Badanie kohortowe i repozytorium pediatrycznego zespołu Sjögrena (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
Zespół Sjögrena (SS) u dorosłych charakteryzuje się stanem zapalnym gruczołów zewnątrzwydzielniczych, głównie ślinianek i łzowych, prowadzącym do kserostomii (suchości w jamie ustnej) i kseroftalmii (suchość oczu). , cechy systemowe.
SS definiuje się jako pierwotne SS (pSS), gdy występuje w izolacji, oraz jako wtórne SS, jeśli jest związane z innymi stanami autoimmunologicznymi. Częstość występowania i częstość występowania SS różnią się w zależności od populacji. Do tej pory nie przeprowadzono badań opisujących dokładną częstość występowania lub częstość występowania SS w dzieciństwie. Uważa się, że SS o początku w dzieciństwie, definiowana jako choroba zdiagnozowana przed 18 rokiem życia, jest rzadka; jednak jest prawdopodobne, że jest niedostatecznie rozpoznawana, a zatem niedodiagnozowana.
Nadrzędnym celem tego badania jest identyfikacja epidemiologicznej, klinicznej i laboratoryjnej charakterystyki pediatrycznego SS w wieloośrodkowej kohorcie pacjentów w Wielkiej Brytanii. Korzystając z tych danych, naszym celem jest opracowanie powszechnie akceptowanych kryteriów klasyfikacji, które można by zweryfikować do stosowania w populacji pediatrycznej.
Kryterium włączenia do badania i repozytorium jest rozpoznanie SS postawione przed 18 rokiem życia przez lekarza kierującego. Pakiet do zbierania danych zostanie wysłany do autorów chętnych do udziału. Zgromadzone informacje będą obejmować między innymi: dane demograficzne, kliniczne i laboratoryjne/histologiczne podczas diagnozy i kolejnych wizyt kontrolnych. Próbki biologiczne, w tym krew, łzy, ślina, mocz oraz tkanki gruczołowe i pozagruczołowe (np. nerek) zostanie pobrana prospektywnie, jeśli będzie dostępna. Miary wyników związane z aktywnością choroby i uszkodzeniami, a także wyniki zgłaszane przez pacjentów będą również gromadzone w określonych punktach czasowych (co 6 miesięcy) i podczas zaostrzeń.
PaedSSCoRe zgromadzi dane dotyczące znaczącej kohorty dzieci z SS, dostarczając potężnego zasobu, który pomoże nam lepiej zrozumieć patogenezę i naturalny przebieg tej choroby.
Prospektywne gromadzenie danych pozwoli na pełniejszą analizę złych cech prognostycznych, wpływu terapii i narastania szkód oraz zmiennego wyniku SS u dzieci.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- University College London Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Zjednoczone Królestwo
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U wszystkich rekrutowanych pacjentów należy zdiagnozować sam zespół Sjögrena lub w połączeniu z innymi chorobami autoimmunologicznymi (reumatycznymi lub nie) na podstawie opinii reumatologa lub mieć cechy kliniczne i serologiczne/obrazowe, które w opinii lekarza nasuwają podejrzenie zespołu Sjögrena.
- Pacjenci z początkiem objawów/obrazowaniem, nieprawidłowościami w biopsji serologicznej i gruczolakowej sugerującymi SS (podejrzenie SS) lub diagnozą SS postawioną przez doświadczonych klinicystów przed 18 rokiem życia
- Pacjenci/Opiekunowie, którzy mogą wyrazić świadomą zgodę i wyrazić zgodę na udostępnienie wyników swoich rutynowych badań lekarskich do celów badawczych, niezależnie od możliwości dostarczenia próbek krwi lub śliny.
- Pacjenci w wieku 6 lat lub starsi
Kryteria wyłączenia:
1. Niemożność wyrażenia świadomej zgody lub wyrażenia świadomej zgody w ich imieniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Zespół Sjogrena
Zespół Sjögrena z początkiem w dzieciństwie
|
Pacjenci będą objęci standardową opieką zgodnie z ich potrzebami klinicznymi
|
|
Zdrowa kontrola
Zdrowa kontrola dobrana pod względem wieku
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podaj szacunkową częstość występowania stosunkowo rzadkich, ale poważnych objawów zespołu Sjögrena
Ramy czasowe: 2 lata
|
Podaj szacunkową częstość występowania stosunkowo rzadkich, ale poważnych objawów SS.
Badacze opiszą częstość występowania ciężkich objawów chorobowych, takich jak chłoniak, ośrodkowy i obwodowy układ nerwowy oraz zajęcie nerek (dla których nie ma danych w populacjach pediatrycznych) u wszystkich pacjentów rekrutowanych do tej kohorty w ramach tego grantu.
Badacze będą skorelować objawy kliniczne z różnymi parametrami, takimi jak wiek zachorowania, czas trwania choroby, pochodzenie etniczne, płeć, stan dojrzewania, wyniki choroby oraz miary wyników pacjentów i lekarzy, mające na celu ustalenie trajektorii choroby.
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbadaj sygnatury immunologiczne w wieloośrodkowej kohorcie dzieci z zespołem Sjögrena
Ramy czasowe: 2 lata
|
Badacze mają na celu zbadanie specyficznych sygnatur immunologicznych zidentyfikowanych u dorosłych dzieci i młodzieży z pediatrycznym początkiem SS.
Badacze ocenią ich sygnatury immunologiczne (połączony fenotyp monocytów, komórek B i T za pomocą wieloparametrowej cytometrii przepływowej)
|
2 lata
|
|
Ocena profili metabolomicznych/transkryptomicznych endotypów dziecięcego zespołu Sjögrena
Ramy czasowe: 2 lata
|
Dane pilotażowe od dorosłych z SS sugerują, że niektóre endotypy można wzbogacić o sygnaturę lub profil metabolomiczny związany z interferonem.
Charakterystyka tych mechanizmów mogłaby wskazać dodatkowe nowe biomarkery do klasyfikacji endotypów i potencjalne nowe cele terapii.
|
2 lata
|
|
Skoreluj dane omiczne z cechami klinicznymi i chorobowymi, aby zdefiniować odcisk palca choroby związany z początkiem SS u dzieci.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Po wstępnym oczyszczeniu danych w celu usunięcia metabolitów/genów/cytokin wykazujących brak różnic między pediatrycznymi pacjentami z SS a zdrowymi dawcami, badacze dokonają stratyfikacji markerów metabolicznych i genetycznych o różnej ekspresji zgodnie ze zidentyfikowanymi fenotypami immunologicznymi i wygenerują odcisk palca choroby (połączona analiza -omiczna ) dla pediatrii SS.
Korelacje między ekspresją genów a metabolomiką i fenotypem immunologicznym (komórki/cytokiny) zostaną ustalone przy użyciu analizy regresji/korelacji krzyżowej.
Badacze potwierdzą, które wzorce profili immunofenotypowych/metabolicznych/transkryptomicznych są najbardziej związane z początkiem SS w dzieciństwie w porównaniu z endotypami dorosłych.
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby oczu
- Choroba
- Choroby stawów
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby reumatyczne
- Choroby tkanki łącznej
- Artretyzm
- Choroby Stomatognatyczne
- Choroby jamy ustnej
- Choroby aparatu łzowego
- Zapalenie stawów, reumatoidalne
- Kserostomia
- Choroby gruczołów ślinowych
- Zespoły suchego oka
- Zespół
- Zespół Sjogrena
Inne numery identyfikacyjne badania
- 132557
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .