儿科干燥综合征队列研究和资料库 (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
成人干燥综合征 (SS) 的特征是外分泌腺发炎，主要是唾液腺和泪腺，导致口干症（口干）和眼干症（干眼）。它还可能表现为更广泛的外分泌病以及腺外炎症，系统特征。
SS 单独发生时定义为原发性 SS (pSS)，如果与其他自身免疫性疾病相关，则定义为继发性 SS。 SS 的发病率和患病率因人群而异。 迄今为止，尚无研究报告儿童 SS 的准确发病率或患病率。 儿童发病的 SS 被定义为 18 岁之前诊断出的疾病被认为是罕见的；然而，它很可能未被充分认识，因此未被充分诊断。
本研究的总体目标是确定英国 (UK) 多中心患者队列中儿科 SS 的流行病学、临床和实验室特征。 使用这些数据，我们的目标是制定普遍接受的分类标准，该标准可以验证用于儿科人群。
研究和存储库的纳入标准是转诊医师在 18 岁之前做出的 SS 诊断。 数据收集包将发送给愿意参与的作者。 收集的信息将包括但不限于：诊断和后续随访预约时的人口统计学、临床和实验室/组织学数据。 生物样本，包括血液、眼泪、唾液、尿液以及腺体和腺外（例如 如果可能的话，将前瞻性地收集肾）组织。 还将在设定的时间点（每 6 个月）和爆发期间收集与疾病活动和损害相关的结果测量，以及患者报告的结果。
PaedSSCoRe 将收集大量 SS 儿童的数据，提供强大的资源来帮助我们提高对该疾病的发病机制和自然病程的理解。
前瞻性数据收集将允许更全面地分析儿童 SS 的不良预后特征、治疗和损伤累积的影响以及可变结果。
研究概览
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习地点
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
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Cambridge、英国
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London、英国
- University College London Hospital
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle、英国
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield、英国
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield、英国
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Southampton、英国
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 所有招募的患者都应根据风湿病学家的意见单独诊断为干燥综合征或与其他自身免疫性疾病（风湿性或非风湿性）相关，或者具有临床和血清学/影像学特征，临床医生认为这些特征引起干燥综合征的怀疑。
- 症状发作/影像学、血清学和腺体活检异常提示 SS（疑似 SS）或 18 岁之前由专业临床医生做出 SS 诊断的患者
- 能够提供知情同意并同意出于研究目的提供对其常规护理调查结果的访问权限的患者/护理人员，无论是否能够提供血液或唾液样本。
- 6岁或以上的患者
排除标准：
1. 无法提供知情同意或代表他们提供知情同意。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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干燥综合征
儿童期发病的干燥综合征
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患者将根据其临床需要获得标准护理
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健康控制
年龄匹配的健康对照
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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估计干燥综合征相对不常见但严重的表现的患病率
大体时间：2年
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提供相对不常见但严重的 SS 表现的流行率估计。
研究人员将描述在本次拨款期间招募到该队列的所有患者的严重疾病表现的患病率，例如淋巴瘤、中枢和周围神经系统以及肾脏受累（儿科人群中没有相关数据）。
研究人员将临床表现与各种参数相关联，例如发病年龄、疾病持续时间、种族、性别、青春期状态、疾病评分以及旨在建立疾病轨迹的患者和医生结果测量。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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探索儿童期干燥综合征多中心队列的免疫特征
大体时间：2年
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研究人员旨在探索儿童和青少年小儿发病 SS 患者在成人中发现的特定免疫特征。
研究人员将评估他们的免疫特征（通过多参数流式细胞术结合单核细胞、B 细胞和 T 细胞表型）
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2年
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评估儿科干燥综合征内型的代谢组学/转录组学概况
大体时间：2年
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来自成人 SS 的试验数据表明，某些内型可以通过干扰素相关特征或代谢组学特征得到丰富。
这些机制的表征可以查明用于内型分类的其他新生物标志物和潜在的新治疗靶点。
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2年
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将组学数据与临床和疾病特征相关联，以定义与儿科发病 SS 相关的疾病指纹。
大体时间：2年
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在对数据进行初步清理以去除显示儿科 SS 患者和健康供体之间没有差异的代谢物/基因/细胞因子后，研究人员将根据已识别的免疫表型对差异表达的代谢和遗传标记进行分层，并生成疾病指纹（组合组学分析） ) 儿科 SS。
将使用回归/交叉相关分析建立基因表达与代谢组学和免疫表型（细胞/细胞因子）之间的相关性。
研究人员将确认与成人 SS 内型相比，哪些免疫表型/代谢/转录组学特征模式与儿童期发病最相关。
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2年
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合作者和调查者
合作者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 132557
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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