Детское когортное исследование синдрома Шегрена и репозиторий (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
Синдром Шегрена (СС) у взрослых характеризуется воспалением экзокринных желез, главным образом слюнных и слезных желез, что приводит к ксеростомии (сухость во рту) и ксерофтальмии (сухость глаз). , системные особенности.
СС определяется как первичный СС (псС), когда он возникает изолированно, и как вторичный СС, если он связан с другими аутоиммунными состояниями. Частота и распространенность СС варьируют в зависимости от популяции. На сегодняшний день не было исследований, сообщающих о точной частоте или распространенности СС в детском возрасте. Начало СС в детском возрасте, определяемое как заболевание, диагностированное до 18 лет, считается редким, однако, вероятно, оно недостаточно распознано и, следовательно, недостаточно диагностировано.
Главной целью этого исследования является определение эпидемиологических, клинических и лабораторных характеристик педиатрического ССД в многоцентровой когорте пациентов Соединенного Королевства (Великобритания). Используя эти данные, наша цель — разработать общепризнанные критерии классификации, которые можно было бы валидировать для использования в педиатрической популяции.
Критерием включения в исследование и репозиторий является диагноз СС, установленный направившим врачом до 18 лет. Пакет для сбора данных будет отправлен авторам, желающим принять участие. Собранная информация будет включать, помимо прочего: демографические, клинические и лабораторные/гистологические данные при постановке диагноза и последующих посещениях. Биологические образцы, включая кровь, слезы, слюну, мочу, железистые и экстражелезистые (например, почечная) ткань будет собираться проспективно, если она доступна. Показатели результатов, связанные с активностью заболевания и ущербом, а также результаты, о которых сообщают пациенты, также будут собираться в установленные моменты времени (каждые 6 месяцев) и во время вспышек.
PaedSSCoRe соберет данные о значительной когорте детей с СС, предоставив мощный ресурс, который поможет улучшить наше понимание патогенеза и естественного течения этого заболевания.
Проспективный сбор данных позволит провести более полный анализ неблагоприятных прогностических признаков, влияния терапии и накопления повреждений, а также различных исходов СС у детей.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- University College London Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Соединенное Королевство
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Соединенное Королевство
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Соединенное Королевство
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Southampton, Соединенное Королевство
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- У всех набранных пациентов должен быть диагностирован только синдром Шегрена или в сочетании с другими аутоиммунными состояниями (ревматическими или нет) на основании их заключения ревматолога или у них должны быть клинические и серологические/визуализационные признаки, которые, по мнению их клинициста, вызывают подозрение на синдром Шегрена.
- Пациенты с появлением симптомов / визуализирующими, серологическими и гландулярными биопсийными отклонениями, свидетельствующими о СС (подозрение на СС), или с диагнозом СС, поставленным опытными клиницистами до 18 лет.
- Пациенты/лица, осуществляющие уход, которые могут дать информированное согласие и согласиться предоставить доступ к результатам своих обычных медицинских обследований в исследовательских целях, независимо от того, могут ли они предоставить образцы крови или слюны.
- Пациенты в возрасте 6 лет или старше
Критерий исключения:
1. Неспособность предоставить информированное согласие или иметь информированное согласие, предоставленное от их имени.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Синдром Шегрена
Синдром Шегрена с началом в детском возрасте
|
Пациентам будет предоставлен стандартный уход в соответствии с их клиническими потребностями.
|
|
Здоровый контроль
Возраст соответствует здоровому контролю
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Предоставьте оценку распространенности относительно редких, но серьезных проявлений синдрома Шегрена.
Временное ограничение: 2 года
|
Дайте оценку распространенности относительно редких, но серьезных проявлений СС.
Исследователи описывают распространенность тяжелых проявлений заболевания, таких как лимфома, поражение центральной и периферической нервной системы и почек (по которым нет данных в педиатрической популяции) у всех пациентов, набранных в эту когорту в течение этого гранта.
Исследователи будут сопоставлять клинические проявления с различными параметрами, такими как возраст на момент начала заболевания, продолжительность заболевания, этническая принадлежность, пол, пубертатный статус, показатели заболевания и показатели исходов для пациентов и врачей, чтобы установить траектории заболевания.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучить иммунные сигнатуры в многоцентровой когорте детей с синдромом Шегрена
Временное ограничение: 2 года
|
Исследователи стремятся изучить специфические иммунные сигнатуры, выявленные у взрослых у детей и подростков с педиатрическим началом СС.
Исследователи оценят их иммунные сигнатуры (комбинированный фенотип моноцитов, В- и Т-клеток с помощью многопараметрической проточной цитометрии).
|
2 года
|
|
Оценить метаболомные/транскриптомные профили эндотипов синдрома Шегрена у детей
Временное ограничение: 2 года
|
Пилотные данные взрослых с СС позволяют предположить, что некоторые эндотипы могут быть обогащены интерферон-ассоциированными сигнатурами или метаболическим профилем.
Характеристика этих механизмов может выявить дополнительные новые биомаркеры для классификации эндотипов и потенциальные новые мишени для терапии.
|
2 года
|
|
Сопоставьте омические данные с клиническими особенностями и особенностями заболевания, чтобы определить отпечатки пальцев болезни, связанные с началом СС у детей.
Временное ограничение: 2 года
|
После первоначальной очистки данных для удаления метаболитов/генов/цитокинов, не обнаруживающих различий между педиатрическими пациентами ССД и здоровыми донорами, исследователи будут стратифицировать дифференциально выраженные метаболические и генетические маркеры в соответствии с идентифицированными иммунными фенотипами и создать отпечаток пальца болезни (комбинированный -омический анализ). ) для педиатрической СС.
Корреляции между экспрессией генов и метаболомикой и иммунным фенотипом (клетки/цитокины) будут установлены с использованием регрессионного/взаимно-корреляционного анализа.
Исследователи подтвердят, какие паттерны иммунного фенотипа/метаболических/транскриптомных профилей наиболее тесно связаны с началом в детстве по сравнению с эндотипами СС взрослых.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Глазные болезни
- Болезнь
- Заболевания суставов
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Ревматические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Артрит
- Стоматогнатические заболевания
- Заболевания полости рта
- Заболевания слезного аппарата
- Артрит, Ревматоидный
- Ксеростомия
- Заболевания слюнных желез
- Синдром сухого глаза
- Синдром
- Синдром Шегрена
Другие идентификационные номера исследования
- 132557
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .