Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk Sjögrens syndrom kohorteundersøgelse og opbevaringssted (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)

16. april 2021 opdateret af: University College, London

Sjögrens syndrom (SS) hos voksne er karakteriseret ved betændelse i de eksokrine kirtler, primært spyt- og tårekirtler, hvilket resulterer i xerostomi (mundtørhed) og xerophthalmia (tørre øjne). Det kan også vise sig med mere omfattende eksokrinopati såvel som ekstrakirtel. , systemiske træk.

SS defineres som primær SS (pSS), når den forekommer isoleret, og som sekundær SS, hvis den er forbundet med andre autoimmune tilstande. Hyppigheden og forekomsten af ​​SS varierer afhængigt af befolkningen. Til dato har der ikke været undersøgelser, der rapporterer nøjagtig forekomst eller prævalens af SS i barndommen. Barndomsdebut SS defineret som sygdom diagnosticeret før 18 års alderen menes at være sjælden, men det er sandsynligt, at den er underanerkendt og derfor underdiagnosticeret.

Det overordnede formål med denne undersøgelse er at identificere epidemiologiske, kliniske og laboratoriemæssige karakteristika ved pædiatrisk SS i en britisk (UK) multicenter-kohorte af patienter. Ved at bruge disse data er vores mål at udvikle universelt accepterede klassifikationskriterier, der kan valideres til brug i en pædiatrisk population.

Inklusionskriteriet for undersøgelsen og depotet er en diagnose af SS stillet før 18 år af den henvisende læge. En dataindsamlingspakke vil blive sendt til forfattere, der er villige til at deltage. De indsamlede oplysninger vil omfatte, men ikke udelukkende: demografiske, kliniske og laboratorie-/histologiske data ved diagnose og efterfølgende opfølgningsaftaler. Biologiske prøver inklusive blod, tårer, spyt, urin og kirtel- og ekstrakirtelprøver (f. nyrevæv vil blive opsamlet prospektivt, hvis det er tilgængeligt. Resultatmål relateret til sygdomsaktivitet og skader samt patientrapporterede resultater vil også blive indsamlet på fastsatte tidspunkter (hver 6. måned) og under opblussen.

PaedSSCoRe vil indfange data om en betydelig kohorte af børn med SS, hvilket giver en stærk ressource til at hjælpe med at forbedre vores forståelse af patogenesen og det naturlige forløb af denne sygdom.

Prospektiv dataindsamling vil muliggøre en mere fyldig analyse af dårlige prognostiske egenskaber, virkningen af ​​terapi og skadepåløb og variabelt udfald af barndoms-SS.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med Sjögrens syndrom med debut i barndommen Sunde aldersmatchede kontroller Baseret på vores foreløbige skøn er der i øjeblikket 100-150 JSS-patienter under hospitalsbehandling i Storbritannien. Efterforskerne havde tænkt sig at fange så mange af de tilgængelige patienter, såvel som dem, der blev diagnosticeret i løbet af dette projekt (10 år), og anslåede en rekrutteringsgrænse på 300 patienter.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle rekrutterede patienter bør diagnosticeres med Sjögrens syndrom alene eller i forbindelse med andre autoimmune tilstande (reumatiske eller ej) baseret på deres reumatologs vurdering eller have kliniske og serologiske/billeddiagnostiske træk, som efter deres læges mening giver anledning til mistanke om Sjogrens syndrom.
  2. Patienter med symptomdebut/billeddannelse, serologiske og glandulære biopsiabnormiteter, der tyder på SS (mistænkt SS) eller SS-diagnose stillet af ekspertklinikere før 18 år
  3. Patienter/plejere, der kan give informeret samtykke og accepterer at give adgang til resultaterne af deres rutinemæssige plejeundersøgelser til forskningsformål, uanset om de er i stand til at give blod- eller spytprøver.
  4. Patienter på 6 år eller derover

Ekskluderingskriterier:

1. Manglende evne til at give informeret samtykke eller få givet informeret samtykke på deres vegne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Sjögrens syndrom
Sjögrens syndrom med debut i barndommen
Andet: Standard for pleje
Patienter vil blive givet standardbehandling i henhold til deres kliniske behov
Sund kontrol
Alder matchede sund kontrol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Giv et skøn over forekomsten af ​​relativt ualmindelige, men alvorlige manifestationer af Sjögrens syndrom
Tidsramme: 2 år
Giv et skøn over prævalensen af ​​relativt ualmindelige, men alvorlige manifestationer af SS. Efterforskerne vil beskrive forekomsten af ​​alvorlige sygdomsmanifestationer, såsom lymfom, central- og perifert nervesystem og nyrepåvirkning (som der ikke er data for i pædiatriske populationer) på alle patienter rekrutteret til denne kohorte under denne bevilling. Efterforskerne vil korrelere kliniske manifestationer til forskellige parametre, såsom alder ved debut, sygdomsvarighed, etnicitet, køn, pubertetsstatus, sygdomsscore og patient- og lægeresultatmål med henblik på at etablere sygdomsforløb.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforsk immunsignaturer i en multicenter-kohorte af Sjögrens syndrom med begyndende barndom
Tidsramme: 2 år
Efterforskerne sigter mod at udforske de specifikke immunsignaturer, der er identificeret hos voksne hos børn og unge patienter med pædiatrisk debut SS. Efterforskerne vil vurdere deres immunsignaturer (kombineret monocyt, B- og T-celle fænotype ved multi-parameter flowcytometri)
2 år
Vurder de metabolomiske/transkriptomiske profiler af pædiatriske Sjögrens syndrom endotyper
Tidsramme: 2 år
Pilotdataene fra voksne med SS tyder på, at visse endotyper kunne beriges med en interferon-associeret signatur eller metabolomisk profil. Karakterisering af disse mekanismer kunne udpege yderligere nye biomarkører til endotypeklassificering og potentielle nye mål for terapi.
2 år
Korreler -omiske data med kliniske og sygdomstræk for at definere sygdomsfingeraftrykket forbundet med pædiatrisk debut SS.
Tidsramme: 2 år
Efter indledende rensning af data for at fjerne metabolitter/gener/cytokiner, der ikke viser forskelle mellem pædiatriske SS-patienter og raske donorer, vil efterforskerne stratificere differentielt udtrykte metaboliske og genetiske markører i henhold til de identificerede immun-fænotyper og generere et sygdomsfingeraftryk (kombineret-omics-analyse ) for pædiatrisk SS. Korrelationer mellem genekspression og metabolomik og immun-fænotype (celler/cytokiner) vil blive etableret ved hjælp af regressions-/krydskorrelationsanalyse. Forskerne vil bekræfte, hvilke mønstre af immun-fænotype/metaboliske/ transkriptomiske profiler, der er mest forbundet med debut i barndommen sammenlignet med voksne SS-endotyper.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University College, London

Samarbejdspartnere

Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Children's Health Ireland at Crumlin
Great Ormond Street Hospital
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. januar 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

10. januar 2030

Studieafslutning (Forventet)

10. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 132557

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Undersøgelsen vil være i overensstemmelse med General Data Protection Regulation (GDPR) og databeskyttelsesforordninger, og personlig identificerbar information vil under ingen omstændigheder blive gjort tilgængelig for forskere. Data, der vil blive delt, skal godkendes af styregruppen i overensstemmelse med disse regler.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sjøgrens syndrom Debut i barndommen

Kliniske forsøg med Standard for pleje

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner