Estudio de cohorte y repositorio del síndrome de Sjögren pediátrico (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
El síndrome de Sjögren (SS) en adultos se caracteriza por la inflamación de las glándulas exocrinas, principalmente las glándulas salivales y lagrimales, lo que resulta en xerostomía (boca seca) y xeroftalmía (ojos secos). , características sistémicas.
El SS se define como SS primario (SSp) cuando ocurre de forma aislada, y como SS secundario, si se asocia con otras condiciones autoinmunes. Las tasas de incidencia y prevalencia del SS varían según la población. Hasta la fecha, no ha habido estudios que informen con precisión la incidencia o la prevalencia del SS en la infancia. Se cree que el SS de inicio en la niñez definido como una enfermedad diagnosticada antes de los 18 años es raro; sin embargo, es probable que esté infradiagnosticado y, por lo tanto, infradiagnosticado.
El objetivo general de este estudio es identificar las características epidemiológicas, clínicas y de laboratorio del SS pediátrico en una cohorte multicéntrica de pacientes del Reino Unido (UK). Con estos datos, nuestro objetivo es desarrollar criterios de clasificación universalmente aceptados que puedan validarse para su uso en una población pediátrica.
El criterio de inclusión para el estudio y depósito es un diagnóstico de SS realizado antes de los 18 años por el médico remitente. Se enviará un paquete de recopilación de datos a los autores que deseen participar. La información recopilada incluirá, entre otros: datos demográficos, clínicos y de laboratorio/histológicos en el momento del diagnóstico y las citas de seguimiento posteriores. Muestras biológicas que incluyen sangre, lágrimas, saliva, orina y muestras glandulares y extraglandulares (p. renal) se recolectará prospectivamente si está disponible. Las medidas de resultado relacionadas con la actividad y el daño de la enfermedad, así como los resultados informados por los pacientes, también se recopilarán en puntos de tiempo establecidos (cada 6 meses) y durante los brotes.
PaedSSCoRe recopilará datos sobre una cohorte significativa de niños con SS y proporcionará un recurso poderoso para ayudar a mejorar nuestra comprensión de la patogenia y el curso natural de esta enfermedad.
La recopilación prospectiva de datos permitirá un análisis más completo de las características de mal pronóstico, el impacto de la terapia y la acumulación de daños, y el resultado variable del SS infantil.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
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Cambridge, Reino Unido
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- University College London Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle, Reino Unido
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes reclutados deben ser diagnosticados con síndrome de Sjogren solo o en asociación con otras afecciones autoinmunes (reumáticas o no) según la opinión de su reumatólogo o tener características clínicas y serológicas/de imagen que, en opinión de su médico, hagan sospechar el síndrome de Sjogren.
- Pacientes con inicio de síntomas/anomalías de imagen, serológicas y de biopsia glandular sugestivas de SS (sospecha de SS) o diagnóstico de SS realizado por médicos expertos antes de los 18 años
- Pacientes/cuidadores que pueden dar su consentimiento informado y aceptan proporcionar acceso a los resultados de sus investigaciones de atención de rutina con fines de investigación, independientemente de que puedan proporcionar muestras de sangre o saliva.
- Pacientes de 6 años o más
Criterio de exclusión:
1. Incapacidad para brindar consentimiento informado o que se brinde consentimiento informado en su nombre.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Síndrome de Sjogren
Síndrome de Sjögren de inicio en la infancia
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Los pacientes recibirán el estándar de atención según sus necesidades clínicas.
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Control saludable
Control sano emparejado por edad
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporcionar una estimación de la prevalencia de manifestaciones relativamente poco frecuentes pero graves del síndrome de Sjögren.
Periodo de tiempo: 2 años
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Proporcione una estimación de la prevalencia de manifestaciones relativamente poco comunes pero graves de SS.
Los investigadores describirán la prevalencia de manifestaciones graves de la enfermedad, como linfoma, afectación renal y del sistema nervioso central y periférico (para las que no hay datos en poblaciones pediátricas) en todos los pacientes reclutados en esta cohorte durante esta subvención.
Los investigadores correlacionarán las manifestaciones clínicas con varios parámetros, como la edad de inicio, la duración de la enfermedad, el origen étnico, el sexo, el estado puberal, las puntuaciones de la enfermedad y las medidas de resultado del paciente y el médico con el objetivo de establecer las trayectorias de la enfermedad.
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Explore las firmas inmunitarias en una cohorte multicéntrica del síndrome de Sjögren de inicio en la infancia
Periodo de tiempo: 2 años
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El objetivo de los investigadores es explorar las firmas inmunitarias específicas identificadas en adultos en niños y adolescentes con SS de inicio pediátrico.
Los investigadores evaluarán sus firmas inmunitarias (fenotipo combinado de monocitos, células B y T mediante citometría de flujo multiparamétrica)
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2 años
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Evaluar los perfiles metabolómicos/transcriptómicos de los endotipos del síndrome de Sjögren pediátrico
Periodo de tiempo: 2 años
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Los datos piloto de adultos con SS sugieren que ciertos endotipos podrían enriquecerse con una firma o perfil metabolómico asociado al interferón.
La caracterización de estos mecanismos podría identificar nuevos biomarcadores adicionales para la clasificación de endotipos y nuevos objetivos potenciales para la terapia.
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2 años
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Correlacione los datos ómicos con las características clínicas y de la enfermedad para definir la huella dactilar de la enfermedad asociada con el SS de inicio pediátrico.
Periodo de tiempo: 2 años
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Después de la limpieza inicial de los datos para eliminar metabolitos/genes/citocinas que no muestren diferencias entre los pacientes pediátricos con SS y los donantes sanos, los investigadores estratificarán los marcadores metabólicos y genéticos expresados diferencialmente de acuerdo con los inmunofenotipos identificados y generarán una huella dactilar de la enfermedad (análisis ómico combinado). ) para el SS pediátrico.
Las correlaciones entre la expresión génica y la metabolómica y el inmunofenotipo (células/citocinas) se establecerán mediante análisis de regresión/correlación cruzada.
Los investigadores confirmarán qué patrones de perfiles inmunofenotípicos/metabólicos/transcriptómicos se asocian más con el inicio en la niñez en comparación con los endotipos de SS en adultos.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedad
- Enfermedades Articulares
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades reumáticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Artritis
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades de la Boca
- Enfermedades del aparato lagrimal
- Artritis Reumatoide
- Xerostomía
- Enfermedades de las glándulas salivales
- Síndromes del ojo seco
- Síndrome
- Síndrome de Sjogren
Otros números de identificación del estudio
- 132557
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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