- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04751136
o efeito da cerebrolisina nas funções físicas e mentais da síndrome de Down
Fase (2) Ensaio Clínico Estudando o Efeito da Cerebrolisina nas Funções Físicas e Mentais da Síndrome de Down
A síndrome de Down é uma doença genética que causa atraso no crescimento físico e no desenvolvimento mental. É a anormalidade cromossômica mais frequentemente relatada e a síndrome genética mais comum.
A síndrome de Down é causada pela trissomia total ou parcial do material genético do cromossomo humano 21. Estima-se agora que 94% dos indivíduos com síndrome de Down tenham um cromossomo 21 extra como resultado da não disjunção meiótica, ou segregação anormal dos cromossomos durante a formação do gameta materno e dos 5% restantes, menos de 1% é devido a mosaicismo somático e o restante é devido a translocações do cromossomo 21.
A incidência estimada da síndrome de Down é entre 1/1.000 a 1/1.100 nascidos vivos em todo o mundo. No Egito, a incidência da síndrome de Down foi relatada em 1/1.000 nascidos vivos.
A síndrome de Down é caracterizada por deficiência intelectual, baixa estatura, características faciais distintas e uma série de comorbidades, incluindo anomalias cardíacas e digestivas, problemas de tireóide e leucemia infantil.
Bebês com síndrome de Down provavelmente sofrerão atrasos em certas áreas e aspectos do desenvolvimento. No entanto, eles alcançarão todos os mesmos marcos que outras crianças normais, apenas em seu próprio horário.
De acordo com estudos recentes, o fenótipo comportamental da síndrome de Down inclui forças relativas em alguns aspectos do processamento visuoespacial e funcionamento social, bem como déficits relativos no processamento verbal. A linguagem tem sido descrita como uma "grande área de déficit" em indivíduos com síndrome de Down com dificuldades particulares manifestadas na linguagem expressiva.
Devido a essa alta incidência de síndrome de Down no Egito e às comorbidades associadas, o cuidado governamental direcionado a essa síndrome e outras condições incapacitantes aumentou tremendamente nos últimos anos, na medida em que o fenótipo da síndrome de Down se tornou uma fobia e muitos pais e /ou médicos encaminharam bebês normais para cariótipo devido à suspeita de anomalias cromossômicas ou apenas para tranquilizar seus pais.
Embora tenha havido um enorme progresso na gestão dos aspectos físicos da síndrome de Down, por ex. reparo de defeitos cardíacos, pouco avanço foi feito para prevenir a deterioração da função cognitiva nesses indivíduos. Como resultado, o aumento dramático na expectativa de vida de crianças com síndrome de Down nas últimas décadas não tem paralelo com o tratamento concomitante para deficiências cognitivas. Portanto, continua sendo a causa mais comum de disfunção cognitiva em crianças.
A patogênese de déficits cognitivos e deficiências motoras em indivíduos com síndrome de Down pode ser atribuída à diminuição do número e tamanho da densidade neuronal, degeneração neuronal progressiva, comprometimento da neurogênese e redução na formação de dendritos, bem como na densidade da coluna, o que resulta na interrupção da função sináptica e plasticidade. Portanto, muitos desses indivíduos desenvolvem problemas crescentes de aprendizado e memória mais tarde na vida.
Cerebrolysin® é uma mistura peptidérgica neurotrófica isolada de cérebro de porco. É produzido por degradação enzimática padronizada de proteínas cerebrais suínas isentas de lipídios.
Atua de forma semelhante aos fatores neurotróficos endógenos na forma de promover o brotamento neuronal, estimular a neurogênese, aumentar a plasticidade neuronal e melhorar o aprendizado e a memória.
Vários estudos demonstraram que Cerebrolysin® pode ser usado com segurança no tratamento de crianças com qualquer uma das seguintes condições médicas: disfunção cerebral mínima, formas resistentes de enurese noturna, hipoacusia neurossensorial, transtorno hipercinético de déficit de atenção, autismo e síndrome de Asperger.
O objetivo geral do estudo é avaliar o efeito do Cerebrolysin® no desenvolvimento neurocognitivo de bebês com síndrome de Down.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Dakahlia
-
Mansourah, Dakahlia, Egito, 35516
- Mansoura University Children Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os bebês foram confirmados como tendo síndrome de Down de genótipo não disjuntivo.
- A idade era de cerca de 6 meses, no momento do recrutamento.
- Os responsáveis legais aceitaram participar do estudo e assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido.
Critério de exclusão:
- Pacientes com hipotireoidismo descontrolado
- Pacientes com malformações cerebrais diferentes das esperadas em lactentes com síndrome de Down.
- Pacientes com deficiência auditiva e/ou visual.
- cardiopatia congênita grave
- Pacientes com contra-indicações para o uso de Cerebrolysin
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Braço de intervenção
lactentes receberam Cerebrolysin®, fabricado pela Neuro Pharma Gmbh, em uma dose de 0,1 ml / kg de peso corporal uma vez por semana, injeção intramuscular por 12 meses (total de 48 injeções).
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Os bebês do grupo de tratamento receberam Cerebrolysin em uma dose de 0,1 ml / kg de peso corporal uma vez por semana por injeção intramuscular por 12 meses (total de 48 injeções). Cada bebê selecionado, tanto no grupo de tratamento quanto no grupo de controle, foi avaliado quanto a: Status socioeconômico , Estado nutricional e prática alimentar, avaliados para o desenvolvimento neurocognitivo
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Sem intervenção: Braço de não intervenção
Nenhum medicamento foi dado
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de desenvolvimento neurocognitivo
Prazo: Prazo: 12 meses
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Medimos o desenvolvimento neurocognitivo usando Bayley Scales of infant and toddler development®, 3ª Edição (BSID -III®) para bebês de ambos os grupos, após 6 e 12 meses de injeção de Cerebrolysin®.
Esta escala avalia 5 subconjuntos: comunicação receptiva, comunicação expressiva, motor fino, motor grosso e desenvolvimento cognitivo.
Os testes são implementados usando a idade da criança (em meses) para determinar o item de teste inicial para cada subteste e aplicando as regras de reversão e interrupção.
Em seguida, a pontuação bruta é calculada para cada subconjunto como o número de itens do teste que precedem o item inicial mais o número de itens concluídos pelo bebê.
Finalmente, as pontuações brutas dos testes são registradas em formulários de registro padrão.
Em seguida, os escores Z de escores são calculados de acordo com as normas dos EUA.
Esses escores z calculados são usados como padrão para comparar a taxa de desenvolvimento de cada subconjunto.
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Prazo: 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com efeitos colaterais da cerebrolisina
Prazo: Prazo: 12 meses
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Medimos os efeitos colaterais que podem ocorrer durante a terapia com Cerebrolysin® (um curso com um total de 48 injeções). convulsões durante o tratamento com Cerebrolysin®.
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Prazo: 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Valenti D, Braidy N, De Rasmo D, Signorile A, Rossi L, Atanasov AG, Volpicella M, Henrion-Caude A, Nabavi SM, Vacca RA. Mitochondria as pharmacological targets in Down syndrome. Free Radic Biol Med. 2018 Jan;114:69-83. doi: 10.1016/j.freeradbiomed.2017.08.014. Epub 2017 Aug 31.
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- Sheets KB, Crissman BG, Feist CD, Sell SL, Johnson LR, Donahue KC, Masser-Frye D, Brookshire GS, Carre AM, Lagrave D, Brasington CK. Practice guidelines for communicating a prenatal or postnatal diagnosis of Down syndrome: recommendations of the national society of genetic counselors. J Genet Couns. 2011 Oct;20(5):432-41. doi: 10.1007/s10897-011-9375-8. Epub 2011 May 27.
- Grieco J, Pulsifer M, Seligsohn K, Skotko B, Schwartz A. Down syndrome: Cognitive and behavioral functioning across the lifespan. Am J Med Genet C Semin Med Genet. 2015 Jun;169(2):135-49. doi: 10.1002/ajmg.c.31439. Epub 2015 May 18.
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- Krasnoperova MG, Bashina VM, Skvortsov IA, Simashkova NV. [The effect of cerebrolysin on cognitive functions in childhood autism and in Asperger syndrome]. Zh Nevrol Psikhiatr Im S S Korsakova. 2003;103(6):15-8. Russian.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Síndrome
- Síndrome de Down
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neuroprotetores
- Agentes de proteção
- Agentes Nootrópicos
- Cerebrolisina
Outros números de identificação do estudo
- MansouraUCH1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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