Pædiatrisk Sjögrens syndrom kohorteundersøgelse og opbevaringssted (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
Sjögrens syndrom (SS) hos voksne er karakteriseret ved betændelse i de eksokrine kirtler, primært spyt- og tårekirtler, hvilket resulterer i xerostomi (mundtørhed) og xerophthalmia (tørre øjne). Det kan også vise sig med mere omfattende eksokrinopati såvel som ekstrakirtel. , systemiske træk.
SS defineres som primær SS (pSS), når den forekommer isoleret, og som sekundær SS, hvis den er forbundet med andre autoimmune tilstande. Hyppigheden og forekomsten af SS varierer afhængigt af befolkningen. Til dato har der ikke været undersøgelser, der rapporterer nøjagtig forekomst eller prævalens af SS i barndommen. Barndomsdebut SS defineret som sygdom diagnosticeret før 18 års alderen menes at være sjælden, men det er sandsynligt, at den er underanerkendt og derfor underdiagnosticeret.
Det overordnede formål med denne undersøgelse er at identificere epidemiologiske, kliniske og laboratoriemæssige karakteristika ved pædiatrisk SS i en britisk (UK) multicenter-kohorte af patienter. Ved at bruge disse data er vores mål at udvikle universelt accepterede klassifikationskriterier, der kan valideres til brug i en pædiatrisk population.
Inklusionskriteriet for undersøgelsen og depotet er en diagnose af SS stillet før 18 år af den henvisende læge. En dataindsamlingspakke vil blive sendt til forfattere, der er villige til at deltage. De indsamlede oplysninger vil omfatte, men ikke udelukkende: demografiske, kliniske og laboratorie-/histologiske data ved diagnose og efterfølgende opfølgningsaftaler. Biologiske prøver inklusive blod, tårer, spyt, urin og kirtel- og ekstrakirtelprøver (f. nyrevæv vil blive opsamlet prospektivt, hvis det er tilgængeligt. Resultatmål relateret til sygdomsaktivitet og skader samt patientrapporterede resultater vil også blive indsamlet på fastsatte tidspunkter (hver 6. måned) og under opblussen.
PaedSSCoRe vil indfange data om en betydelig kohorte af børn med SS, hvilket giver en stærk ressource til at hjælpe med at forbedre vores forståelse af patogenesen og det naturlige forløb af denne sygdom.
Prospektiv dataindsamling vil muliggøre en mere fyldig analyse af dårlige prognostiske egenskaber, virkningen af terapi og skadepåløb og variabelt udfald af barndoms-SS.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige
- University College London Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Det Forenede Kongerige
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Southampton, Det Forenede Kongerige
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alle rekrutterede patienter bør diagnosticeres med Sjögrens syndrom alene eller i forbindelse med andre autoimmune tilstande (reumatiske eller ej) baseret på deres reumatologs vurdering eller have kliniske og serologiske/billeddiagnostiske træk, som efter deres læges mening giver anledning til mistanke om Sjogrens syndrom.
- Patienter med symptomdebut/billeddannelse, serologiske og glandulære biopsiabnormiteter, der tyder på SS (mistænkt SS) eller SS-diagnose stillet af ekspertklinikere før 18 år
- Patienter/plejere, der kan give informeret samtykke og accepterer at give adgang til resultaterne af deres rutinemæssige plejeundersøgelser til forskningsformål, uanset om de er i stand til at give blod- eller spytprøver.
- Patienter på 6 år eller derover
Ekskluderingskriterier:
1. Manglende evne til at give informeret samtykke eller få givet informeret samtykke på deres vegne.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Sjögrens syndrom
Sjögrens syndrom med debut i barndommen
|
Patienter vil blive givet standardbehandling i henhold til deres kliniske behov
|
|
Sund kontrol
Alder matchede sund kontrol
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Giv et skøn over forekomsten af relativt ualmindelige, men alvorlige manifestationer af Sjögrens syndrom
Tidsramme: 2 år
|
Giv et skøn over prævalensen af relativt ualmindelige, men alvorlige manifestationer af SS.
Efterforskerne vil beskrive forekomsten af alvorlige sygdomsmanifestationer, såsom lymfom, central- og perifert nervesystem og nyrepåvirkning (som der ikke er data for i pædiatriske populationer) på alle patienter rekrutteret til denne kohorte under denne bevilling.
Efterforskerne vil korrelere kliniske manifestationer til forskellige parametre, såsom alder ved debut, sygdomsvarighed, etnicitet, køn, pubertetsstatus, sygdomsscore og patient- og lægeresultatmål med henblik på at etablere sygdomsforløb.
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Udforsk immunsignaturer i en multicenter-kohorte af Sjögrens syndrom med begyndende barndom
Tidsramme: 2 år
|
Efterforskerne sigter mod at udforske de specifikke immunsignaturer, der er identificeret hos voksne hos børn og unge patienter med pædiatrisk debut SS.
Efterforskerne vil vurdere deres immunsignaturer (kombineret monocyt, B- og T-celle fænotype ved multi-parameter flowcytometri)
|
2 år
|
|
Vurder de metabolomiske/transkriptomiske profiler af pædiatriske Sjögrens syndrom endotyper
Tidsramme: 2 år
|
Pilotdataene fra voksne med SS tyder på, at visse endotyper kunne beriges med en interferon-associeret signatur eller metabolomisk profil.
Karakterisering af disse mekanismer kunne udpege yderligere nye biomarkører til endotypeklassificering og potentielle nye mål for terapi.
|
2 år
|
|
Korreler -omiske data med kliniske og sygdomstræk for at definere sygdomsfingeraftrykket forbundet med pædiatrisk debut SS.
Tidsramme: 2 år
|
Efter indledende rensning af data for at fjerne metabolitter/gener/cytokiner, der ikke viser forskelle mellem pædiatriske SS-patienter og raske donorer, vil efterforskerne stratificere differentielt udtrykte metaboliske og genetiske markører i henhold til de identificerede immun-fænotyper og generere et sygdomsfingeraftryk (kombineret-omics-analyse ) for pædiatrisk SS.
Korrelationer mellem genekspression og metabolomik og immun-fænotype (celler/cytokiner) vil blive etableret ved hjælp af regressions-/krydskorrelationsanalyse.
Forskerne vil bekræfte, hvilke mønstre af immun-fænotype/metaboliske/ transkriptomiske profiler, der er mest forbundet med debut i barndommen sammenlignet med voksne SS-endotyper.
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme
- Øjensygdomme
- Sygdom
- Ledsygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Reumatiske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Gigt
- Stomatognatiske sygdomme
- Mundsygdomme
- Sygdomme i tåreapparatet
- Gigt, reumatoid
- Xerostomi
- Spytkirtelsygdomme
- Syndromer med tørre øjne
- Syndrom
- Sjøgrens syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- 132557
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .