Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A cerebrolizin hatása a Down-szindróma fizikai és mentális funkcióira

2021. február 10. frissítette: Yahya Wahba, Mansoura University Children Hospital

2. fázis: A cerebrolizin hatásának vizsgálata a Down-szindróma fizikai és mentális funkcióira

A Down-szindróma egy genetikai rendellenesség, amely mind a fizikai növekedésben, mind a szellemi fejlődésben késleltetést okoz. Ez a leggyakrabban jelentett kromoszóma-rendellenesség és a leggyakoribb genetikai szindróma.

A Down-szindrómát az emberi 21-es kromoszóma genetikai anyagának egészének vagy egy részének triszómiája okozza. Becslések szerint a Down-szindrómás egyének 94%-ának van egy extra 21-es kromoszómája a meiotikus nem-diszjunkció, vagy a kromoszómák abnormális szegregációja az anyai ivarsejtek képződése során, a fennmaradó 5%-nak pedig kevesebb, mint 1%-a az szomatikus mozaikizmus, a többi pedig a 21. kromoszóma transzlokációinak köszönhető.

A Down-szindróma becsült előfordulása világszerte 1/1000 és 1/1100 élveszületés között van. Egyiptomban a Down-szindróma előfordulási gyakorisága 1/1000 élve születésnél fordul elő.

A Down-szindrómát értelmi fogyatékosság, alacsony termet, jellegzetes arcvonások és számos társbetegség jellemzi, beleértve a szív- és emésztési rendellenességeket, a pajzsmirigy-problémákat és a gyermekkori leukémiát.

A Down-szindrómás csecsemők valószínűleg késéseket tapasztalnak a fejlődés bizonyos területein és szempontjain. Mindazonáltal ugyanazokat a mérföldköveket fogják elérni, mint más normál gyerekek, csak a saját ütemtervük szerint.

A legújabb tanulmányok szerint a Down-szindróma viselkedési fenotípusa magában foglalja a relatív erősségeket a vizuális-térbeli feldolgozás és a társadalmi működés egyes aspektusaiban, valamint a verbális feldolgozás relatív hiányosságait. A nyelvet "főbb hiányterületként" írták le a Down-szindrómás egyéneknél, akiknek különleges nehézségei vannak az expresszív nyelvezetben.

A Down-szindróma egyiptomi magas előfordulási gyakorisága és a kapcsolódó társbetegségek miatt a szindrómára és más fogyatékos állapotokra irányuló állami gondoskodás rendkívüli mértékben megnövekedett az elmúlt néhány évben olyan mértékben, hogy a Down-szindróma fenotípusa fóbiává vált, és sok szülő, ill. /vagy az orvosok normál babákat utaltak be kariotípusra akár kromoszóma-rendellenességek gyanúja miatt, akár csak szüleik megnyugtatása miatt.

Bár óriási előrelépés történt a Down-szindróma fizikai vonatkozásainak kezelésében, pl. a szívhibák javítása, kevés előrelépés történt ezen egyének kognitív funkcióinak romlásának megakadályozása érdekében. Ennek eredményeként a Down-szindrómás gyermekek várható élettartamának drámai növekedése az elmúlt évtizedekben nem párhuzamba állítható a kognitív fogyatékosságok egyidejű kezelésével. Ezért továbbra is ez maradt a gyermekek kognitív diszfunkciójának leggyakoribb oka.

A Down-szindrómás egyének kognitív hiányosságainak és motoros fogyatékosságainak patogenezise a neuronsűrűség csökkenésének és méretének, a progresszív neuronális degenerációnak, a neurogenezis károsodásának, valamint a dendritképződés, valamint a gerincsűrűség csökkenésének tulajdonítható, ami a szinaptikus funkciók megzavarásához vezet. plaszticitás. Ezért sok ilyen személynek a későbbi életében egyre nagyobb tanulási és memóriaproblémák lépnek fel.

A Cerebrolysin® egy sertésagyból izolált neurotróf peptiderg keverék. A lipidmentes sertés agyfehérjék szabványos enzimatikus lebontásával állítják elő.

Hasonlóan hat az endogén neurotróf faktorokhoz: elősegíti a neuronok sarjadását, serkenti a neurogenezist, fokozza az idegsejtek plaszticitását, valamint javítja a tanulást és a memóriát.

Számos tanulmány kimutatta, hogy a Cerebrolysin® biztonságosan alkalmazható a következő betegségek bármelyikében szenvedő gyermekek kezelésére: minimális agyi diszfunkció, az éjszakai bevizelés rezisztens formái, neuroszenzoros hypoacusis, figyelemhiányos hiperkinetikus rendellenesség, autizmus és Asperger-szindróma.

A vizsgálat általános célja a Cerebrolysin® hatásának felmérése Down-szindrómás csecsemők neurokognitív fejlődésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

64

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Dakahlia
      • Mansourah, Dakahlia, Egyiptom, 35516
        • Mansoura University Children Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Megerősítették, hogy a csecsemők non-disjunction genotípusú Down-szindrómában szenvednek.
  • Az életkor körülbelül 6 hónapos volt a felvétel időpontjában.
  • A törvényes gyámok elfogadták, hogy részt vegyenek a vizsgálatban, és aláírják a tájékozott hozzájárulást.

Kizárási kritériumok:

  • Nem kontrollált hypothyreosisban szenvedő betegek
  • A Down-szindrómás csecsemőknél várttól eltérő agyi fejlődési rendellenességben szenvedő betegek.
  • Hallás- és/vagy látássérült betegek.
  • súlyos veleszületett szívbetegség
  • Azok a betegek, akiknél a Cerebrolysin alkalmazása ellenjavallt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Beavatkozó kar
a csecsemők a Neuro Pharma Gmbh által gyártott Cerebrolysin®-t kapták 0,1 ml/ttkg dózisban heti egyszer intramuszkuláris injekcióban 12 hónapon keresztül (összesen 48 injekció).
A kezelt csoportba tartozó csecsemők Cerebrolysint kaptak 0,1 ml/ttkg dózisban, hetente egyszer intramuszkuláris injekcióban 12 hónapon keresztül (összesen 48 injekció). Mindegyik kiválasztott csecsemőt, mind a kezelési, mind a kontrollcsoportban, a következők szerint értékelték: társadalmi-gazdasági állapot , Táplálkozási állapot és táplálkozási gyakorlat, neurokognitív fejlődés szempontjából értékelve
Nincs beavatkozás: Beavatkozás nélküli kar
Gyógyszert nem adtak

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neurokognitív fejlődés üteme
Időkeret: Időtartam: 12 hónap
A neurokognitív fejlődést a Bayley Scales of infant and toddler development®, 3rd Edition (BSID-III®) segítségével mérjük mindkét csoportba tartozó csecsemők esetében, 6 és 12 hónapos Cerebrolysin® injekció után. Ez a skála 5 részhalmazt értékel: receptív kommunikáció, expresszív kommunikáció, finommotorika, durva motoros és kognitív fejlődés. A tesztek végrehajtása a gyermek életkora (hónapokban) felhasználásával történik az egyes résztesztek kezdő tesztelemének meghatározásához, valamint a megfordítási és megszakítási szabályok alkalmazásával. Ezután minden egyes részhalmazra kiszámítják a nyers pontszámot a kezdő tételt megelőző tesztelemek számával, plusz a csecsemő által elvégzett tételek számával. Végül a teszt nyers pontszámait szabványos adatlapokon rögzítik. Ezután a pontszámok Z pontszámát az USA normái szerint számítják ki. Ezeket a számított z-pontszámokat használjuk szabványként az egyes részhalmazok fejlődési ütemének összehasonlítására.
Időtartam: 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A cerebrolizin mellékhatásaiban szenvedők száma
Időkeret: Időtartam: 12 hónap
Mérjük a Cerebrolysin® terápia (egy kúra összesen 48 injekcióból) során fellépő mellékhatásokat. Ezt minden utóvizsgálatkor a csecsemők fizikális vizsgálatával, valamint a szülőktől és a gondozóktól az ingerlékenység kialakulásáról szóló anamnézis felvételével végezzük. görcsök a Cerebrolysin® terápia során.
Időtartam: 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sohier Yahia, MD, Mansoura University Children Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. szeptember 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. február 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. augusztus 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 10.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. február 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 10.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

3
Iratkozz fel