- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04751136
A cerebrolizin hatása a Down-szindróma fizikai és mentális funkcióira
2. fázis: A cerebrolizin hatásának vizsgálata a Down-szindróma fizikai és mentális funkcióira
A Down-szindróma egy genetikai rendellenesség, amely mind a fizikai növekedésben, mind a szellemi fejlődésben késleltetést okoz. Ez a leggyakrabban jelentett kromoszóma-rendellenesség és a leggyakoribb genetikai szindróma.
A Down-szindrómát az emberi 21-es kromoszóma genetikai anyagának egészének vagy egy részének triszómiája okozza. Becslések szerint a Down-szindrómás egyének 94%-ának van egy extra 21-es kromoszómája a meiotikus nem-diszjunkció, vagy a kromoszómák abnormális szegregációja az anyai ivarsejtek képződése során, a fennmaradó 5%-nak pedig kevesebb, mint 1%-a az szomatikus mozaikizmus, a többi pedig a 21. kromoszóma transzlokációinak köszönhető.
A Down-szindróma becsült előfordulása világszerte 1/1000 és 1/1100 élveszületés között van. Egyiptomban a Down-szindróma előfordulási gyakorisága 1/1000 élve születésnél fordul elő.
A Down-szindrómát értelmi fogyatékosság, alacsony termet, jellegzetes arcvonások és számos társbetegség jellemzi, beleértve a szív- és emésztési rendellenességeket, a pajzsmirigy-problémákat és a gyermekkori leukémiát.
A Down-szindrómás csecsemők valószínűleg késéseket tapasztalnak a fejlődés bizonyos területein és szempontjain. Mindazonáltal ugyanazokat a mérföldköveket fogják elérni, mint más normál gyerekek, csak a saját ütemtervük szerint.
A legújabb tanulmányok szerint a Down-szindróma viselkedési fenotípusa magában foglalja a relatív erősségeket a vizuális-térbeli feldolgozás és a társadalmi működés egyes aspektusaiban, valamint a verbális feldolgozás relatív hiányosságait. A nyelvet "főbb hiányterületként" írták le a Down-szindrómás egyéneknél, akiknek különleges nehézségei vannak az expresszív nyelvezetben.
A Down-szindróma egyiptomi magas előfordulási gyakorisága és a kapcsolódó társbetegségek miatt a szindrómára és más fogyatékos állapotokra irányuló állami gondoskodás rendkívüli mértékben megnövekedett az elmúlt néhány évben olyan mértékben, hogy a Down-szindróma fenotípusa fóbiává vált, és sok szülő, ill. /vagy az orvosok normál babákat utaltak be kariotípusra akár kromoszóma-rendellenességek gyanúja miatt, akár csak szüleik megnyugtatása miatt.
Bár óriási előrelépés történt a Down-szindróma fizikai vonatkozásainak kezelésében, pl. a szívhibák javítása, kevés előrelépés történt ezen egyének kognitív funkcióinak romlásának megakadályozása érdekében. Ennek eredményeként a Down-szindrómás gyermekek várható élettartamának drámai növekedése az elmúlt évtizedekben nem párhuzamba állítható a kognitív fogyatékosságok egyidejű kezelésével. Ezért továbbra is ez maradt a gyermekek kognitív diszfunkciójának leggyakoribb oka.
A Down-szindrómás egyének kognitív hiányosságainak és motoros fogyatékosságainak patogenezise a neuronsűrűség csökkenésének és méretének, a progresszív neuronális degenerációnak, a neurogenezis károsodásának, valamint a dendritképződés, valamint a gerincsűrűség csökkenésének tulajdonítható, ami a szinaptikus funkciók megzavarásához vezet. plaszticitás. Ezért sok ilyen személynek a későbbi életében egyre nagyobb tanulási és memóriaproblémák lépnek fel.
A Cerebrolysin® egy sertésagyból izolált neurotróf peptiderg keverék. A lipidmentes sertés agyfehérjék szabványos enzimatikus lebontásával állítják elő.
Hasonlóan hat az endogén neurotróf faktorokhoz: elősegíti a neuronok sarjadását, serkenti a neurogenezist, fokozza az idegsejtek plaszticitását, valamint javítja a tanulást és a memóriát.
Számos tanulmány kimutatta, hogy a Cerebrolysin® biztonságosan alkalmazható a következő betegségek bármelyikében szenvedő gyermekek kezelésére: minimális agyi diszfunkció, az éjszakai bevizelés rezisztens formái, neuroszenzoros hypoacusis, figyelemhiányos hiperkinetikus rendellenesség, autizmus és Asperger-szindróma.
A vizsgálat általános célja a Cerebrolysin® hatásának felmérése Down-szindrómás csecsemők neurokognitív fejlődésére.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Dakahlia
-
Mansourah, Dakahlia, Egyiptom, 35516
- Mansoura University Children Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Megerősítették, hogy a csecsemők non-disjunction genotípusú Down-szindrómában szenvednek.
- Az életkor körülbelül 6 hónapos volt a felvétel időpontjában.
- A törvényes gyámok elfogadták, hogy részt vegyenek a vizsgálatban, és aláírják a tájékozott hozzájárulást.
Kizárási kritériumok:
- Nem kontrollált hypothyreosisban szenvedő betegek
- A Down-szindrómás csecsemőknél várttól eltérő agyi fejlődési rendellenességben szenvedő betegek.
- Hallás- és/vagy látássérült betegek.
- súlyos veleszületett szívbetegség
- Azok a betegek, akiknél a Cerebrolysin alkalmazása ellenjavallt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Aktív összehasonlító: Beavatkozó kar
a csecsemők a Neuro Pharma Gmbh által gyártott Cerebrolysin®-t kapták 0,1 ml/ttkg dózisban heti egyszer intramuszkuláris injekcióban 12 hónapon keresztül (összesen 48 injekció).
|
A kezelt csoportba tartozó csecsemők Cerebrolysint kaptak 0,1 ml/ttkg dózisban, hetente egyszer intramuszkuláris injekcióban 12 hónapon keresztül (összesen 48 injekció). Mindegyik kiválasztott csecsemőt, mind a kezelési, mind a kontrollcsoportban, a következők szerint értékelték: társadalmi-gazdasági állapot , Táplálkozási állapot és táplálkozási gyakorlat, neurokognitív fejlődés szempontjából értékelve
|
Nincs beavatkozás: Beavatkozás nélküli kar
Gyógyszert nem adtak
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A neurokognitív fejlődés üteme
Időkeret: Időtartam: 12 hónap
|
A neurokognitív fejlődést a Bayley Scales of infant and toddler development®, 3rd Edition (BSID-III®) segítségével mérjük mindkét csoportba tartozó csecsemők esetében, 6 és 12 hónapos Cerebrolysin® injekció után.
Ez a skála 5 részhalmazt értékel: receptív kommunikáció, expresszív kommunikáció, finommotorika, durva motoros és kognitív fejlődés.
A tesztek végrehajtása a gyermek életkora (hónapokban) felhasználásával történik az egyes résztesztek kezdő tesztelemének meghatározásához, valamint a megfordítási és megszakítási szabályok alkalmazásával.
Ezután minden egyes részhalmazra kiszámítják a nyers pontszámot a kezdő tételt megelőző tesztelemek számával, plusz a csecsemő által elvégzett tételek számával.
Végül a teszt nyers pontszámait szabványos adatlapokon rögzítik.
Ezután a pontszámok Z pontszámát az USA normái szerint számítják ki.
