Pediatric Sjögrenin oireyhtymän kohorttitutkimus ja tietovarasto (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
Aikuisten Sjögrenin oireyhtymälle (SS) on tyypillistä ulkoeritysrauhasten, pääasiassa sylki- ja kyynelrauhasten, tulehdus, joka johtaa kserostomiaan (suun kuivuminen) ja kseroftalmiaan (silmien kuivuminen). Se voi myös ilmetä laajempana eksokrinopatiana sekä rauhasen ulkopuolisena , systeemiset ominaisuudet.
SS määritellään primaariseksi SS:ksi (pSS), kun se esiintyy eristyksissä, ja toissijaiseksi SS:ksi, jos se liittyy muihin autoimmuunisairauksiin. SS:n ilmaantuvuus ja esiintyvyys vaihtelevat väestön mukaan. Tähän mennessä ei ole tehty tutkimuksia, joissa olisi raportoitu SS:n tarkkaa esiintyvyyttä tai esiintyvyyttä lapsuudessa. Lapsuudessa alkaneen SS:n, joka määritellään ennen 18-vuotiaana diagnosoiduksi sairaudeksi, uskotaan olevan harvinainen, mutta on todennäköistä, että se on alitunnustettu ja siksi alidiagnosoitu.
Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on tunnistaa lasten SS:n epidemiologiset, kliiniset ja laboratoriopiirteet Yhdistyneen kuningaskunnan (UK) monikeskuspotilasryhmässä. Näiden tietojen avulla tavoitteemme on kehittää yleisesti hyväksytyt luokituskriteerit, jotka voitaisiin validoida käytettäväksi lapsiväestössä.
Tutkimuksen ja arkiston mukaanottokriteeri on SS-diagnoosi, jonka lähettänyt lääkäri on tehnyt ennen 18 vuotta. Osallistumishaluisille kirjoittajille lähetetään tiedonkeruupaketti. Kerätyt tiedot sisältävät, mutta eivät yksinomaan: demografiset, kliiniset ja laboratorio-/histologiset tiedot diagnoosin ja myöhempien seurantatapaamisten yhteydessä. Biologiset näytteet, mukaan lukien veri, kyyneleet, sylki, virtsa ja rauhasnäytteet ja rauhasen ulkopuoliset (esim. munuaiskudosta kerätään tulevaisuuteen, jos mahdollista. Taudin aktiivisuuteen ja vaurioihin liittyvät tulosmittaukset sekä potilaiden raportoimat tulokset kerätään myös määrättyinä aikoina (6 kuukauden välein) ja soihdutusten aikana.
PaedSSCoRe kerää tietoja merkittävästä SS-potilaiden ryhmästä ja tarjoaa tehokkaan resurssin, joka auttaa parantamaan ymmärrystämme tämän taudin patogeneesistä ja luonnollisesta etenemisestä.
Tulevaisuuden tiedonkeruu mahdollistaa täydellisemmän analyysin huonoista ennustepiirteistä, hoidon vaikutuksista ja vaurioiden kertymisestä sekä lapsuuden SS:n vaihtelevista tuloksista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- University College London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikilla rekrytoiduilla potilailla tulee olla diagnosoitu Sjogrenin oireyhtymä yksinään tai yhdessä muiden autoimmuunisairauksien (reumaattisten tai ei) kanssa heidän reumatologinsa lausunnon perusteella, tai niillä tulee olla kliinisiä ja serologisia/kuvantamisominaisuuksia, jotka heidän lääkärinsä mielestä herättävät epäilyn Sjogrenin oireyhtymästä.
- Potilaat, joilla on oireiden alkamista/kuvantamista, serologisia ja rauhasbiopsiapoikkeavuuksia, jotka viittaavat SS:ään (epäilty SS) tai SS-diagnoosi, jonka asiantuntijakliinikot ovat tehneet ennen 18 vuoden ikää
- Potilaat/hoitajat, jotka voivat antaa tietoon perustuvan suostumuksen ja suostuvat antamaan pääsyn rutiinihoitotutkimustensa tuloksiin tutkimustarkoituksiin riippumatta siitä, pystyvätkö antamaan veri- tai sylkinäytteitä.
- 6-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat
Poissulkemiskriteerit:
1. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuvaa suostumusta tai antaa tietoisen suostumuksen puolestaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Sjögrenin oireyhtymä
Sjögrenin oireyhtymä, joka alkaa lapsuudessa
|
Potilaille tarjotaan normaalia hoitoa kliinisen tarpeensa mukaan
|
|
Terve valvonta
Ikä vastaa tervettä kontrollia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anna arvio Sjögrenin oireyhtymän suhteellisen harvinaisten mutta vakavien ilmenemismuotojen esiintyvyydestä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Anna arvio SS:n suhteellisen harvinaisten mutta vakavien ilmenemismuotojen esiintyvyydestä.
Tutkijat kuvaavat vakavien sairauksien, kuten lymfooman, keskus- ja ääreishermoston ja munuaisten (joista ei ole tietoja lapsipopulaatioista) esiintyvyyden kaikilla tähän kohorttiin tämän apurahan aikana värvätyillä potilailla.
Tutkijat korreloivat kliiniset ilmenemismuodot useisiin parametreihin, kuten ikään alkaessa, taudin kestoon, etniseen alkuperään, sukupuoleen, murrosiän tilaan, sairauspisteisiin sekä potilaan ja lääkärin tulosmittauksiin, joilla pyritään määrittämään sairauden kehityskulku.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutustu immuunikirjoituksiin lapsuudessa alkaneen Sjögrenin oireyhtymän monikeskuksessa
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tutkijat pyrkivät tutkimaan spesifisiä immuuniallekirjoituksia, jotka on tunnistettu aikuisilla lapsilla ja nuorilla potilailla, joilla on lapsilla alkanut SS.
Tutkijat arvioivat immuuniallekirjoituksensa (yhdistetty monosyytti-, B- ja T-solufenotyyppi moniparametrisella virtaussytometrialla)
|
2 vuotta
|
|
Arvioi lasten Sjögrenin oireyhtymän endotyyppien metabolomista/transkriptomista profiilia
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Pilottitiedot aikuisilta, joilla on SS, viittaavat siihen, että tiettyjä endotyyppejä voitaisiin rikastaa interferoniin liittyvällä allekirjoituksella tai metaboloisella profiililla.
Näiden mekanismien karakterisointi voisi osoittaa uusia uusia biomarkkereita endotyyppien luokittelua varten ja mahdollisia uusia hoidon kohteita.
|
2 vuotta
|
|
Korreloi -omic-tiedot kliinisten ja sairauden ominaisuuksien kanssa määrittääksesi sairauden sormenjälki, joka liittyy lasten SS:ään.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kun tiedot on ensin puhdistettu metaboliittien/geenien/sytokiinien poistamiseksi, jotka eivät osoita eroja SS-lapsipotilaiden ja terveiden luovuttajien välillä, tutkijat kerrostavat eri tavalla ilmentyvät metaboliset ja geneettiset markkerit tunnistettujen immuunifenotyyppien mukaan ja luovat sairauden sormenjäljen (yhdistetty omiikka-analyysi). ) lasten SS.
Geeniekspression ja metabolomiikan sekä immuunifenotyypin (solut/sytokiinit) väliset korrelaatiot määritetään käyttämällä regressio-/ristikorrelaatioanalyysiä.
Tutkijat vahvistavat, mitkä immuunifenotyyppi/aineenvaihdunta/transkriptominen profiilit liittyvät eniten lapsuuden alkamiseen verrattuna aikuisten SS-endotyyppeihin.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Silmäsairaudet
- Sairaus
- Nivelsairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Reumaattiset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Niveltulehdus
- Stomatognaattiset sairaudet
- Suun sairaudet
- Kyynellaitteiston sairaudet
- Niveltulehdus, nivelreuma
- Kserostomia
- Sylkirauhasten sairaudet
- Kuivan silmän oireyhtymät
- Oireyhtymä
- Sjogrenin syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- 132557
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .