e funcionamento social, bem como déficits relativos no processamento verbal. A linguagem tem sido descrita como uma "grande área de déficit" em indivíduos com síndrome de Down com dificuldades particulares manifestadas na linguagem expressiva.

Devido a essa alta incidência de síndrome de Down no Egito e às comorbidades associadas, o cuidado governamental direcionado a essa síndrome e outras condições incapacitantes aumentou tremendamente nos últimos anos, na medida em que o fenótipo da síndrome de Down se tornou uma fobia e muitos pais e /ou médicos encaminharam bebês normais para cariótipo devido à suspeita de anomalias cromossômicas ou apenas para tranquilizar seus pais.

Embora tenha havido um enorme progresso na gestão dos aspectos físicos da síndrome de Down, por ex. reparo de defeitos cardíacos, pouco avanço foi feito para prevenir a deterioração da função cognitiva nesses indivíduos. Como resultado, o aumento dramático na expectativa de vida de crianças com síndrome de Down nas últimas décadas não tem paralelo com o tratamento concomitante para deficiências cognitivas. Portanto, continua sendo a causa mais comum de disfunção cognitiva em crianças.

A patogênese de déficits cognitivos e deficiências motoras em indivíduos com síndrome de Down pode ser atribuída à diminuição do número e tamanho da densidade neuronal, degeneração neuronal progressiva, comprometimento da neurogênese e redução na formação de dendritos, bem como na densidade da coluna, o que resulta na interrupção da função sináptica e plasticidade. Portanto, muitos desses indivíduos desenvolvem problemas crescentes de aprendizado e memória mais tarde na vida.

Cerebrolysin® é uma mistura peptidérgica neurotrófica isolada de cérebro de porco. É produzido por degradação enzimática padronizada de proteínas cerebrais suínas isentas de lipídios.

Atua de forma semelhante aos fatores neurotróficos endógenos na forma de promover o brotamento neuronal, estimular a neurogênese, aumentar a plasticidade neuronal e melhorar o aprendizado e a memória.

Vários estudos demonstraram que Cerebrolysin® pode ser usado com segurança no tratamento de crianças com qualquer uma das seguintes condições médicas: disfunção cerebral mínima, formas resistentes de enurese noturna, hipoacusia neurossensorial, transtorno hipercinético de déficit de atenção, autismo e síndrome de Asperger.

O objetivo geral do estudo é avaliar o efeito do Cerebrolysin® no desenvolvimento neurocognitivo de bebês com síndrome de Down.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

64

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Dakahlia
      • Mansourah, Dakahlia, Egito, 35516
        • Mansoura University Children Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

11 meses a 10 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os bebês foram confirmados como tendo síndrome de Down de genótipo não disjuntivo.
  • A idade era de cerca de 6 meses, no momento do recrutamento.
  • Os responsáveis ​​legais aceitaram participar do estudo e assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com hipotireoidismo descontrolado
  • Pacientes com malformações cerebrais diferentes das esperadas em lactentes com síndrome de Down.
  • Pacientes com deficiência auditiva e/ou visual.
  • cardiopatia congênita grave
  • Pacientes com contra-indicações para o uso de Cerebrolysin

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Braço de intervenção
lactentes receberam Cerebrolysin®, fabricado pela Neuro Pharma Gmbh, em uma dose de 0,1 ml / kg de peso corporal uma vez por semana, injeção intramuscular por 12 meses (total de 48 injeções).
Os bebês do grupo de tratamento receberam Cerebrolysin em uma dose de 0,1 ml / kg de peso corporal uma vez por semana por injeção intramuscular por 12 meses (total de 48 injeções). Cada bebê selecionado, tanto no grupo de tratamento quanto no grupo de controle, foi avaliado quanto a: Status socioeconômico , Estado nutricional e prática alimentar, avaliados para o desenvolvimento neurocognitivo
Sem intervenção: Braço de não intervenção
Nenhum medicamento foi dado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de desenvolvimento neurocognitivo
Prazo: Prazo: 12 meses
Medimos o desenvolvimento neurocognitivo usando Bayley Scales of infant and toddler development®, 3ª Edição (BSID -III®) para bebês de ambos os grupos, após 6 e 12 meses de injeção de Cerebrolysin®. Esta escala avalia 5 subconjuntos: comunicação receptiva, comunicação expressiva, motor fino, motor grosso e desenvolvimento cognitivo. Os testes são implementados usando a idade da criança (em meses) para determinar o item de teste inicial para cada subteste e aplicando as regras de reversão e interrupção. Em seguida, a pontuação bruta é calculada para cada subconjunto como o número de itens do teste que precedem o item inicial mais o número de itens concluídos pelo bebê. Finalmente, as pontuações brutas dos testes são registradas em formulários de registro padrão. Em seguida, os escores Z de escores são calculados de acordo com as normas dos EUA. Esses escores z calculados são usados ​​como padrão para comparar a taxa de desenvolvimento de cada subconjunto.
Prazo: 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com efeitos colaterais da cerebrolisina
Prazo: Prazo: 12 meses
Medimos os efeitos colaterais que podem ocorrer durante a terapia com Cerebrolysin® (um curso com um total de 48 injeções). convulsões durante o tratamento com Cerebrolysin®.
Prazo: 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de setembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

28 de fevereiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

30 de agosto de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

11 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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