Ezeket a számított z-pontszámokat használjuk szabványként az egyes részhalmazok fejlődési ütemének összehasonlítására.
|
Időtartam: 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A cerebrolizin mellékhatásaiban szenvedők száma
Időkeret: Időtartam: 12 hónap
|
Mérjük a Cerebrolysin® terápia (egy kúra összesen 48 injekcióból) során fellépő mellékhatásokat. Ezt minden utóvizsgálatkor a csecsemők fizikális vizsgálatával, valamint a szülőktől és a gondozóktól az ingerlékenység kialakulásáról szóló anamnézis felvételével végezzük. görcsök a Cerebrolysin® terápia során.
|
Időtartam: 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Valenti D, Braidy N, De Rasmo D, Signorile A, Rossi L, Atanasov AG, Volpicella M, Henrion-Caude A, Nabavi SM, Vacca RA. Mitochondria as pharmacological targets in Down syndrome. Free Radic Biol Med. 2018 Jan;114:69-83. doi: 10.1016/j.freeradbiomed.2017.08.014. Epub 2017 Aug 31.
- Baburamani AA, Patkee PA, Arichi T, Rutherford MA. New approaches to studying early brain development in Down syndrome. Dev Med Child Neurol. 2019 Aug;61(8):867-879. doi: 10.1111/dmcn.14260. Epub 2019 May 17.
- El-Gilany AH, Yahia S, Shoker M, El-Dahtory F. Cytogenetic and comorbidity profile of Down syndrome in Mansoura University Children's Hospital, Egypt. Indian J Hum Genet. 2011 Sep;17(3):157-63. doi: 10.4103/0971-6866.92092.
- Sheets KB, Crissman BG, Feist CD, Sell SL, Johnson LR, Donahue KC, Masser-Frye D, Brookshire GS, Carre AM, Lagrave D, Brasington CK. Practice guidelines for communicating a prenatal or postnatal diagnosis of Down syndrome: recommendations of the national society of genetic counselors. J Genet Couns. 2011 Oct;20(5):432-41. doi: 10.1007/s10897-011-9375-8. Epub 2011 May 27.
- Grieco J, Pulsifer M, Seligsohn K, Skotko B, Schwartz A. Down syndrome: Cognitive and behavioral functioning across the lifespan. Am J Med Genet C Semin Med Genet. 2015 Jun;169(2):135-49. doi: 10.1002/ajmg.c.31439. Epub 2015 May 18.
- Tsao R, Kindelberger C. Variability of cognitive development in children with Down syndrome: relevance of good reasons for using the cluster procedure. Res Dev Disabil. 2009 May-Jun;30(3):426-32. doi: 10.1016/j.ridd.2008.10.009. Epub 2008 Nov 25.
- Weston NM, Sun D. The Potential of Stem Cells in Treatment of Traumatic Brain Injury. Curr Neurol Neurosci Rep. 2018 Jan 25;18(1):1. doi: 10.1007/s11910-018-0812-z.
- Muresanu DF, Heiss WD, Hoemberg V, Bajenaru O, Popescu CD, Vester JC, Rahlfs VW, Doppler E, Meier D, Moessler H, Guekht A. Cerebrolysin and Recovery After Stroke (CARS): A Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Multicenter Trial. Stroke. 2016 Jan;47(1):151-9. doi: 10.1161/STROKEAHA.115.009416. Epub 2015 Nov 12.
- Kim JY, Kim HJ, Choi HS, Park SY, Kim DY. Effects of Cerebrolysin(R) in Patients With Minimally Conscious State After Stroke: An Observational Retrospective Clinical Study. Front Neurol. 2019 Aug 2;10:803. doi: 10.3389/fneur.2019.00803. eCollection 2019.
- Krasnoperova MG, Bashina VM, Skvortsov IA, Simashkova NV. [The effect of cerebrolysin on cognitive functions in childhood autism and in Asperger syndrome]. Zh Nevrol Psikhiatr Im S S Korsakova. 2003;103(6):15-8. Russian.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Értelmi fogyatékosság
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Szindróma
- Down-szindróma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neuroprotektív szerek
- Védőszerek
- Nootróp szerek
- Cerebrolizin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MansouraUCH1
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .