Pediatrisch syndroom van Sjögren Cohortstudie en repository (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
Het syndroom van Sjögren (SS) bij volwassenen wordt gekenmerkt door ontsteking van de exocriene klieren, voornamelijk de speeksel- en traanklieren, resulterend in xerostomie (droge mond) en xeroftalmie (droge ogen). , systemische kenmerken.
SS wordt gedefinieerd als primaire SS (pSS) wanneer het geïsoleerd voorkomt, en als secundair SS, indien geassocieerd met andere auto-immuunziekten. De incidentie en prevalentie van SS variëren afhankelijk van de bevolking. Tot op heden zijn er geen onderzoeken geweest die een nauwkeurige incidentie of prevalentie van SS in de kindertijd rapporteren. Aanvang in de kindertijd SS gedefinieerd als ziekte gediagnosticeerd vóór de leeftijd van 18 jaar wordt verondersteld zeldzaam te zijn; het is echter waarschijnlijk dat het niet wordt herkend en daarom te weinig wordt gediagnosticeerd.
Het overkoepelende doel van deze studie is het identificeren van epidemiologische, klinische en laboratoriumkenmerken van pediatrische SS in een multicenter cohort van patiënten in het Verenigd Koninkrijk (VK). Met behulp van deze gegevens is het ons doel om universeel aanvaarde classificatiecriteria te ontwikkelen die kunnen worden gevalideerd voor gebruik bij pediatrische patiënten.
Inclusiecriterium voor de studie en repository is een diagnose van SS vóór 18 jaar door de verwijzende arts. Er zal een gegevensverzamelingspakket worden verzonden naar auteurs die willen deelnemen. De verzamelde informatie omvat, maar is niet exclusief: demografische, klinische en laboratorium/histologische gegevens bij diagnose en daaropvolgende vervolgafspraken. Biologische monsters waaronder bloed, tranen, speeksel, urine en glandulair en extra-glandulair (bijv. nier) weefsel zal prospectief worden verzameld indien beschikbaar. Uitkomstmaten met betrekking tot ziekteactiviteit en schade, evenals door de patiënt gerapporteerde uitkomsten, zullen ook op vaste tijdstippen (elke 6 maanden) en tijdens opflakkeringen worden verzameld.
PaedSSCoRe zal gegevens vastleggen over een aanzienlijk cohort kinderen met SS, wat een krachtig hulpmiddel vormt om ons begrip van de pathogenese en het natuurlijke beloop van deze ziekte te helpen verbeteren.
Prospectieve gegevensverzameling zal een vollediger analyse mogelijk maken van slechte prognostische kenmerken, impact van therapie en schadeopbouw, en variabele uitkomst van SS bij kinderen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Dublin, Ierland
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- University College London Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Verenigd Koninkrijk
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Alle gerekruteerde patiënten moeten worden gediagnosticeerd met het syndroom van Sjögren alleen of in combinatie met andere auto-immuunziekten (reumatisch of niet) op basis van hun mening door de reumatoloog, of ze moeten klinische en serologische/beeldvormende kenmerken hebben die naar de mening van hun arts de verdenking van het syndroom van Sjögren wekken.
- Patiënten met aanvang van de symptomen/beeldvorming, serologische en glandulaire biopsieafwijkingen die wijzen op SS (vermoedelijke SS) of SS-diagnose gemaakt door deskundige clinici vóór de leeftijd van 18 jaar
- Patiënten/verzorgers die geïnformeerde toestemming kunnen geven en ermee instemmen toegang te verlenen tot de resultaten van hun routinematige zorgonderzoeken voor onderzoeksdoeleinden, ongeacht of ze bloed- of speekselmonsters kunnen verstrekken.
- Patiënten van 6 jaar of ouder of ouder
Uitsluitingscriteria:
1. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven of namens hen geïnformeerde toestemming te hebben gegeven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Syndroom van Sjogren
Het syndroom van Sjögren met aanvang in de kindertijd
|
Patiënten krijgen standaardzorg volgens hun klinische behoeften
|
|
Gezonde controle
Leeftijd gematchte gezonde controle
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geef een schatting van de prevalentie van relatief ongebruikelijke maar ernstige manifestaties van het syndroom van Sjögren
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Geef een schatting van de prevalentie van relatief ongebruikelijke maar ernstige manifestaties van SS.
De onderzoekers zullen de prevalentie beschrijven van ernstige ziekteverschijnselen, zoals lymfoom, aantasting van het centrale en perifere zenuwstelsel en nieraandoeningen (waarvoor geen gegevens zijn bij pediatrische populaties) bij alle patiënten die tijdens deze toekenning voor dit cohort zijn gerekruteerd.
De onderzoekers zullen klinische manifestaties correleren met verschillende parameters, zoals leeftijd bij aanvang, ziekteduur, etniciteit, geslacht, puberteit, ziektescores en uitkomstmaten voor patiënten en artsen, met als doel ziektetrajecten vast te stellen.
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderzoek immuunhandtekeningen in een multicentrisch cohort van het syndroom van Sjögren met aanvang in de kindertijd
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De onderzoekers streven ernaar de specifieke immuunhandtekeningen te onderzoeken die zijn geïdentificeerd bij volwassenen bij kinderen en adolescente patiënten met pediatrische SS.
De onderzoekers zullen hun immuunhandtekeningen beoordelen (gecombineerd monocyt-, B- en T-celfenotype door middel van flowcytometrie met meerdere parameters)
|
2 jaar
|
|
Beoordeel de metabolomische/transcriptomische profielen van pediatrische endotypes van het syndroom van Sjögren
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De pilootgegevens van volwassenen met SS suggereren dat bepaalde endotypes kunnen worden verrijkt met een interferon-geassocieerde signatuur of metabolomisch profiel.
Karakterisering van deze mechanismen zou aanvullende nieuwe biomarkers voor endotypeclassificatie en potentiële nieuwe doelen voor therapie kunnen aanwijzen.
|
2 jaar
|
|
Correleer -omische gegevens met klinische en ziektekenmerken om de ziektevingerafdruk te definiëren die geassocieerd is met SS bij kinderen.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Na de eerste opschoning van de gegevens om metabolieten/genen/cytokines te verwijderen die geen verschillen vertonen tussen pediatrische SS-patiënten en gezonde donoren, zullen de onderzoekers differentieel tot expressie gebrachte metabole en genetische markers stratificeren volgens de geïdentificeerde immuunfenotypes en een ziektevingerafdruk genereren (gecombineerde -omics-analyse ) voor pediatrische SS.
Correlaties tussen genexpressie en metabolomics en immuun-fenotype (cellen/cytokines) zullen worden vastgesteld aan de hand van regressie/kruiscorrelatie-analyse.
De onderzoekers zullen bevestigen welke patronen van immuunfenotype/metabole/transcriptomische profielen het sterkst geassocieerd zijn met aanvang in de kindertijd in vergelijking met volwassen SS-endotypes.
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Oogziekten
- Ziekte
- Gewrichtsziekten
- Musculoskeletale aandoeningen
- Reumatische aandoeningen
- Bindweefselziekten
- Artritis
- Stomatognatische ziekten
- Mondziekten
- Ziekten van het traanapparaat
- Artritis, reumatoïde
- Xerostomie
- Speekselklierziekten
- Droge-ogen-syndroom
- Syndroom
- Syndroom van Sjogren
Andere studie-ID-nummers
- 132557
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .