小児シェーグレン症候群コホート研究およびリポジトリ (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
成人のシェーグレン症候群 (SS) は、外分泌腺、主に唾液腺と涙腺の炎症を特徴とし、口腔乾燥症 (ドライマウス) と眼球乾燥症 (ドライアイ) を引き起こします。 、全身の特徴。
SS は、単独で発生する場合は一次 SS (pSS) と定義され、他の自己免疫状態に関連する場合は二次 SS と定義されます。 SS の発生率と有病率は人口によって異なります。 今日まで、小児期の SS の正確な発生率または有病率を報告した研究はありません。 18 歳未満で診断される疾患として定義される小児期発症 SS はまれであると考えられていますが、十分に認識されていないため、十分に診断されていない可能性があります。
この研究の包括的な目的は、英国 (UK) の患者の多施設コホートにおける小児 SS の疫学的、臨床的、および実験室の特徴を特定することです。 このデータを使用して、私たちの目標は、小児集団での使用を検証できる、広く受け入れられている分類基準を開発することです。
研究およびレポジトリの選択基準は、紹介医によって 18 年前に行われた SS の診断です。 参加を希望する著者には、データ収集パックが送信されます。 収集される情報には、診断時およびその後のフォローアップ予定時の人口統計学的データ、臨床データ、および検査/組織学的データが含まれますが、これらに限定されません。 血液、涙、唾液、尿、腺および腺外（例： 腎）組織は、利用可能であれば前向きに収集されます。 病気の活動性と損傷に関連する結果の測定値、および患者から報告された結果も、設定された時点 (6 か月ごと) および再燃中に収集されます。
PaedSSCoRe は、SS の子供たちの重要なコホートに関するデータを収集し、この病気の病因と自然経過の理解を深めるのに役立つ強力なリソースを提供します。
前向きなデータ収集により、予後不良の特徴、治療の影響と損傷の発生、および小児期 SS のさまざまな転帰のより完全な分析が可能になります。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
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Cambridge、イギリス
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London、イギリス
- University College London Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle、イギリス
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield、イギリス
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield、イギリス
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Southampton、イギリス
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 募集されたすべての患者は、シェーグレン症候群単独で、またはリウマチ専門医の意見に基づいて他の自己免疫疾患（リウマチ性または非リウマチ性）と関連して診断されているか、臨床医の意見でシェーグレン症候群の疑いを引き起こす臨床的および血清学的/画像的特徴を持っている必要があります。
- -症状の発症/画像、血清学的および腺の生検異常を有する患者 SSを示唆する（疑わしいSS）または18歳より前に専門の臨床医によって行われたSS診断
- -インフォームドコンセントを提供し、血液または唾液サンプルを提供できるかどうかに関係なく、研究目的で定期的なケア調査の結果へのアクセスを提供することに同意できる患者/介護者。
- 6歳以上の患者
除外基準:
1.インフォームドコンセントを提供できない、または彼らに代わってインフォームドコンセントを提供できない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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シェーグレン症候群
小児期発症のシェーグレン症候群
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患者には、臨床的ニーズに応じて標準的なケアが提供されます
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健康管理
年齢が一致した健康なコントロール
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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シェーグレン症候群の比較的まれではあるが深刻な症状の有病率の推定値を提供する
時間枠：2年
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比較的珍しいが重篤な SS 症状の有病率の推定値を提供します。
研究者は、この助成金期間中にこのコホートに募集されたすべての患者について、リンパ腫、中枢神経系および末梢神経系、腎障害 (小児集団ではデータがない) などの重篤な疾患症状の有病率について説明します。
研究者は、臨床症状を、発症年齢、疾患期間、民族性、性別、思春期の状態、疾患スコア、疾患の軌跡を確立することを目的とした患者および医師の転帰尺度などのさまざまなパラメーターと関連付けます。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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小児期発症のシェーグレン症候群の多施設コホートにおける免疫シグネチャを探索する
時間枠：2年
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研究者らは、小児発症の SS を有する小児および思春期の成人患者で特定された特定の免疫サインを調査することを目指しています。
研究者は免疫特性を評価します (マルチパラメーターフローサイトメトリーによる単球、B および T 細胞の表現型の組み合わせ)。
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2年
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小児シェーグレン症候群エンドタイプのメタボロミクス/トランスクリプトーム プロファイルを評価する
時間枠：2年
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SSの成人からのパイロットデータは、特定のエンドタイプがインターフェロン関連の特徴またはメタボロミクスプロファイルで強化される可能性があることを示唆しています.
これらのメカニズムの特徴付けは、エンドタイプ分類のための追加の新規バイオマーカーと治療のための潜在的な新規標的を特定する可能性があります。
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2年
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オミクス データを臨床および疾患の特徴と関連付けて、小児発症 SS に関連する疾患フィンガープリントを定義します。
時間枠：2年
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小児SS患者と健康なドナーとの間に差がないことを示す代謝物/遺伝子/サイトカインを除去するためのデータの初期クリーニングに続いて、研究者は、識別された免疫表現型に従って、示差的に発現された代謝および遺伝子マーカーを層別化し、疾患フィンガープリントを生成します(組み合わせたオミクス分析）小児SS用。
遺伝子発現とメタボロミクスおよび免疫表現型 (細胞/サイトカイン) との間の相関関係は、回帰/相互相関分析を使用して確立されます。
研究者は、成人のSSエンドタイプと比較して、免疫表現型/代謝/トランスクリプトームプロファイルのどのパターンが小児期発症と最も強く関連しているかを確認します.
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2年
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協力者と研究者
協力者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 132557
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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